Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En observationsstudie på deltagare med indolent systemisk mastocytos (ISM)

3 september 2026 uppdaterad av: Blueprint Medicines Corporation

En observationsstudie på patienter med indolent systemisk mastocytos

Detta är en fas 4, icke-interventionell, observationsstudie för att samla in detaljerade data om de kliniska egenskaperna, kliniska utfallen och medicinsk hantering av ISM i verkliga vardagsmiljöer. Studien kommer att beskriva de demografiska och kliniska egenskaperna hos ISM-deltagare, inklusive anafylaxi och benmanifestationer vid ISM. Livskvalitet och sjukdomskontroll kommer att utvärderas genom deltagarfrågeformulär. Studien kommer också att utvärdera verklig vardagsbehandling av ISM, inklusive användning av avapritinib.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Indolent systemisk mastocytos

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

150

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Blueprint Medicines
Telefonnummer: 1-888-258-7768
E-post: medinfo@blueprintmedicines.com

Studera Kontakt Backup

Namn: Blueprint Medicines, EU Contact
Telefonnummer: +31 85 064 4001
E-post: medinfoeurope@blueprintmedicines.com

Studieorter

Förenta staterna
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    - Rekrytering
    - University of Colorado
- Illinois
  - Normal, Illinois, Förenta staterna, 61761
    - Rekrytering
    - Midwest Allergy Sinus Asthma
- Maryland
  - Wheaton, Maryland, Förenta staterna, 20902
    - Rekrytering
    - Institute for Allergy and Asthma
- Massachusetts
  - Chestnut Hill, Massachusetts, Förenta staterna, 02467
    - Rekrytering
    - Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48105
    - Rekrytering
    - University of Michigan Allergy Clinic
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63130
    - Rekrytering
    - Washington University of St. Louis
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
    - Rekrytering
    - University of Utah

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagare med ISM som för närvarande behandlas eller planerar att behandlas med symtomriktad terapi och/eller avapritinib för ISM.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Vuxna manliga eller kvinnliga deltagare (≥ 18 år) med diagnosen ISM enligt Världshälsoorganisationens (WHO) diagnostiska kriterier
Deltagaren behandlas för närvarande eller planerar att behandlas med symtomriktad terapi och/eller avapritinib för ISM.

Exklusionskriterier:

Deltagare med avancerad systemisk mastocytos (AdvSM) eller en annan associerad hematologisk neoplasi
Deltagare med smygande systemisk mastocytos
Pågående deltagande i interventionsstudier i systemisk mastocytos (SM) vid inkluderingstillfället
Deltagare som för närvarande behandlas med en KIT-hämmare annan än avapritinib vid inkluderingstillfället.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Deltagare med ISM Patienter som för närvarande behandlas eller planerar att behandlas för ISM

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Tidsram
Baseline Demographics Tidsram: Baslinje (månad 1)	Baslinje (månad 1)
Förändring från baseline i patientrapporterade utfallspoäng Tidsram: Baseline upp till månad 61	Baseline upp till månad 61
Förändring från baslinjen i serum KIT D816V variant allelfrekvens (VAF) Tidsram: Baslinje upp till månad 61	Baslinje upp till månad 61
Förändring från baslinje i serumtryptas Tidsram: Baseline upp till månad 61	Baseline upp till månad 61
Förändring från baslinjen i symtomriktade behandlingar för indolent systemisk mastocytos (ISM) Tidsram: Baseline upp till månad 61	Baseline upp till månad 61

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2032

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2032

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna