Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En observasjonsstudie hos deltakere med indolent systemisk mastocytose (ISM)

3. september 2026 oppdatert av: Blueprint Medicines Corporation

En observasjonsstudie hos pasienter med indolent systemisk mastocytose

Dette er en fase 4, ikke-intervensjonell, observasjonsstudie for å samle detaljerte data om de kliniske egenskapene, kliniske resultater og medisinsk behandling av ISM i virkelige forhold. Studien vil beskrive demografiske og kliniske egenskaper hos ISM-deltakere, inkludert anafylaksi og beinmanifestasjoner ved ISM. Livskvalitet og sykdomskontroll vil bli vurdert gjennom deltaker-spørreskjemaer. Studien vil også evaluere behandlingshåndtering av ISM i virkelige forhold, inkludert bruk av avapritinib.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Indolent systemisk mastocytose

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

150

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Blueprint Medicines
Telefonnummer: 1-888-258-7768
E-post: medinfo@blueprintmedicines.com

Studer Kontakt Backup

Navn: Blueprint Medicines, EU Contact
Telefonnummer: +31 85 064 4001
E-post: medinfoeurope@blueprintmedicines.com

Studiesteder

Forente stater
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    - Rekruttering
    - University of Colorado
- Illinois
  - Normal, Illinois, Forente stater, 61761
    - Rekruttering
    - Midwest Allergy Sinus Asthma
- Maryland
  - Wheaton, Maryland, Forente stater, 20902
    - Rekruttering
    - Institute for Allergy and Asthma
- Massachusetts
  - Chestnut Hill, Massachusetts, Forente stater, 02467
    - Rekruttering
    - Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48105
    - Rekruttering
    - University of Michigan Allergy Clinic
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Forente stater, 63130
    - Rekruttering
    - Washington University of St. Louis
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
    - Rekruttering
    - University of Utah

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere med ISM som for øyeblikket behandles eller planlegger å bli behandlet med symptomatisk rettede terapier og/eller avapritinib for ISM.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Voksne deltakere av begge kjønn (≥ 18 år) med en diagnose av ISM i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) diagnostiske kriterier
Deltakeren er for øyeblikket under behandling eller planlegger å bli behandlet med symptomrettet terapi og/eller avapritinib for ISM.

Eksklusjonskriterier:

Deltakere med avansert systemisk mastocytose (AdvSM) eller en annen assosiert hematologisk neoplasi
Deltakere med glødende systemisk mastocytose
Pågående deltakelse i intervensjonsstudier i systemisk mastocytose (SM) ved påmeldingstidspunktet
Deltakere som for øyeblikket mottar behandling med en KIT-hemmer annet enn avapritinib ved påmeldingstidspunktet.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Deltakere med ISM Pasienter som for tiden blir behandlet eller planlegger å bli behandlet for ISM

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
Grunnleggende demografi Tidsramme: Utgangspunkt (Måned 1)	Utgangspunkt (Måned 1)
Endring fra baseline i pasientrapporterte utfallsresultater Tidsramme: Utestående ved inngangen til måned 61	Utestående ved inngangen til måned 61
Endring fra utgangspunkt i serum KIT D816V variant allelfrekvens (VAF) Tidsramme: Utgangspunkt opp til måned 61	Utgangspunkt opp til måned 61
Endring fra baseline i serumtryptase Tidsramme: Utgangspunkt opp til måned 61	Utgangspunkt opp til måned 61
Endring fra utgangspunkt i symptomrettede behandlinger for indolent systemisk mastocytose (ISM) Tidsramme: Utestilling frem til måned 61	Utestilling frem til måned 61

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2032

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene