Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie u účastníků s indolentní systémovou mastocytózou (ISM)

17. dubna 2026 aktualizováno: Blueprint Medicines Corporation

Observační studie u pacientů s indolentní systémovou mastocytózou

Toto je neintervenční observační studie fáze 4, jejímž cílem je sběr podrobných údajů o klinických charakteristikách, klinických výsledcích a lékařském managementu ISM v reálných podmínkách. Studie popíše demografické a klinické charakteristiky účastníků s ISM, včetně anafylaxe a kostních projevů u ISM. Kvalita života a kontrola onemocnění budou hodnoceny pomocí dotazníků účastníků. Studie také vyhodnotí management léčby ISM v reálných podmínkách, včetně použití avapritinibu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

150

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Chestnut Hill, Massachusetts, Spojené státy, 02467
        • Nábor
        • Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Účastníci s ISM, kteří jsou v současné době léčeni nebo plánují léčbu symptomaticky zaměřenými terapiemi a/nebo avapritinibem pro ISM.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mužští nebo ženští dospělí účastníci (≥ 18 let věku) s diagnózou ISM podle diagnostických kritérií Světové zdravotnické organizace (WHO)
  • Účastník je v současné době léčen nebo plánuje léčbu symptomy řízenými terapiemi a/nebo avapritinibem pro ISM.

Kritéria pro vyloučení:

  • Účastníci s pokročilou systémovou mastocytózou (AdvSM) nebo jiným přidruženým hematologickým neoplazmatem
  • Účastníci s doutnající systémovou mastocytózou
  • Probíhající účast v intervenčních studiích systémové mastocytózy (SM) v době zápisu do studie
  • Účastníci, kteří v době zápisu do studie aktuálně dostávají léčbu inhibitorem KIT jiným než avapritinib.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Účastníci s ISM
Pacienti, kteří jsou v současné době léčeni nebo plánují léčbu pro ISM

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Základní demografické údaje
Časové okno: Výchozí hodnota (Měsíc 1)
Výchozí hodnota (Měsíc 1)
Změna oproti výchozímu stavu v hodnocení výsledků hlášených pacienty
Časové okno: Základní hodnota až do 61. měsíce
Základní hodnota až do 61. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v sérové frekvenci alelické varianty KIT D816V (VAF)
Časové okno: Výchozí stav až do 61. měsíce
Výchozí stav až do 61. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě sérového tryptázy
Časové okno: Výchozí stav až do 61. měsíce
Výchozí stav až do 61. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě v symptomatické léčbě indolentní systémové mastocytózy (ISM)
Časové okno: Základní hodnota až do 61. měsíce
Základní hodnota až do 61. měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Blueprint Medicines Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2032

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

4. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BLU-285-2406

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Indolentní systémová mastocytóza

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit