GS3-007a-suspension suun kautta annettavaksi tarkoitettu aikuisen kasvuhormonipuutoksen (AGHD) diagnosoinnissa suoritettava tutkimus

Sisällytyskriteerit:

Epäillyt aikuisiän kasvuhormonin puutos (AGHD) potilaat (ryhmät A, B ja C):

• Ikä ≥ 18 vuotta ja ≤ 65 vuotta, mies tai nainen.

• Epäilty AGHD, joka täyttää vähintään yhden seuraavista kriteereistä:

  • Syntymästä lähtien olevat rakenteelliset/geenivirheet hypotalamuksessa tai aivolisäkkeessä, tai
  • Kirurgian tai sädehoidon historia hypotalamus- tai aivolisäkealueella, tai
  • Aikuisen aivovamma (TBI) tai keskushermoston (CNS) infektio, tai
  • Vähintään yhden muun aivolisäkkeen hormonin vajaus kuin kasvuhormonin (GH), tai
  • Idiopaattinen lapsuusiän GHD.
• IGF-1 SDS < 0.
• Halukas ja kykenevä noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja allekirjoittamaan vapaaehtoisesti tietoon perustuvan suostumuksen.

Vertaistutkimuskohde (ryhmä D):

• Ikä ≥ 18 vuotta ja ≤ 65 vuotta, mies tai nainen.

• Vertaistamiskriteerit ryhmän A (erittäin epäillyt AGHD-potilaat) kanssa:

  1. Sukupuoli;
  2. Ikä;
  3. Painoindeksi (BMI);
  4. (Mikäli mahdollista) Estrogeenin käyttö ja annostelutapa (oraalinen, ihon läpi) naisilla:

Poissulkemiskriteerit:

• Tunnettu tai epäilty yliherkkyys kasvuhormonin eritystä stimuloiville aineille (GHS) tai niiden apuaineille, tai tunnettu allergia insuliinille tai sen apuaineille.

• Kliinisesti merkittävät tilat, jotka on diagnosoitu 6 kuukauden kuluessa seulonnasta, jotka tekevät potilaasta sopimattoman ITT-testiin:

  1. Krooninen sydämen vajaatoiminta (New York Heart Association (NYHA) luokka III tai korkeampi);
  2. Muut merkittävät sydän- ja verisuoni-/aivoverisuonitauti, esim. hallitsematon vaikea verenpaine, vaikea rytmihäiriö, aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA), tai varmistettu sepelvaltimotauti;
  3. Aivovamma (TBI).
• Lyhytvaikutteinen GH-hoito 30 päivän kuluessa seulonnasta.
• Pitkävaikutteinen GH-hoito 90 päivän kuluessa seulonnasta.
• Suoritettu GH-stimulaatiotesti 7 päivän kuluessa ensimmäisestä annoksesta.
• Poikkeava kilpirauhasen toiminta seulonnan aikana, tai mikä tahansa muutos kilpirauhashormonin korvaushoidon annokseen ennen ensimmäistä tutkimusannosta.
• Poikkeava sukupuolirauhasten toiminta seulonnan aikana, tai mikä tahansa muutos testosteroni/estrogeeni korvaushoidon annokseen ennen ensimmäistä tutkimusannosta.
• Poikkeava lisämunuaisen toiminta seulonnan aikana, tai mikä tahansa muutos glukokortikoidi korvaushoidon annokseen ennen ensimmäistä tutkimusannosta.
• Seulonnan aikana diagnosoitu tyypin 1 diabetes, tai hallitsematon tyypin 2 diabetes
• Painoindeksi (BMI) ≥40,0 kg/m².
• Suuri leikkaus (esim. sepelvaltimon ohitusleikkaus, maksan/munanuoran poisto, gynekologinen leikkaus) 6 kuukauden kuluessa seulonnasta.
• Äkillinen neurologinen, ruoansulatus-, hengitys-, verenkierto-, endokriininen tai hematologinen sairaus 3 kuukauden kuluessa seulonnasta, jonka tutkija arvioi voivan vaikuttaa lääkeaineen imeytymiseen, jakautumiseen, aineenvaihduntaan, eritykseen (ADME) tai turvallisuuden arviointiin.
• Ennen seulontaa tapahtunut tai nykyinen pahanlaatuisen kasvaimen (minkä tahansa tyyppinen) diagnoosi.
• Seulonnan aikana tehdyn elektrokardiogrammin (EKG) löydökset, jotka osoittavat QTc-väli >450 ms, tai korjatun QT-välin (QTc) pidentymisen historia, tai muut kliinisesti merkittävät EKG-poikkeavuudet, tai lääkkeiden käyttö, jotka tunnetaan QTc-välin pidentäjinä.
• Seulonnan aikana tehty aivolisäkkeen alueen magneettikuvaus (MRI), joka osoittaa hoitamattoman aivokasvaimen kasvun.
• Kliinisesti oireilevien psykiatristen häiriöiden historia, joka jatkuu seulonnan aikana.
• Parkinsonin taudin tai epilepsian historia, joka jatkuu seulonnan aikana.
• Naisten positiivinen veren ihmisen korialgonadotropiini (hCG) seulonnan aikana, tai imettävät naiset, tai naiset, jotka suunnittelevat raskautta seulonnasta seurannan loppuun asti.
• Maksan toiminnan poikkeavuudet seulonnan aikana
• Lääkkeiden käyttö, jotka vaikuttavat suoraan aivolisäkkeen GH-eritykseen tai somatostatiinin vapauttaviin lääkkeisiin ajanjakson >5 puoliintumisajan kuluessa ennen ensimmäistä tutkimusannosta.
• Vahvojen sytokromi P450 perheen 3 alaperheen A jäsenen 4/5 (CYP3A4/5) estäjien tai indusoijien käyttö.
• Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääke- tai lääkinnällisen laitteen kliiniseen tutkimukseen 1 kuukauden kuluessa ennen seulontaa, tai seulonta, joka tapahtuu tutkittavan lääkkeen 5 puoliintumisajan kuluessa (kumpi on pidempi).
• Haluttomuus käyttää tutkimussuunnitelman määriteltyjä ehkäisykeinoja
• Muut olosuhteet, jotka tutkijan mukaan tekevät potilaasta sopimattoman osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen.