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Um Estudo Observacional em Participantes com Mastocitose Sistémica Indolente (ISM)

3 de setembro de 2026 atualizado por: Blueprint Medicines Corporation

Um Estudo Observacional em Doentes com Mastocitose Sistémica Indolente

Este é um estudo de fase 4, não intervencionista e observacional, que visa recolher dados detalhados sobre as características clínicas, os resultados clínicos e o tratamento médico da ISM em ambientes do mundo real. O estudo descreverá as características demográficas e clínicas dos participantes com ISM, incluindo a anafilaxia e as manifestações ósseas na ISM. A qualidade de vida e o controlo da doença serão avaliados através de questionários preenchidos pelos participantes. O estudo também avaliará o tratamento da ISM no mundo real, incluindo a utilização de avapritinibe.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Mastocitose Sistêmica Indolente

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

150

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Blueprint Medicines
Número de telefone: 1-888-258-7768
E-mail: medinfo@blueprintmedicines.com

Estude backup de contato

Nome: Blueprint Medicines, EU Contact
Número de telefone: +31 85 064 4001
E-mail: medinfoeurope@blueprintmedicines.com

Locais de estudo

Estados Unidos
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    - Recrutamento
    - University of Colorado
- Illinois
  - Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
    - Recrutamento
    - Midwest Allergy Sinus Asthma
- Maryland
  - Wheaton, Maryland, Estados Unidos, 20902
    - Recrutamento
    - Institute for Allergy and Asthma
- Massachusetts
  - Chestnut Hill, Massachusetts, Estados Unidos, 02467
    - Recrutamento
    - Brigham and Women's Allergy and Clinical Immunology, Mass General Brigham Healthcare Center (Chestnut Hill)
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48105
    - Recrutamento
    - University of Michigan Allergy Clinic
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
    - Recrutamento
    - Washington University of St. Louis
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
    - Recrutamento
    - University of Utah

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Participantes com ISM que estão atualmente a ser tratados ou planeiam ser tratados com terapias dirigidas aos sintomas e/ou avapritinib para ISM.

Descrição

Critérios de Inclusão:

Participantes adultos do sexo masculino ou feminino (≥ 18 anos de idade) com diagnóstico de ISM de acordo com os critérios de diagnóstico da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Participante está atualmente a ser tratado ou planeia ser tratado com terapias dirigidas aos sintomas e/ou avapritinib para ISM.

Critérios de Exclusão:

Participantes com mastocitose sistémica avançada (AdvSM) ou outra neoplasia hematológica associada
Participantes com mastocitose sistémica latente
Participação em curso em estudos intervencionais em mastocitose sistémica (SM) no momento da inscrição
Participantes atualmente a receber tratamento com um inibidor de KIT diferente do avapritinib no momento da inscrição.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Participantes com ISM Doentes que estão atualmente a ser tratados ou planeiam ser tratados para ISM

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Prazo
Características Demográficas Iniciais Prazo: Baseline (Mês 1)	Baseline (Mês 1)
Alteração em Relação à Linha de Base nas Pontuações dos Resultados Reportados pelo Doente Prazo: Linha de base até ao mês 61	Linha de base até ao mês 61
Alteração em Relação à Linha de Base na Frequência Alélica da Variante KIT D816V no Soro (VAF) Prazo: Baseline até ao Mês 61	Baseline até ao Mês 61
Alteração em relação ao valor basal da triptase sérica Prazo: Linha de base até ao mês 61	Linha de base até ao mês 61
Alteração em Relação à Linha de Base nas Terapias Dirigidas aos Sintomas da Mastocitose Sistémica Indolente (ISM) Prazo: Linha de base até ao Mês 61	Linha de base até ao Mês 61

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Blueprint Medicines Corporation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2032

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ