Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GT-02287:n teho, turvallisuus, siedettävyys ja biomarkkerivaikutukset varhaisvaiheen Parkinsonin taudissa

keskiviikko 3. joulukuuta 2025 päivittänyt: Gain Therapeutics, Inc.

Satunnainen, lumekontrolloitu, kaksoissokko, vaiheen 2a tutkimus GT-02287:n kahden annostason kliinisen tehon, turvallisuuden, siedettävyyden ja biomarkkereiden vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on varhainen Parkinsonin tauti

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida 2 annostason suun kautta annettavan GT-02287:n tehoa, turvallisuutta ja vaikutusta biomarkkereihin verrattuna lumelääkkeeseen 48 viikon hoidon jälkeen sekä hoidetuissa että hoidettomissa varhaisen PD:n omaavissa osallistujissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 48 viikkoa kestävä, kaksoissokko, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu vaiheen 2a tutkimus, jossa testataan kahta suun kautta annettavan GT-02287:n annosta varhaisen Parkinsonin taudin (PD) sairastavilla henkilöillä, sekä hoidetuilla että hoidottomilla.

Tutkimuksessa on kolme osaa:

  • Seulontajakso, joka kestää jopa 45 päivää
  • Hoitojakso, joka kestää noin 341 päivää
  • Seuraamisaika, joka kestää jopa 33 päivää. Osallistujilla on 7 paikan päällä tapahtuvaa käyntiä tehokkuuden, turvallisuuden, siedettävyyden ja biomarkkerien arviointia varten (viikko 4, viikko 8, viikko 12, viikko 24, viikko 36, viikko 48 ja seurantakäynti viikolla 52). Lisäksi on 5 ylimääräistä käyntiä laboratorioverikokeita varten (viikot 2, 16, 20, 30 ja 42).

Noin 111 osallistujaa satunnaistetaan kolmeen ryhmään (korkea annos, matala annos, lumelääke).

Osallistujilla voi olla idiopaattinen PD tai he voivat olla patogeenisen GBA1-geenin variantin heterotsygootteja. Osallistujat, joilla on muita PD:hen liittyviä geneettisiä variantteja (esim. leucine rich repeat kinase 2 [LRRK2]), eivät ole kelpoisia. Kaikkien osallistujien geenityyppi määritetään PD:hen liittyvän geneettisen statuksen selvittämiseksi ennen osallistumista.

Alussa osallistujat käyvät läpi seulonnan ja perustestit, mukaan lukien motoriset arvioinnit, elämänlaatu, anturimittaukset sekä neste- ja verinäytteiden keräys biomarkkereita varten. Jotkut perustestit voidaan suorittaa juuri ennen lääkityksen aloittamista.

Tutkimus mittaa tehokkuutta erilaisten motoristen, elämänlaadun, taudin etenemisen, ei-motoristen ja muiden PD:n oireiden sekä kognitiivisten testien kautta, yhdessä kannettavien antureiden datan kanssa.

Turvallisuutta arvioidaan tallentamalla haittatapahtumat, laboratoriotestit, elintoimintamittaukset, paino, sydämen seuranta ja kyselylomakkeet.

Tutkimus analysoi myös GT-02287:n pitoisuuksia veressä ja selkäydinnesteessä sekä sen vaikutuksia biomarkkereihin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

111

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Kykenevä ja halukas antamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen ja halukas noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia ja rajoituksia
  • Halukas käymään läpi PD:hen liittyvää geneettistä testausta ja analyysiä
  • Mikä tahansa sukupuoli, ikä ≥30 ja ≤85 vuotta
  • Painoindeksi ≥18 ja ≤40 kg/m2 ja ruumiinpaino ≥55 kg ja <120 kg seulonnassa
  • PD-diagnoosi MDS-kriteerien perusteella
  • Alle 5 vuotta PD-diagnoosista
  • Positiivinen SAA selkäydinnesteessä perustutkimuksessa
  • Hoehn & Yahr 1-2.5, mukaan lukien
  • Farmakologisen PD-hoidon suhteen kokematon ilman dopaminergisen hoidon aloittamista odotettavissa tutkimuksen ensimmäisten 9 kuukauden aikana TAI vakaa PD-lääkitys ≥3 kuukautta ennen seulontaa, mukaan lukien ≥4 viikkoa samalla annoksella/anoksilla välittömästi ennen seulontaa ilman annos- tai lääkemuutoksia odotettavissa tutkimuksen ensimmäisten 9 kuukauden aikana
  • Ei raskaana eikä imetä
  • Jos osallistujalla on hedelmällisyysikä TAI hän tuottaa mahdollisesti elinkelpoisia siittiöitä, osallistujan on sovittava käyttävänsä kahta ehkäisykeinoa (esteellinen menetelmä ja toinen erittäin tehokas ehkäisymenetelmä, kuten määritelty tutkimussuunnitelmassa) jos harjoittaa mahdollisesti lisääntymiseen johtavaa yhdyntää (kumppanin kanssa, joka tuottaa mahdollisesti elinkelpoisia siittiöitä TAI on hedelmällisyysikäinen)
  • Sovitaan olla osallistumatta toiseen tutkivaan tutkimukseen osallistuessaan tähän tutkimukseen

Poissulkemiskriteerit:

  • Muut neurologiset häiriöt, mukaan lukien mutta ei rajoittuen Alzheimerin tauti, amyotrofinen lateraali skleroosi, frontotemporaalinen dementia, progressiivinen supranukleaarinen halvaus, kortikobasaalinen oireyhtymä, Huntingtonin tauti, multisysteemiatrofia, Lewy-kappale dementia, sekundaarinen (esim. lääkkeistä johtuva) parkinsonismi, multippeliskleroosi tai epilepsia
  • PD:hen liittyvä LRRK2-patogeeninen variantti tai muut PD:hen liittyvät geneettiset mutaatiot GBA1:n lisäksi
  • Vakavat motoriset vaihtelut ja/tai invalidisoivat dyskinesiat tutkijan kliinisen arvion perusteella
  • Syväaivostimulaatio
  • Hallusinaatiot, harhaluulot tai muut psykoottiset oireet, jotka vaativat antipsykoottista lääkitystä Dopamiiniantagonistien (antipsykoottien) tai antikolinergisten lääkkeiden käyttö
  • Dementia kliinisen diagnoosin ja/tai MoCA-pisteet ≤20 ja/tai käyttäytymishäiriöiden historia
  • Yliherkkyys GT 02287:lle tai sen täyteaineille
  • Samanaikaiset lääkkeet, mukaan lukien CYP3A4:n ensisijaisesti metabolisoimat lääkkeet, joilla on kapea terapeuttinen ikkuna, BCRP:n substraatit, joilla on kapea terapeuttinen ikkuna, CYP3A4:n vahvat tai kohtalaiset estäjät tai vahvat indusoijat, jotka voivat vaikuttaa GT 02287:n metaboliaan ja plasmapitoisuuksiin, mukaan lukien kasviperäiset lisäravinteet ja tietyt ruoat
  • Samanaikaiset sairaudet, mukaan lukien mutta ei rajoittuen sydän- ja verisuonitauti, diabetes, autoimmuunisairaus, syöpä, aktiivinen infektiosairaus, psykoottiset häiriöt ja oireet, masennusoireet, lääke- ja/tai alkoholin väärinkäyttö tutkimussuunnitelman määritelmän mukaisesti
  • Kliinisesti merkitsevät poikkeamat laboratoriotutkimuksissa
  • Lannerangan pistoksen (LP) vasta-aiheet, mukaan lukien nykyinen antikoagulanttien käyttö tai muut vasta-aiheet, jotka voivat estää LP:n turvallisen suorittamisen
  • Verenluovutus >500 ml 3 kuukauden sisällä
  • Malabsorptio tai merkittävä häiriö, joka voi vaikuttaa GT-02287:n imeytymiseen
  • Osallistuminen mihin tahansa interventiiviseen kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan sisällä, kumpi on pidempi, ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Matala Annos GT-02287
GT-02287 400 tai 600 mg/päivä
Lääke: Matala annos GT-02287
Pussit, jotka sisältävät 400 mg/vrk tai 600 mg/vrk aktiivista ainetta (GT-02287) osallistujan ruumiinpainosta riippuen. Jokainen päivittäinen annos valmistetaan suun kautta nautittavaksi suspensioksi sekoittamalla yhden pussin sisältö ajoneuvoon (toimitettu ruskeassa lasipullossa) ja tarvittava määrä hanavettä.
Muut nimet:
  • GT-02287 400 tai 600 mg/päivä
Active Comparator: Korkea annos GT-02287
GT-02287 800 tai 1000 mg/päivä
Lääke: Suuri annos GT-02287
Pussit, jotka sisältävät 800 mg/vrk tai 1000 mg/vrk aktiivista ainetta (GT-02287), riippuen osallistujan painosta.
Jokainen päivittäinen annos valmistetaan suun kautta otettavaksi suspensioksi sekoittamalla yhden pussin sisältö ajoneuvoon (toimitetaan ruskeassa lasipullossa) ja tarvittava määrä hanavettä.
Muut nimet:
  • GT-02287 800 tai 1000 mg/päivä
Placebo Comparator: Placebo
Magnesium-aluminometasilikaatti (MAS)
Lääke: Placebo
Pussit, jotka sisältävät 420–1200 mg MAS:ia, eivät erotu aktiivisista pusseista. Jokainen päivittäinen annos valmistetaan suun kautta nautittavaksi suspensioksi sekoittamalla yhden pussin sisältö ajoneuvoon (toimitetaan ruskeassa lasipullossa) ja tarvittava määrä hanavettä.
Muut nimet:
  • Magnesium-aluminometasilikaatti (MAS)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustason ja viikon 48 summan välillä Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) osan II pistemäärästä ja osan III pistemäärästä [Tehokkuus]
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 48
Muutos perusarvosta viikolle 48 Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) osan II ja osan III pisteiden summassa, arvioitu käytännössä määritellyssä OFF-tilassa. MDS-UPDRS on monimuotoinen asteikko, joka arvioi toimintakyvyn heikkenemistä ja vammautumista, ja se koostuu neljästä osasta. Osa II arvioi päivittäisen elämän motorisia kokemuksia (alue 0-52). Se sisältää 13 kysymystä, jotka potilaan ja/tai hoitajan tulee arvioida. Osa III arvioi Parkinsonin taudin motorisia oireita, ja sen arvioi tutkija (alue 0-132). Osa III sisältää 33 pistettä perustuen 18 kohteeseen. Jokaiselle kysymykselle annetaan numeerinen pistemäärä välillä 0-4, jossa 0 = Normaali, 1 = Lievä, 2 = Kohtalainen, 3 = Melko vaikea, 4 = Vaikea. Korkeampi pistemäärä osoittaa Parkinsonin taudin vaikeampia oireita.
Perustasosta viikkoon 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Haittatapahtumien (AE) esiintyvyys, luonne, suhde tutkittavaan tuotteeseen (IP) ja vakavuus; Kliinisesti merkitsevien löydösten esiintyvyys kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, fysikaalisissa ja neurologisissa tutkimuksissa, ruumiinpainossa, elintoimintamittauksissa, 12-johdinosähkökardiogrammeissa (EKG), Columbia Suicide Severity Rating Scale -asteikolla (C-SSRS)
Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta 48. viikkoon MDS-UPDRS-osan II pisteissä [Vaikutus motoriseen toimintaan]
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtötasosta 48 viikon aikana MDS-UPDRS-osan II pisteissä. MDS-UPDRS on monimuotoinen asteikko, joka arvioi toimintakyvyn heikkenemistä ja vammautumista, ja se koostuu neljästä osasta. Osa II arvioi motorisia kokemuksia päivittäisessä elämässä (alue 0-52). Se sisältää 13 kysymystä, jotka potilaan ja/tai hoitajan tulee arvioida. Korkeampi pistemäärä viittaa vaikeampiin Parkinsonin taudin oireisiin.
Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos perusarvosta 48. viikkoon MDS-UPDRS-osan III pisteessä [Vaikutus motoriseen toimintaan]
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta 48 viikon kohdalla MDS-UPDRS-osan III pisteissä, jotka on arvioitu käytännössä määritellyssä OFF-tilassa. MDS-UPDRS on monimuotoinen asteikko, joka arvioi toimintakyvyn heikkenemistä ja vammautumista, ja se koostuu neljästä osasta. Osa III arvioi PD:n motorisia oireita ja sen arvioi tutkija (arvoalue 0–132). Osa III sisältää 33 pistettä, jotka perustuvat 18 kohtaan. Jokaiselle kysymykselle annetaan numeerinen piste välillä 0–4, jossa 0 = Normaali, 1 = Lievä, 2 = Kohtalainen, 3 = Melko vaikea, 4 = Vaikea. Korkeampi piste tarkoittaa PD:n vakavampia oireita.
Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta viikkoon 48 Timed Up and Go (TUG) -testissä [Vaikutus motoriseen toimintaan]
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta viikkoon 48 Timed Up and Go (TUG) -testissä, joka suoritettiin käytännössä määritellyssä OFF-tilassa.
TUG on kliininen testi, jolla arvioidaan toiminnallista liikkuvuutta ja tasapainoa. Testissä henkilö mittaa ajan, joka kuluu nousta ylös tuolista, kävellä 3 metriä, kääntyä 180 astetta, kävellä takaisin ja istuutua uudelleen.
Alle 14–15 sekuntia kestävä aika osoittaa hyvää liikkuvuutta, kun taas pidemmät ajat viittaavat lisääntyneeseen kaatumisriskiin, heikkoon fyysiseen suorituskykyyn ja mahdollisesti neurologisiin ongelmiin.
Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos perusarvosta 48. viikolla Parkinsonin taudin kysely 39 (PDQ-39) -pisteessä [Vaikutus elämänlaatuun]
Aikaikkuna: Alkutasosta viikkoon 48
Muutos perustasosta 48. viikkoon Parkinsonin tautikyselyn 39 (PDQ-39) pisteissä. PDQ-39 on 39 kohdan itsearviointikysely, joka arvioi Parkinsonin tautiin liittyvää terveyteen liittyvää elämänlaatua viimeisen kuukauden aikana. Kysely mittaa 39 kohdetta, jotka arvioivat 8 terveyden aluetta: liikkuvuus (10 kohdetta), päivittäiset toiminnot (6 kohdetta), tunne-elämä (6 kohdetta), leima (4 kohdetta), sosiaalinen tuki (3 kohdetta), kognitio (4 kohdetta), kommunikaatio (3 kohdetta) ja ruumiillinen epämukavuus (3 kohdetta). Jokaista kohdetta arvioidaan seuraavalla asteikolla: 0 = ei koskaan, 1 = harvoin, 2 = joskus, 3 = usein ja 4 = aina. Kunkin alatason ja kokonaisasteikon kohteet voidaan tiivistää indeksiksi ja muuttaa lineaarisesti asteikolle 0 (mittarin arvioima täydellinen terveys) - 100 (mittarin arvioima huonoin terveys).
Alkutasosta viikkoon 48
Muutos lähtötasosta 48. viikkoon Schwab ja Englandin päivittäisen toiminnan (SEADL) -asteikolla [Vaikutus päivittäiseen toimintaan]
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtötasosta 48. viikkoon Schwab ja Englandin päivittäisen toiminnan (SEADL) asteikolla. SEADL-asteikko arvioi liikkumiskyvyltään rajoittuneiden ihmisten kykyjä erilaisissa elämäntilanteissa. Asteikko käyttää prosentuaalista pistemäärää henkilön kykyjen arviointiin, jossa 100 % tarkoittaa täydellistä itsenäisyyttä (kykenee suorittamaan kaikki tehtävät ilman hidastumista, vaikeuksia tai vajaatoimintaa) ja 0 % tarkoittaa täydellistä riippuvuutta (vuoteenomana ja lähes täysin koomassa).
Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta 48. viikkoon potilaan yleisvaikutelma-asteikolla - vakavuus (PGI-S)
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos perustasosta 48 viikkoon Potilaan yleisvaikutelma-asteikolla - Vakavuus (PGI-S). PGI-S on yksinkertainen, suora ja helppokäyttöinen asteikko, jota käytetään arvioimaan sairauden vastehoitoa. Se on siirtymäasteikko, jolla osallistuja arvioi nykyistä tilannettaan verrattuna tilaan ennen hoidon aloittamista asteikolla 1 "Paljon parempi" - 7 "Paljon huonompi", jossa pienemmät pisteet osoittavat suurempaa parantumista.
Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtötasosta 48. viikkoon Clinical Global Impressions Scale - Severity (CGI-S) -asteikolla
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos perustasosta 48. viikkoon Kliinisessä yleiskuvassa - Vakavuusasteikko (CGI-S). CGI-C-asteikko on lääkärin arvioima oireen tai tilan vakavuuden mittari, joka käyttää yksittäistä, 6-pisteen asteikkoa. CGI-S-asteikko vaihtelee arvosta 1 ("Ei lainkaan") arvoon 6 ("Erittäin vakava"), jossa pienemmät pisteet osoittavat alhaisempaa vakavuutta.
Alkutasosta 48. viikkoon

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 48 viikon kohdalla MDS-UPDRS osion I pisteessä [Vaikutus PD:n ei-motorisiin oireisiin]
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta 48 viikon kohdalla MDS-UPDRS-osan I pisteissä. MDS-UPDRS on monimuotoinen asteikko, joka koostuu neljästä osasta. Osa I arvioi päivittäisen elämän ei-motorisia kokemuksia ja sisältää 2 komponenttia (alue 0-52). Osa IA sisältää 6 kysymystä, jotka arvioidaan tutkijan toimesta (alue 0-24). Osa IB sisältää 7 kysymystä päivittäisen elämän ei-motorisista kokemuksista, jotka osallistujan tulee täyttää (alue 0-28). Jokaiselle kysymykselle annetaan numeerinen piste välillä 0-4, jossa 0 = Normaali, 1 = Lievä, 2 = Kevyt, 3 = Kohtalainen, 4 = Vakava. Korkeampi pistemäärä osoittaa vakavampia PD:n oireita.
Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtötasosta 48. viikkoon kognitiivisen yhteenvetopisteen (CSS) osalta [Vaikutus PD:n ei-motorisiin oireisiin]
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta viikkoon 48 kognitiivisen yhteenvetopisteen (CSS) osalta. CSS on yhdistetty pistemäärä, joka yhdistää useiden yksityiskohtaisten neuropsykologisten testien tulokset yhdeksi, herkemmäksi kognitiivisen kyvyn mittariksi. Se vertailee pistemäärää normeihin tunnistaakseen heikkouksia kognitiivisilla alueilla, kuten prosessointinopeudessa, työmuistissa ja sanallisessa muistissa, ja seuraa kognitiivisia muutoksia ajan myötä. CSS-pisteet voivat vaihdella 0:sta 100:aan. Matalampi pistemäärä osoittaa merkittävämpää kognitiivista heikentymistä.
Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos Purdue Pegboard Testin (PPT) kokonaispisteissä lähtöarvosta viikolle 48
Aikaikkuna: Alkuarvosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta viikolle 48 Purdue-nastataulukokeessa (PPT), joka suoritettiin käytännössä määritellyssä OFF-tilassa. PPT on standardoitu testi, jolla arvioidaan hieno- ja karkea motorisia taitoja sekä koordinaatiota, ja sitä käytetään yleisesti käsien taitojen arviointiin. Se mittaa kykyä liikuttaa käsivarsia, käsiä ja sormia nopeasti ja tarkasti asettamalla nastoja tauluun sekä yksittäisillä käsillä että molemmilla käsillä samanaikaisesti sekä kokoonpanotehtävässä. Aika ja asetettujen nastojen määrä kirjataan. Lyhyempi aika osoittaa parempaa toimintaa, eli korkeampi pistemäärä (enemmän nastoja) merkitsee parempaa suoritusta.
Alkuarvosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta viikkoon 48 Geriatric Depression Scale 15-koeversion (GDS-15) tuloksissa
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta 48. viikkoon Geriatric Depression Scale 15-koeversiossa (GDS-15). 15-kohdan Geriatric Depression Scale (GDS-15) on masennusseulontatyökalu, joka on kehitetty käytettäväksi vanhuksilla. GDS-15:ssä on kyllä-ei -muoto. Pisteet vaihtelevat 0:sta 15:een; mitä korkeampi pisteet, sitä todennäköisemmin henkilö kokee masennusta.
Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos liikuntahäiriöiden yhteiskunnan ei-motorisen asteikon (MDS-NMS) pisteissä alkuarvosta 48 viikon kohdalla
Aikaikkuna: Perusarvosta 48. viikkoon

Muutos lähtötasosta 48. viikkoon Movement Disorder Society-Non-motor Scale (MDS-NMS) -pisteissä. MDS-NMS on 52 kohdetta sisältävä arvioijan täyttämä asteikko, jolla arvioidaan laajaa kirjoa Parkinsonin taudin ei-motorisia oireita.

Se mittaa sekä 13 alueen (masennus, ahdistus, apatia, psykoottiset oireet, impulssikontrolli/liitännäishäiriöt, kognitio, ortostaattinen hypotensio, virtsaaminen, seksuaalisuus, ruoansulatus, uni/valveus, kipu ja muut) esiintymistiheyttä (0/ei koskaan - 4/>51 % ajasta) että vakavuutta (0/ei esiinny - 4/merkittävä ahdistus tai häiriö). Jokainen kysymys pisteytetään kertomalla esiintymistiheys x vakavuus. Kaikki kysymysten pisteet kustakin alueesta lasketaan yhteen, ja kunkin alueen pisteet lasketaan yhteen kokonaispisteen (alue = 0-832) saamiseksi, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa ei-motoristen oireiden taakkaa. Mitä korkeampi kokonaispistemäärä, sitä edistyneempi (eli huonompi) tautitila on.
Perusarvosta 48. viikkoon
Muutos perustason ja viikon 48 välillä neuronisynukleinitauti (NSD) -vaiheessa
Aikaikkuna: Perusarvosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta 48. viikkoon neuronaalisessa synukleiinitauti (NSD) -vaiheessa. NSD41 on tutkimuskehys, joka luokittelee tautien kuten PD:n vaiheet yhdistämällä biologiset merkkiaineet ja toimintakyvyn heikkenemisen. Se käyttää 7-vaiheista järjestelmää, joka alkaa vaiheesta 0 geneettiselle variantille ja etenee vaiheittain epänormaalin α-synukleiiniproteiinin, dopaminergisen toimintahäiriön ja myöhemmissä vaiheissa toimintakyvyn heikkenemisen vaikeutumisen perusteella. Korkeammat vaiheet osoittavat vakavampaa toimintakyvyn heikkenemistä.
Perusarvosta 48. viikkoon
Osallistujien määrä, jotka vaativat dopaminergisen hoidon tehostamista tai aloittamista
Aikaikkuna: Perusarvosta 48. viikkoon
Osallistujien lukumäärä, jotka vaativat dopaminergisen hoidon lisäystä tai aloitusta viikolle 48 mennessä.
Perusarvosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta 48. viikkoon Pennsylvania-yliopiston hajun tunnistustestissä (UPSIT) [Hajuaisti]
Aikaikkuna: Alkutasosta 48. viikkoon
Muutos lähtöarvosta 48 viikon kohdalla hajuaistin toiminnassa mitattuna Pennsylvania-yliopiston hajuaistin tunnistustestillä (UPSIT). UPSIT:ää pidetään luotettavana ja tarkkana työkaluna hajuaistin menetyksen diagnosoimiseen ja olosuhteiden, kuten PD:n, seulomiseen. Testi on 40-kohdainen, itse suoritettava "raaputa ja haista" -testi hajuaistin toiminnan kvantitatiiviseen mittaamiseen. Testi sisältää nauhan raaputtamisen hajun vapauttamiseksi ja oikean tunnistuksen valitsemisen monivalintavaihtoehdoista. UPSIT:llä on vähimmäispistemäärä 0 ja enimmäispistemäärä 40, joissa alhaisemmat pisteet osoittavat suurempaa vajaatoimintaa.
Alkutasosta 48. viikkoon
GT-02287:n keskiarvoiset plasma-alinpitoisuudet
Aikaikkuna: Perustasolta viikkoon 48
GT-02287:n keskimääräinen pitoisuus 24 tuntia annoksen jälkeen, välittömästi ennen seuraavaa annosta
Perustasolta viikkoon 48
GT-02287:n keskimääräiset maksimitasot plasmassa
Aikaikkuna: Perusarvosta 48. viikkoon
GT-02287:n keskimääräinen pitoisuus Cmax:n/Tmax:n (maksimipitoisuus/maksimipitoisuuden saavuttamiseen tarvittava aika) ympärillä
Perusarvosta 48. viikkoon
GT-02287:n keskimääräiset CSF-pitoisuudet viikolla 48
Aikaikkuna: Viikko 48
GT-02287:n pitoisuus selkäydinnesteessä viikolla 48 annoksen jälkeen (noin 4 tuntia annoksen antamisen jälkeen)
Viikko 48
Muutokset mekanistisissa ja sairausbiomarkkereissa
Aikaikkuna: Perusarvosta 48 viikkoon
Biomarkkereiden muutos bioloimisissa nesteissä (CSF, veri, plasma) lähtötasosta 48 viikkoon
Perusarvosta 48 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Gain Therapeutics, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Jonas Hannestad, CMO, Gain Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Lauantai 30. toukokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. kesäkuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 30. kesäkuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 24. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. joulukuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 12. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 3. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GANX-001-V103

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Matala annos GT-02287

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kenya

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa