Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een observationele studie bij deelnemers met indolente systemische mastocytose (ISM)

3 september 2026 bijgewerkt door: Blueprint Medicines Corporation

Een observationele studie bij patiënten met indolente systemische mastocytose

Dit is een fase 4, niet-interventioneel, observationeel onderzoek om gedetailleerde gegevens te verzamelen over de klinische kenmerken, klinische uitkomsten en medische behandeling van ISM in real-world settings. De studie zal de demografische en klinische kenmerken van ISM-deelnemers beschrijven, inclusief anafylaxie en botmanifestaties bij ISM. De kwaliteit van leven en ziektecontrole zullen worden beoordeeld via vragenlijsten van deelnemers. De studie zal ook de behandeling van ISM in de praktijk evalueren, inclusief het gebruik van avapritinib.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Indolente systemische mastocytose

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

150

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Blueprint Medicines
Telefoonnummer: 1-888-258-7768
E-mail: medinfo@blueprintmedicines.com

Studie Contact Back-up

Naam: Blueprint Medicines, EU Contact
Telefoonnummer: +31 85 064 4001
E-mail: medinfoeurope@blueprintmedicines.com

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
    - Werving
    - University of Colorado
- Illinois
  - Normal, Illinois, Verenigde Staten, 61761
    - Werving
    - Midwest Allergy Sinus Asthma
- Maryland
  - Wheaton, Maryland, Verenigde Staten, 20902
    - Werving
    - Institute for Allergy and Asthma
- Massachusetts
  - Chestnut Hill, Massachusetts, Verenigde Staten, 02467
    - Werving
    - Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48105
    - Werving
    - University of Michigan Allergy Clinic
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
    - Werving
    - Washington University of St. Louis
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
    - Werving
    - University of Utah

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers met ISM die momenteel worden behandeld of van plan zijn te worden behandeld met symptoomgerichte therapieën en/of avapritinib voor ISM.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Mannelijke of vrouwelijke volwassen deelnemers (≥ 18 jaar) met een diagnose van ISM volgens de diagnostische criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO)
De deelnemer wordt momenteel behandeld of is van plan behandeld te worden met symptoomgerichte therapieën en/of avapritinib voor ISM.

Exclusiecriteria:

Deelnemers met gevorderde systemische mastocytose (AdvSM) of een andere geassocieerde hematologische neoplasie
Deelnemers met smeulende systemische mastocytose
Lopende deelname aan interventionele studies in systemische mastocytose (SM) op het moment van inschrijving
Deelnemers die op het moment van inschrijving behandeling krijgen met een KIT-remmer anders dan avapritinib.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Deelnemers met ISM Patiënten die momenteel worden behandeld of van plan zijn te worden behandeld voor ISM

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Baseline Demografische Gegevens Tijdsspanne: Baseline (maand 1)	Baseline (maand 1)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in door patiënten gerapporteerde uitkomstenscores Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 61	Baseline tot en met maand 61
Verandering vanaf baseline in serum KIT D816V variant allelfrequentie (VAF) Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 61	Baseline tot en met maand 61
Verandering vanaf baseline in serumtryptase Tijdsspanne: Baseline tot maand 61	Baseline tot maand 61
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in indolente systemische mastocytose (ISM) symptoomgerichte therapieën Tijdsspanne: Baseline tot maand 61	Baseline tot maand 61

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2032

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria