Un estudio de GS3-007a para suspensión oral en el diagnóstico de la deficiencia de hormona del crecimiento en adultos (DGHA)

Criterios de inclusión:

Sujetos con sospecha de AGHD (Grupos A, B y C):

• Edad ≥ 18 años y ≤ 65 años, hombres o mujeres.

• Sospecha de AGHD, cumpliendo al menos uno de los siguientes criterios:

  • Defectos estructurales/genéticos congénitos en el hipotálamo o la glándula pituitaria, o
  • Antecedentes de cirugía o radioterapia en la región hipotalámica o pituitaria, o
  • Traumatismo craneoencefálico (TCE) adulto o infección del sistema nervioso central (SNC), o
  • Deficiencia confirmada de al menos una hormona pituitaria distinta de la hormona del crecimiento (GH), o
  • GHD de inicio en la infancia idiopática.
• IGF-1 SDS < 0.
• Disposición y capacidad para cumplir con los procedimientos del estudio y firmar voluntariamente el formulario de consentimiento informado.

Sujetos de control sanos emparejados (Grupo D):

• Edad ≥ 18 años y ≤ 65 años, hombres o mujeres.

• Criterios de emparejamiento con el Grupo A (sujetos con alta sospecha de AGHD):

  1. Sexo;
  2. Edad;
  3. IMC;
  4. (Si es factible) Uso de estrógenos y vía de administración (oral, transdérmica) en mujeres:

Criterios de exclusión:

• Hipersensibilidad conocida o sospechada a secretagogos de la hormona del crecimiento (GHS) o sus excipientes, o alergia conocida a la insulina o sus excipientes.

• Condiciones clínicamente significativas diagnosticadas recientemente dentro de los 6 meses antes del cribado, que hagan al sujeto no apto para ITT:

  1. Insuficiencia cardíaca congestiva crónica (Clase III o superior de la New York Heart Association (NYHA));
  2. Otras enfermedades cardiovasculares/cerebrovasculares significativas, p. ej., hipertensión grave no controlada, arritmia grave, accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio (AIT), o enfermedad arterial coronaria confirmada;
  3. Traumatismo craneoencefálico (TCE).
• Terapia con GH de acción corta dentro de los 30 días antes del cribado.
• Terapia con GH de acción prolongada dentro de los 90 días antes del cribado.
• Prueba de estimulación de GH realizada dentro de los 7 días antes de la primera dosis.
• Función tiroidea anormal durante el cribado, o cualquier ajuste en la dosis de la terapia de reemplazo de hormona tiroidea antes de la primera dosis del estudio.
• Función gonadal anormal durante el cribado, o cualquier ajuste en la dosis de la terapia de reemplazo de testosterona/estrógeno antes de la primera dosis del estudio.
• Función suprarrenal anormal durante el cribado, o cualquier ajuste en la dosis de la terapia de reemplazo de glucocorticoides antes de la primera dosis del estudio.
• Diabetes tipo 1 diagnosticada antes del cribado, o diabetes tipo 2 no controlada
• Índice de masa corporal (IMC) ≥40.0 kg/m².
• Cirugía mayor (p. ej., bypass coronario, hepatectomía/nefrectomía, cirugía ginecológica) dentro de los 6 meses antes del cribado.
• Enfermedades neurológicas, digestivas, respiratorias, circulatorias, endocrinas o hematológicas agudas dentro de los 3 meses antes del cribado, consideradas por el investigador como potencialmente afectantes de la absorción, distribución, metabolismo, excreción (ADME) o evaluación de seguridad del fármaco.
• Antecedentes o diagnóstico actual de malignidad (cualquier tipo) antes del cribado.
• Hallazgos en el electrocardiograma (ECG) durante el cribado que indiquen un intervalo QTc >450 ms, o antecedentes de prolongación del intervalo QT corregido (QTc), u otras anomalías clínicamente significativas en el ECG, o uso de medicamentos conocidos por prolongar el intervalo QTc.
• Escáner de resonancia magnética de la región selar durante el cribado que muestre crecimiento tumoral intracraneal no tratado.
• Antecedentes de trastornos psiquiátricos clínicamente sintomáticos que persistan en el momento del cribado.
• Antecedentes de enfermedad de Parkinson o epilepsia que persistan en el momento del cribado.
• Mujeres con gonadotropina coriónica humana (hCG) en sangre positiva durante el cribado, o mujeres lactantes, o mujeres que planean un embarazo desde el cribado hasta la finalización del seguimiento.
• Anomalías de la función hepática durante el cribado
• Uso de medicamentos que afecten directamente la secreción de GH pituitaria o fármacos liberadores de somatostatina dentro de un período >5 vidas medias antes de la primera dosis del estudio.
• Uso de inhibidores o inductores fuertes del citocromo P450 familia 3 subfamilia A miembro 4/5 (CYP3A4/5).
• Participación en cualquier otro ensayo clínico de fármacos o dispositivos médicos dentro de 1 mes antes del cribado, o cribado realizado dentro de 5 vidas medias del fármaco en investigación (lo que sea más largo).
• Falta de disposición para usar métodos anticonceptivos especificados en el protocolo
• Otras condiciones consideradas por el investigador que hagan al sujeto no apto para participar en este ensayo clínico.