Un estudio observacional en participantes con mastocitosis sistémica indolente (ISM)
3 de septiembre de 2026 actualizado por: Blueprint Medicines Corporation
Un estudio observacional en pacientes con mastocitosis sistémica indolente
Este es un estudio de fase 4, no intervencional y observacional para recopilar datos detallados sobre las características clínicas, los resultados clínicos y el manejo médico de la ISM en entornos del mundo real.
El estudio describirá las características demográficas y clínicas de los participantes con ISM, incluyendo la anafilaxia y las manifestaciones óseas en la ISM.
La calidad de vida y el control de la enfermedad se evaluarán mediante cuestionarios de los participantes.
El estudio también evaluará el manejo del tratamiento de la ISM en el mundo real, incluyendo el uso de avapritinib.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
150
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Blueprint Medicines
- Número de teléfono: 1-888-258-7768
- Correo electrónico: medinfo@blueprintmedicines.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Blueprint Medicines, EU Contact
- Número de teléfono: +31 85 064 4001
- Correo electrónico: medinfoeurope@blueprintmedicines.com
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado
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Illinois
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Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
- Reclutamiento
- Midwest Allergy Sinus Asthma
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Maryland
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Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
- Reclutamiento
- Institute for Allergy and Asthma
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Massachusetts
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Chestnut Hill, Massachusetts, Estados Unidos, 02467
- Reclutamiento
- Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
- Reclutamiento
- University of Michigan Allergy Clinic
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Reclutamiento
- Washington University of St. Louis
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Reclutamiento
- University of Utah
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes con ISM que actualmente están siendo tratados o planean ser tratados con terapias dirigidas a los síntomas y/o avapritinib para el ISM.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes adultos de sexo masculino o femenino (≥ 18 años de edad) con diagnóstico de mastocitosis sistémica indolente (ISM) según los criterios diagnósticos de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
- El participante está recibiendo actualmente tratamiento o planea recibir tratamiento con terapias dirigidas a los síntomas y/o avapritinib para la ISM.
Criterios de exclusión:
- Participantes con mastocitosis sistémica avanzada (AdvSM) u otra neoplasia hematológica asociada
- Participantes con mastocitosis sistémica latente
- Participación en curso en estudios de intervención en mastocitosis sistémica (SM) en el momento de la inscripción
- Participantes que reciben actualmente tratamiento con un inhibidor de KIT distinto de avapritinib en el momento de la inscripción.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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Participantes con mastocitosis sistémica indolente
Pacientes que están siendo tratados actualmente o planean ser tratados para ISM
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Demografía Basal
Periodo de tiempo: Línea de base (Mes 1)
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Línea de base (Mes 1)
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Cambio desde el valor basal en las puntuaciones de resultados notificados por el paciente
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 61
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Desde el inicio hasta el mes 61
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Cambio desde el valor basal en la frecuencia del alelo variante KIT D816V en suero (VAF)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 61
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Desde el inicio hasta el mes 61
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Cambio Desde el Valor Basal de Triptasa Sérica
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 61
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Desde el inicio hasta el mes 61
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Cambio desde el inicio en terapias dirigidas a síntomas de mastocitosis sistémica indolente (ISM)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el mes 61
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Línea de base hasta el mes 61
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2032
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2032
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de noviembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
4 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BLU-285-2406
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .