En undersøgelse af GS3-007a til oral suspension i diagnosen af voksen væksthormonmangel (AGHD)

Inklusionskriterier:

Personer med mistanke om AGHD (Gruppe A, B og C):

• Alder ≥ 18 år og ≤ 65 år, mand eller kvinde.

• Mistanke om AGHD, der opfylder mindst ét af følgende kriterier:

  • Medfødt strukturel/gen-defekt i hypothalamus eller hypofysen, eller
  • Historie med kirurgi eller strålebehandling i hypothalamus- eller hypofyseregionen, eller
  • Voksen traumatisk hjerneskade (TBI) eller centralnervesystem (CNS) infektion, eller
  • Bekræftet mangel på mindst ét hypofysehormon andet end væksthormon (GH), eller
  • Idiopatisk barndomsbetinget GHD.
• IGF-1 SDS < 0.
• Villig og i stand til at overholde studieprocedurerne og frivilligt underskrive informeret samtykkeerklæringen.

Matchede sunde kontrolpersoner (Gruppe D):

• Alder ≥ 18 år og ≤ 65 år, mand eller kvinde.

• Matchende kriterier med Gruppe A (personer med høj mistanke om AGHD):

  1. Køn;
  2. Alder;
  3. BMI;
  4. (Hvis muligt) Østrogenbrug og administrationsvej (oral, transdermal) hos kvinder:

Eksklusionskriterier:

• Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for væksthormon-sekretagoger (GHS) eller deres hjælpestoffer eller kendt allergi over for insulin eller dets hjælpestoffer.

• Klinisk signifikante tilstande nyopdaget inden for 6 måneder før screening, der gør personen uegnet til ITT:

  1. Kronisk kongestivt hjertesvigt (New York Heart Association (NYHA) klasse III eller højere);
  2. Anden signifikant kardiovaskulær/cerebrovaskulær sygdom, f.eks. ukontrolleret svær hypertension, svær arytmi, apopleksi eller forbigående iskæmisk anfald (TIA), eller bekræftet koronararteriesygdom;
  3. Traumatisk hjerneskade (TBI).
• Korttids GH-terapi inden for 30 dage før screening.
• Langtids GH-terapi inden for 90 dage før screening.
• GH-stimuleringstest udført inden for 7 dage før første dosis.
• Unormal skjoldbruskkirtelfunktion under screening, eller enhver justering af skjoldbruskkirtelhormon-erstatningsterapidosis før første studiedosis.
• Unormal gonadalfunktion under screening, eller enhver justering af testosteron/østrogen-erstatningsterapidosis før første studiedosis.
• Unormal binyrefunktion under screening, eller enhver justering af glukokortikoid-erstatningsterapidosis før første studiedosis.
• Type 1-diabetes diagnosticeret før screening, eller ukontrolleret type 2-diabetes
• Body mass index (BMI) ≥40,0 kg/m².
• Større kirurgi (f.eks. koronar bypass, hepatektomi/nefrektomi, gynækologisk kirurgi) inden for 6 måneder før screening.
• Akut neurologisk, fordøjelses-, respiratorisk, cirkulatorisk, endokrin eller hæmatologisk sygdom inden for 3 måneder før screening, vurderet af undersøgeren til potentielt at påvirke lægemiddelabsorption, distribution, metabolisme, udskillelse (ADME) eller sikkerhedsvurdering.
• Historie eller nuværende diagnose af malignitet (enhver type) før screening.
• Elektrokardiogram (EKG) fund under screening, der indikerer QTc-interval >450 ms, eller historie med forlænget korrigeret QT-interval (QTc), eller andre klinisk signifikante EKG-abnormaliteter, eller brug af lægemidler kendt for at forlænge QTc-interval.
• Sellærregion MR-scanning under screening, der viser ubehandlet intrakraniel tumorvækst.
• Historie med klinisk symptomatisk psykiatrisk lidelse vedvarende ved screening.
• Historie med Parkinsons sygdom eller epilepsi vedvarende ved screening.
• Kvinder med positivt blod human choriongonadotropin (hCG) under screening, eller ammende kvinder, eller kvinder, der planlægger graviditet fra screening gennem opfølgningsafslutning.
• Leverfunktionsabnormaliteter under screening
• Brug af lægemidler, der direkte påvirker hypofyse GH-sekretion eller somatostatin-frigivende lægemidler inden for en periode >5 halveringstider før første studiedosis.
• Brug af stærke cytochrom P450 familie 3 underfamilie A medlem 4/5 (CYP3A4/5) hæmmere eller induktorer.
• Deltagelse i ethvert andet lægemiddel- eller medicinsk udstyr klinisk forsøg inden for 1 måned før screening, eller screening foretaget inden for 5 halveringstider af undersøgelseslægemidlet (alt efter hvad der er længst).
• Uvillighed til at bruge protokolspecificeret præventionsmetode
• Andre tilstande, der efter undersøgerens vurdering gør personen uegnet til at deltage i dette kliniske forsøg.