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Uno studio osservazionale in partecipanti con mastocitosi sistemica indolente (ISM)

17 aprile 2026 aggiornato da: Blueprint Medicines Corporation

Uno studio osservazionale in pazienti con mastocitosi sistemica indolente

Questo è uno studio di fase 4, non interventistico e osservazionale, per raccogliere dati dettagliati sulle caratteristiche cliniche, gli esiti clinici e la gestione medica dell'ISM in contesti del mondo reale. Lo studio descriverà le caratteristiche demografiche e cliniche dei partecipanti con ISM, inclusi anafilassi e manifestazioni ossee nell'ISM. La qualità della vita e il controllo della malattia saranno valutati attraverso questionari compilati dai partecipanti. Lo studio valuterà anche la gestione terapeutica dell'ISM nel mondo reale, compreso l'uso di avapritinib.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

150

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Stati Uniti, 02467
        • Reclutamento
        • Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Partecipanti con ISM che sono attualmente in trattamento o pianificano di essere trattati con terapie sintomatiche e/o avapritinib per l'ISM.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti adulti di sesso maschile o femminile (≥ 18 anni di età) con diagnosi di ISM secondo i criteri diagnostici dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)
  • Il partecipante è attualmente in trattamento o prevede di essere trattato con terapie dirette ai sintomi e/o avapritinib per ISM.

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM) o un'altra neoplasia ematologica associata
  • Partecipanti con mastocitosi sistemica smoldering
  • Partecipazione in corso a studi interventistici sulla mastocitosi sistemica (SM) al momento dell'arruolamento
  • Partecipanti che ricevono attualmente trattamento con un inibitore di KIT diverso da avapritinib al momento dell'arruolamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Partecipanti con ISM
Pazienti attualmente in trattamento o che pianificano di sottoporsi a trattamento per l'ISM

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Caratteristiche Demografiche Basali
Lasso di tempo: Baseline (Mese 1)
Baseline (Mese 1)
Variazione rispetto al basale nei punteggi dei Patient-Reported Outcomes
Lasso di tempo: Baseline fino al Mese 61
Baseline fino al Mese 61
Variazione rispetto al basale della frequenza allelica della variante KIT D816V nel siero (VAF)
Lasso di tempo: Da baseline fino a 61 mesi
Da baseline fino a 61 mesi
Variazione dalla Basale della Triptasi Sierica
Lasso di tempo: Dalla baseline fino al mese 61
Dalla baseline fino al mese 61
Variazione rispetto al basale delle terapie dirette ai sintomi della Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM)
Lasso di tempo: Baseline fino a 61 mesi
Baseline fino a 61 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2032

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

4 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BLU-285-2406

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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