En studie av GS3-007a for oral suspensjon i diagnostiseringen av voksne med veksthormonmangel (AGHD)

Inklusjonskriterier:

Personer med mistenkt AGHD (Gruppe A, B og C):

• Alder ≥ 18 år og ≤ 65 år, mann eller kvinne.

• Mistenkt AGHD, som oppfyller minst ett av følgende kriterier:

  • Medfødt strukturell/genfeil i hypothalamus eller hypofysen, eller
  • Historikk med kirurgi eller strålebehandling i hypothalamus- eller hypofyseregionen, eller
  • Voksen traumatisk hjerneskade (TBI) eller sentralnervesystem (CNS)-infeksjon, eller
  • Bekreftet mangel på minst ett hypofysehormon annet enn veksthormon (GH), eller
  • Idiopatisk barndomsstartet GHD.
• IGF-1 SDS < 0.
• Villig og i stand til å følge studiens prosedyrer og frivillig signere informert samtykkeerklæring.

Matchende friske kontrollpersoner (Gruppe D):

• Alder ≥ 18 år og ≤ 65 år, mann eller kvinne.

• Matchende kriterier med Gruppe A (personer med høyt mistenkt AGHD):

  1. Kjønn;
  2. Alder;
  3. KMI;
  4. (Hvis mulig) Østrogenbruk og administrasjonsvei (oral, transdermal) hos kvinner:

Eksklusjonskriterier:

• Kjent eller mistenkt overfølsomhet for veksthormonsekretagoger (GHS) eller deres hjelpestoffer eller kjent allergi mot insulin eller dets hjelpestoffer.

• Klinisk signifikante tilstander nydiagnostisert innen 6 måneder før screening, som gjør personen uegnet for ITT:

  1. Kronisk kongestiv hjertesvikt (New York Heart Association (NYHA) klasse III eller høyere);
  2. Andre betydelige kardiovaskulære/cerebrovaskulære sykdommer, f.eks. ukontrollert alvorlig hypertensjon, alvorlig arytmi, hjerneslag eller forbigående iskemisk anfall (TIA), eller bekreftet koronararteriesykdom;
  3. Traumatisk hjerneskade (TBI).
• Kortvirkende GH-behandling innen 30 dager før screening.
• Langvirkende GH-behandling innen 90 dager før screening.
• GH-stimuleringstest utført innen 7 dager før første dose.
• Unormal skjoldbruskkjertelfunksjon under screening, eller justering av dosering av skjoldbruskkjertelhormonerstatningsterapi før første studiedose.
• Unormal gonadalfunksjon under screening, eller justering av dosering av testosteron/østrogenerstatningsterapi før første studiedose.
• Unormal binyrefunksjon under screening, eller justering av dosering av glukokortikoiderstatningsterapi før første studiedose.
• Type 1 diabetes diagnostisert før screening, eller ukontrollert type 2 diabetes
• Kroppsmasseindeks (KMI) ≥40,0 kg/m².
• Større kirurgi (f.eks. bypass, leberreseksjon/nyrereseksjon, gynekologisk kirurgi) innen 6 måneder før screening.
• Akutte nevrologiske, fordøyelses-, respirasjons-, sirkulasjons-, endokrine eller hematologiske sykdommer innen 3 måneder før screening, som etter forskerens vurdering kan påvirke legemiddelets absorpsjon, distribusjon, metabolisme, ekskresjon (ADME) eller sikkerhetsvurdering.
• Historikk eller nåværende diagnose med malignitet (enhver type) før screening.
• Elektrokardiogram (EKG) funn under screening som indikerer QTc-intervall >450 ms, eller historikk med forlenget korrigert QT-intervall (QTc), eller andre klinisk signifikante EKG-abnormaliteter, eller bruk av legemidler kjent for å forlenge QTc-intervall.
• MRI-skanning av sellarregionen under screening som viser ubehandlet intrakranielt tumorvekst.
• Historikk med klinisk symptomatiske psykiske lidelser som vedvarer ved screening.
• Historikk med Parkinsons sykdom eller epilepsi som vedvarer ved screening.
• Kvinner med positivt blod-human chorionic gonadotropin (hCG) under screening, eller ammende kvinner, eller kvinner som planlegger graviditet fra screening til oppfølging fullført.
• Leverfunksjonsabnormaliteter under screening
• Bruk av legemidler som direkte påvirker hypofysens GH-sekresjon eller somatostatin-frigjørende legemidler innen en periode >5 halveringstider før første studiedose.
• Bruk av sterke cytokrom P450 familie 3 underfamilie A medlem 4/5 (CYP3A4/5)-hemmere eller -indusere.
• Deltakelse i enhver annen legemiddel- eller medisinsk utstyr klinisk studie innen 1 måned før screening, eller screening innen 5 halveringstider av undersøkelseslegemiddelet (avhengig av hva som er lengst).
• Uvillighet til å bruke protokollspesifiserte prevensjonsmetoder
• Andre forhold som etter forskerens vurdering gjør personen uegnet for deltakelse i denne kliniske studien.