Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et observationsstudie hos deltagere med indolent systemisk mastocytose (ISM)

17. april 2026 opdateret af: Blueprint Medicines Corporation

Et Observationsstudie hos Patienter med Indolent Systemisk Mastocytose

Dette er en fase 4, ikke-interventionel, observationsstudie med det formål at indsamle detaljerede data om de kliniske karakteristika, kliniske resultater og medicinsk behandling af ISM i virkelige omgivelser. Studiet vil beskrive de demografiske og kliniske karakteristika for ISM-deltagere, herunder anafylakse og knoglemanifestationer i ISM. Livskvalitet og sygdomskontrol vil blive vurderet gennem deltagerspørgeskemaer. Studiet vil også evaluere den faktiske behandlingshåndtering af ISM, herunder brugen af avapritinib.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

150

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Forenede Stater, 02467
        • Rekruttering
        • Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere med ISM, der i øjeblikket behandles eller planlægges behandlet med symptomatisk rettet terapi og/eller avapritinib for ISM.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige voksne deltagere (≥ 18 år) med en diagnose af ISM i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) diagnostiske kriterier
  • Deltageren er i øjeblikket under behandling eller planlægger at blive behandlet med symptometrettet terapi og/eller avapritinib for ISM.

Eksklusionskriterier:

  • Deltagere med fremskreden systemisk mastocytose (AdvSM) eller en anden tilknyttet hæmatologisk neoplasme
  • Deltagere med glødende systemisk mastocytose
  • Løbende deltagelse i interventionsstudier i systemisk mastocytose (SM) på optagelsestidspunktet
  • Deltagere, der i øjeblikket modtager behandling med en KIT-hæmmer andet end avapritinib på optagelsestidspunktet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Deltagere med ISM
Patienter, der i øjeblikket bliver behandlet eller planlægger at blive behandlet for ISM

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Baseline Demografiske Data
Tidsramme: Baseline (måned 1)
Baseline (måned 1)
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultatscores
Tidsramme: Baseline op til måned 61
Baseline op til måned 61
Ændring fra baseline i serum KIT D816V variant allel frekvens (VAF)
Tidsramme: Baseline op til måned 61
Baseline op til måned 61
Ændring fra baseline i serumtryptase
Tidsramme: Baseline op til måned 61
Baseline op til måned 61
Ændring fra baseline for symptomrettet behandling af indolent systemisk mastocytose (ISM)
Tidsramme: Baseline op til måned 61
Baseline op til måned 61

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2032

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. november 2025

Først opslået (Faktiske)

4. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BLU-285-2406

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Indolent systemisk mastocytose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner