Een onderzoek naar GS3-007a voor orale suspensie bij de diagnose van groeihormoondeficiëntie bij volwassenen (AGHD)

Inclusiecriteria:

Verdachte AGHD-patiënten (Groepen A, B en C):

• Leeftijd ≥ 18 jaar en ≤ 65 jaar, man of vrouw.

• Verdachte AGHD, voldoen aan ten minste één van de volgende criteria:

  • Aangeboren structurele/genafwijkingen in de hypothalamus of hypofyse, of
  • Geschiedenis van chirurgie of radiotherapie in het hypothalamische of hypofysegebied, of
  • Volwassen traumatisch hersenletsel (TBI) of centrale zenuwstelsel (CZS) infectie, of
  • Bevestigd tekort van ten minste één hypofysehormoon anders dan groeihormoon (GH), of
  • Idiopathische GHD met begin in de kindertijd.
• IGF-1 SDS < 0.
• Bereid en in staat om de studieprocedures na te leven en vrijwillig het geïnformeerde toestemmingsformulier te ondertekenen.

Gematchede Gezonde Controlepersonen (Groep D):

• Leeftijd ≥ 18 jaar en ≤ 65 jaar, man of vrouw.

• Matchingcriteria met Groep A (personen met sterk vermoeden van AGHD):

  1. Geslacht;
  2. Leeftijd;
  3. BMI;
  4. (Indien haalbaar) Oestrogeengebruik en toedieningsroute (oraal, transdermaal) bij vrouwen:

Exclusiecriteria:

• Bekende of vermoedelijke overgevoeligheid voor groeihormoonsecretagogen (GHS) of hun hulpstoffen, of bekende allergie voor insuline of zijn hulpstoffen.

• Klinisch significante aandoeningen nieuw gediagnosticeerd binnen 6 maanden voor screening, waardoor de persoon ongeschikt is voor ITT:

  1. Chronisch congestief hartfalen (New York Heart Association (NYHA) Klasse III of hoger);
  2. Andere significante cardiovasculaire/cerebrovasculaire ziekten, bijv. ongecontroleerde ernstige hypertensie, ernstige aritmie, beroerte of voorbijgaande ischemische aanval (TIA), of bevestigde coronaire hartziekte;
  3. Traumatisch hersenletsel (TBI).
• Kortwerkende GH-therapie binnen 30 dagen voor screening.
• Langwerkende GH-therapie binnen 90 dagen voor screening.
• GH-stimulatietest uitgevoerd binnen 7 dagen voor de eerste dosis.
• Abnormale schildklierfunctie tijdens screening, of enige aanpassing van de dosering van schildklierhormoonvervangende therapie voor de eerste studiedosis.
• Abnormale gonadale functie tijdens screening, of enige aanpassing van de dosering van testosteron/oestrogeenvervangende therapie voor de eerste studiedosis.
• Abnormale bijnierfunctie tijdens screening, of enige aanpassing van de dosering van glucocorticoïdvervangende therapie voor de eerste studiedosis.
• Type 1 diabetes gediagnosticeerd voor screening, of ongecontroleerde Type 2 diabetes
• Body mass index (BMI) ≥40,0 kg/m².
• Grote chirurgie (bijv. coronaire bypass, hepatectomie/nephrectomie, gynaecologische chirurgie) binnen 6 maanden voor screening.
• Acute neurologische, spijsverterings-, respiratoire, circulatoire, endocriene of hematologische ziekten binnen 3 maanden voor screening, beoordeeld door de onderzoeker als mogelijk van invloed op geneesmiddelabsorptie, -distributie, -metabolisme, -excretie (ADME) of veiligheidsevaluatie.
• Geschiedenis of huidige diagnose van maligniteit (elk type) voor screening.
• Elektrocardiogram (ECG) bevindingen tijdens screening die een QTc-interval >450 ms aangeven, of geschiedenis van verlengd gecorrigeerd QT-interval (QTc), of andere klinisch significante ECG-afwijkingen, of gebruik van medicijnen bekend om QTc-interval te verlengen.
• MRI-scan van het sellagebied tijdens screening die onbehandelde intracraniële tumorgroei toont.
• Geschiedenis van klinisch symptomatische psychiatrische stoornissen die aanhoudt bij screening.
• Geschiedenis van de ziekte van Parkinson of epilepsie die aanhoudt bij screening.
• Vrouwen met positief bloed humaan choriongonadotrofine (hCG) tijdens screening, of zogende vrouwen, of vrouwen die zwangerschap plannen van screening tot voltooiing van follow-up.
• Leverfunctieafwijkingen tijdens screening
• Gebruik van medicijnen die direct de hypofyse-GH-secretie beïnvloeden of somatostatine-vrijmakende geneesmiddelen binnen een periode >5 halfwaardetijden voor de eerste studiedosis.
• Gebruik van sterke cytochroom P450 familie 3 subfamilie A lid 4/5 (CYP3A4/5) remmers of inductoren.
• Deelname aan enig ander geneesmiddel- of medisch hulpmiddel klinisch onderzoek binnen 1 maand voor screening, of screening binnen 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel (welke langer is).
• Onwil om protocol-gespecificeerde anticonceptiemethoden te gebruiken
• Andere omstandigheden geacht door de onderzoeker om de persoon ongeschikt te maken voor deelname aan dit klinisch onderzoek.