Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude observationnelle chez les participants atteints de mastocytose systémique indolente (ISM)

3 septembre 2026 mis à jour par: Blueprint Medicines Corporation

Une étude observationnelle chez les patients atteints de mastocytose systémique indolente

Il s'agit d'une étude observationnelle non interventionnelle de phase 4 visant à recueillir des données détaillées sur les caractéristiques cliniques, les résultats cliniques et la prise en charge médicale du SMIS en conditions réelles. L'étude décrira les caractéristiques démographiques et cliniques des participants atteints de SMIS, y compris l'anaphylaxie et les manifestations osseuses dans le SMIS. La qualité de vie et le contrôle de la maladie seront évalués par le biais de questionnaires remplis par les participants. L'étude évaluera également la prise en charge thérapeutique réelle du SMIS, y compris l'utilisation de l'avapritinib.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Mastocytose systémique indolente

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

150

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Blueprint Medicines
Numéro de téléphone: 1-888-258-7768
E-mail: medinfo@blueprintmedicines.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Nom: Blueprint Medicines, EU Contact
Numéro de téléphone: +31 85 064 4001
E-mail: medinfoeurope@blueprintmedicines.com

Lieux d'étude

États-Unis
- Colorado
  - Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
    - Recrutement
    - University of Colorado
- Illinois
  - Normal, Illinois, États-Unis, 61761
    - Recrutement
    - Midwest Allergy Sinus Asthma
- Maryland
  - Wheaton, Maryland, États-Unis, 20902
    - Recrutement
    - Institute for Allergy and Asthma
- Massachusetts
  - Chestnut Hill, Massachusetts, États-Unis, 02467
    - Recrutement
    - Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48105
    - Recrutement
    - University of Michigan Allergy Clinic
- Missouri
  - St Louis, Missouri, États-Unis, 63130
    - Recrutement
    - Washington University of St. Louis
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
    - Recrutement
    - University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Participants atteints de mastocytose systémique indolente (ISM) qui sont actuellement traités ou prévoient d'être traités par des thérapies symptomatiques et/ou par l'avapritinib pour l'ISM.

La description

Critères d'inclusion :

Participants adultes de sexe masculin ou féminin (≥ 18 ans) avec un diagnostic de mastocytose systémique indolente (ISM) selon les critères diagnostiques de l'Organisation mondiale de la santé (OMS)
Le participant est actuellement traité ou prévoit d'être traité par des thérapies dirigées contre les symptômes et/ou l'avapritinib pour l'ISM.

Critères d'exclusion :

Participants atteints de mastocytose systémique avancée (AdvSM) ou d'une autre néoplasie hématologique associée
Participants atteints de mastocytose systémique smoldering
Participation en cours à des études interventionnelles sur la mastocytose systémique (SM) au moment de l'inclusion
Participants recevant actuellement un traitement par un inhibiteur de KIT autre que l'avapritinib au moment de l'inclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Participants avec un ISM Patients actuellement traités ou prévoyant un traitement pour l'ISM

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Délai
Démographie de base Délai: Point de départ (Mois 1)	Point de départ (Mois 1)
Évolution par rapport au score de référence des résultats rapportés par les patients Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 61	De la ligne de base jusqu'au mois 61
Variation par rapport à la valeur initiale de la fréquence allélique du variant KIT D816V dans le sérum (VAF) Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 61	De la ligne de base jusqu'au mois 61
Variation par rapport à la ligne de base de la tryptase sérique Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 61	De la ligne de base jusqu'au mois 61
Évolution par rapport à la valeur de base des traitements dirigés contre les symptômes de la mastocytose systémique indolente (ISM) Délai: De la ligne de base jusqu'au mois 61	De la ligne de base jusqu'au mois 61

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Blueprint Medicines Corporation

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 avril 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2032

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2032

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité