Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Havaitsemistutkimus osallistujille, joilla on indolentti systeeminen mastosytoosi (ISM)

torstai 3. syyskuuta 2026 päivittänyt: Blueprint Medicines Corporation

Tutkimus potilailla, joilla on indolentti systeeminen mastosytoosi

Tämä on vaiheen 4, ei-interventiivinen, observatiivinen tutkimus, jossa kerätään yksityiskohtaisia tietoja ISM:n kliinisistä ominaisuuksista, kliinisistä tuloksista ja lääketieteellisestä hoidosta todellisissa olosuhteissa. Tutkimus kuvaa ISM-osallistujien demografiset ja kliiniset ominaisuudet, mukaan lukien anafylaksian ja luumanifestaatiot ISM:ssä. Elämänlaatua ja taudin hallintaa arvioidaan osallistujien kyselylomakkeiden avulla. Tutkimus arvioi myös todellisen maailman ISM-hoitoa, mukaan lukien avapritinibiin käytön.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Laiska systeeminen mastosytoosi

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

150

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Blueprint Medicines
Puhelinnumero: 1-888-258-7768
Sähköposti: medinfo@blueprintmedicines.com

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Nimi: Blueprint Medicines, EU Contact
Puhelinnumero: +31 85 064 4001
Sähköposti: medinfoeurope@blueprintmedicines.com

Opiskelupaikat

Yhdysvallat
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
    - Rekrytointi
    - University of Colorado
- Illinois
  - Normal, Illinois, Yhdysvallat, 61761
    - Rekrytointi
    - Midwest Allergy Sinus Asthma
- Maryland
  - Wheaton, Maryland, Yhdysvallat, 20902
    - Rekrytointi
    - Institute for Allergy and Asthma
- Massachusetts
  - Chestnut Hill, Massachusetts, Yhdysvallat, 02467
    - Rekrytointi
    - Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
    - Rekrytointi
    - University of Michigan Allergy Clinic
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63130
    - Rekrytointi
    - Washington University of St. Louis
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
    - Rekrytointi
    - University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat, joilla on ISM ja jotka ovat parhaillaan hoidossa tai suunnittelevat saavansa ISM:n oireisiin suunnattua hoitoa ja/tai avapritinibia ISM:ään.

Kuvaus

Sisällytyskriteerit:

Mies- tai naispuoliset aikuiset osallistujat (≥ 18 vuoden ikäiset), joilla on ISM-diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) diagnostisten kriteerien mukaisesti
Osallistuja on tällä hetkellä hoidettavana tai suunnittelee saavansa hoitoa oireisiin kohdistuvilla terapioilla ja/tai avapritinibiilla ISM:ää varten.

Poissulkemiskriteerit:

Osallistujat, joilla on edistynyt systeeminen mastosytoosi (AdvSM) tai toinen siihen liittyvä hematologinen neoplasma
Osallistujat, joilla on hiljainen systeeminen mastosytoosi
Osallistuminen systeemiseen mastosytoosiin (SM) liittyviin interventiotutkimuksiin rekrytointiaikana
Osallistujat, jotka saavat rekrytointiaikana hoitoa muulla KIT-inhibiittorilla kuin avapritinibiilla.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Osallistujat ISM:llä Potilaat, joita parannellaan tai jotka suunnittelevat parantelua ISM:lle

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Aikaikkuna
Perustason demografiset tiedot Aikaikkuna: Alkuperäinen (Kuukausi 1)	Alkuperäinen (Kuukausi 1)
Potilasarviointien pistemäärien muutos lähtöarvosta Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 61 asti	Perustaso kuukauteen 61 asti
Muutos perustason seerumin KIT D816V variantti-alleelitaajuudessa (VAF) Aikaikkuna: Alkutilanteesta aina 61. kuukauteen	Alkutilanteesta aina 61. kuukauteen
Muutos alkuperäisestä tasosta seerumin tryptaasissa Aikaikkuna: Alkuarvot kuukaudesta 61 saakka	Alkuarvot kuukaudesta 61 saakka
Alustasta muuttuminen indolentissa systeemisessä mastosytoosissa (ISM) oireisiin suunnatuissa hoitoissa Aikaikkuna: Alkutilanne kuukauteen 61 asti	Alkutilanne kuukauteen 61 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Blueprint Medicines Corporation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2032

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit