Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne u uczestników z indolentną układową mastocytozą (ISM)

3 września 2026 zaktualizowane przez: Blueprint Medicines Corporation

Badanie obserwacyjne u pacjentów z indolentną układową mastocytozą

To jest badanie obserwacyjne fazy 4, nieinterwencyjne, mające na celu zebranie szczegółowych danych na temat cech klinicznych, wyników klinicznych i leczenia ISM w warunkach rzeczywistych. Badanie opisze cechy demograficzne i kliniczne uczestników z ISM, w tym anafilaksję i objawy kostne w ISM. Jakość życia i kontrola choroby będą oceniane za pomocą kwestionariuszy uczestników. Badanie oceni również rzeczywiste leczenie ISM, w tym stosowanie awaprytynibu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Indolentna układowa mastocytoza

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

150

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Blueprint Medicines
Numer telefonu: 1-888-258-7768
E-mail: medinfo@blueprintmedicines.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Nazwa: Blueprint Medicines, EU Contact
Numer telefonu: +31 85 064 4001
E-mail: medinfoeurope@blueprintmedicines.com

Lokalizacje studiów

Stany Zjednoczone
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    - Rekrutacyjny
    - University of Colorado
- Illinois
  - Normal, Illinois, Stany Zjednoczone, 61761
    - Rekrutacyjny
    - Midwest Allergy Sinus Asthma
- Maryland
  - Wheaton, Maryland, Stany Zjednoczone, 20902
    - Rekrutacyjny
    - Institute for Allergy and Asthma
- Massachusetts
  - Chestnut Hill, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02467
    - Rekrutacyjny
    - Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
    - Rekrutacyjny
    - University of Michigan Allergy Clinic
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
    - Rekrutacyjny
    - Washington University of St. Louis
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
    - Rekrutacyjny
    - University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy z ISM, którzy są obecnie leczeni lub planują być leczeni terapiami ukierunkowanymi na objawy i/lub awaprytynibem na ISM.

Opis

Kryteria włączenia:

Dorośli uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej (≥ 18 lat) z rozpoznaniem ISM zgodnie z kryteriami diagnostycznymi Światowej Organizacji Zdrowia (WHO)
Uczestnik jest obecnie leczony lub planuje być leczony terapią objawową i/lub awaprytynibem na ISM.

Kryteria wykluczenia:

Uczestnicy z zaawansowaną mastocytozą układową (AdvSM) lub innym powiązanym nowotworem hematologicznym
Uczestnicy z tlącą się mastocytozą układową
Trwający udział w badaniach interwencyjnych dotyczących mastocytozy układowej (SM) w momencie rejestracji
Uczestnicy obecnie otrzymujący leczenie inhibitorem KIT innym niż awaprytynib w momencie rejestracji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Uczestnicy z ISM Pacjenci, którzy są obecnie leczeni lub planują leczenie z powodu ISM

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
Podstawowa Demografia Ramy czasowe: Linia bazowa (Miesiąc 1)	Linia bazowa (Miesiąc 1)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach zgłaszanych przez pacjentów Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 61. miesiąca	Od punktu wyjściowego do 61. miesiąca
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w częstości alleli wariantu D816V KIT w surowicy (VAF) Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 61. miesiąca	Od punktu wyjściowego do 61. miesiąca
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w surowiczej tryptazie Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 61. miesiąca	Od wartości początkowej do 61. miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w terapii objawowej indolentnej mastocytozy układowej (ISM) Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 61. miesiąca	Od wartości wyjściowej do 61. miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Blueprint Medicines Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2032

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości