En studie av GS3-007a för oral suspension vid diagnostik av vuxen tillväxthormonbrist (AGHD)

Inklusionskriterier:

Misstänkta AGHD-patienter (Grupp A, B och C):

• Ålder ≥ 18 år och ≤ 65 år, man eller kvinna.

• Misstänkt AGHD, som uppfyller minst ett av följande kriterier:

  • Medfödda strukturella/gendefekter i hypotalamus eller hypofys, eller
  • Tidigare operation eller strålbehandling i hypotalamus- eller hypofysregionen, eller
  • Vuxen traumatisk hjärnskada (TBI) eller centralnervssystem (CNS)-infektion, eller
  • Bekräftad brist på minst ett hypofyshormon utom tillväxthormon (GH), eller
  • Idiopatisk barndomsdebiterad GHD.
• IGF-1 SDS < 0.
• Villig och kapabel att följa studieförfarandena och frivilligt underteckna informerat samtyckesformulär.

Matchade friska kontrollpersoner (Grupp D):

• Ålder ≥ 18 år och ≤ 65 år, man eller kvinna.

• Matchningskriterier med Grupp A (personer med hög misstänkt AGHD):

  1. Kön;
  2. Ålder;
  3. BMI;
  4. (Om möjligt) Östrogenanvändning och administrationsväg (oral, transdermal) hos kvinnor:

Exklusionskriterier:

• Känd eller misstänkt överkänslighet mot tillväxthormonsekretagoger (GHS) eller deras hjälpämnen eller känd allergi mot insulin eller dess hjälpämnen.

• Kliniskt signifikanta tillstånd nyupptäckta inom 6 månader före screening, som gör personen olämplig för ITT:

  1. Kronisk kongestiv hjärtsvikt (New York Heart Association (NYHA) klass III eller högre);
  2. Andra betydande kardiovaskulära/cerebrovaskulära sjukdomar, t.ex. okontrollerad svår hypertoni, svår arytmi, stroke eller transient ischemisk attack (TIA), eller bekräftad kranskärlssjukdom;
  3. Traumatisk hjärnskada (TBI).
• Kortverkande GH-terapi inom 30 dagar före screening.
• Långverkande GH-terapi inom 90 dagar före screening.
• GH-stimuleringstest utfört inom 7 dagar före första dosen.
• Onormal sköldkörtelfunktion under screening, eller någon justering av sköldkörtelhormonersättningsterapidosen före första studiedosen.
• Onormal gonadalfunktion under screening, eller någon justering av testosteron/östrogenersättningsterapidosen före första studiedosen.
• Onormal binyrefunktion under screening, eller någon justering av glukokortikoidersättningsterapidosen före första studiedosen.
• Typ 1-diabetes diagnostiserad före screening, eller okontrollerad typ 2-diabetes
• Kroppsmassaindex (BMI) ≥40,0 kg/m².
• Större operation (t.ex. kranskärlsbypass, leparektomi/nefrektomi, gynekologisk operation) inom 6 månader före screening.
• Akut neurologisk, mag-tarm-, andnings-, cirkulations-, endokrin eller hematologisk sjukdom inom 3 månader före screening, som bedöms av undersökaren kunna påverka läkemedelsabsorption, distribution, metabolism, utsöndring (ADME) eller säkerhetsutvärdering.
• Historik eller nuvarande diagnos av malignitet (vilken typ som helst) före screening.
• Elektrokardiogram (EKG) fynd under screening som indikerar QTc-intervall >450 ms, eller historik av förlängt korrigerat QT-intervall (QTc), eller andra kliniskt signifikanta EKG-avvikelser, eller användning av läkemedel som är kända för att förlänga QTc-intervall.
• MRI-skanning av sellarregionen under screening som visar obehandlad intrakraniell tumörtillväxt.
• Historik av kliniskt symptomatiska psykiatriska störningar som kvarstår vid screening.
• Historik av Parkinsons sjukdom eller epilepsi som kvarstår vid screening.
• Kvinnor med positivt blod human choriongonadotropin (hCG) under screening, eller ammande kvinnor, eller kvinnor som planerar graviditet från screening genom uppföljningsslut.
• Leverfunktionsavvikelser under screening
• Användning av läkemedel som direkt påverkar hypofysens GH-utsöndring eller somatostatinfrisättande läkemedel inom en period >5 halveringstider före första studiedosen.
• Användning av starka cytochrom P450 familj 3 subfamilj A medlem 4/5 (CYP3A4/5)-hämmare eller induktorer.
• Deltagande i något annat läkemedels- eller medicintekniskt kliniskt försök inom 1 månad före screening, eller screening inom 5 halveringstider av det undersökta läkemedlet (vilket som är längre).
• Ovilja att använda protokoll-specifika preventivmedelsmetoder
• Andra tillstånd som bedöms av undersökaren göra personen olämplig för deltagande i detta kliniska försök.