Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteit, Veiligheid, Tolerantie en Biomarker Effecten van GT-02287 bij Vroege Ziekte van Parkinson

3 december 2025 bijgewerkt door: Gain Therapeutics, Inc.

Een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde, fase 2a-studie om de klinische werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en biomerkereffecten van 2 doseringsniveaus van GT-02287 te evalueren bij deelnemers met vroege ziekte van Parkinson

Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid, de veiligheid en het effect op biomarkers van 2 dosisniveaus van orale GT-02287 te evalueren in vergelijking met placebo na 48 weken behandeling bij behandelde en onbehandelde deelnemers met vroege PD.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een 48-weken durende, dubbelblinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde fase 2a-studie waarin twee doses orale GT-02287 worden getest bij mensen met vroege ziekte van Parkinson (PD), zowel behandelde als onbehandelde patiënten.

De studie bestaat uit drie delen:

  • Een screeningsperiode van maximaal 45 dagen
  • Een behandelperiode van ongeveer 341 dagen
  • Een follow-upperiode van maximaal 33 dagen Deelnemers zullen 7 bezoeken ter plaatse hebben voor werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en biomarkerbeoordelingen (week 4, week 8, week 12, week 24, week 36, week 48 en een follow-upbezoek op week 52). Daarnaast zullen er 5 extra bezoeken zijn voor laboratoriumbloedonderzoeken (weken 2, 16, 20, 30 en 42).

Ongeveer 111 deelnemers zullen worden gerandomiseerd in drie groepen (hoge dosis, lage dosis, placebo).

Deelnemers kunnen idiopathische PD hebben of heterozygoot zijn voor een pathogene variant in het GBA1-gen. Deelnemers met andere PD-geassocieerde genetische varianten (bijvoorbeeld leucine-rich repeat kinase 2 [LRRK2]) komen niet in aanmerking. Alle deelnemers zullen worden genotypt om hun PD-geassocieerde genetische status te bepalen vóór inschrijving.

Aan het begin ondergaan deelnemers screening en baselinetesten, waaronder motorische beoordelingen, kwaliteit van leven, sensormetingen en verzameling van vloeistof- en bloedmonsters voor biomarkers. Sommige baselinetesten kunnen vlak vóór dosering worden uitgevoerd.

De studie zal de werkzaamheid meten via diverse motorische, kwaliteit van leven, ziekteprogressie, niet-motorische en andere symptomen van PD, en cognitieve tests, samen met draagbare sensorgegevens.

Veiligheid zal worden beoordeeld door het registreren van bijwerkingen, laboratoriumtesten, vitale functies, lichaamsgewicht, hartmonitoring en vragenlijsten.

De studie zal ook GT-02287-niveaus in bloed en ruggenmergvocht analyseren, en de effecten ervan op biomarkers.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

111

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • In staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen en bereid om te voldoen aan de eisen en beperkingen van de studie
  • Bereid om PD-gerelateerde genetische testen en analyses te ondergaan
  • Elk geslacht, ≥30 en ≤85 jaar oud
  • Body mass index van ≥18 en ≤40 kg/m² en een lichaamsgewicht van ≥55 kg en <120 kg bij screening
  • Diagnose van PD op basis van MDS-criteria
  • Binnen 5 jaar na PD-diagnose
  • Positieve SAA in CSF bij baseline
  • Hoehn & Yahr 1-2,5, inclusief
  • Naïef voor farmacologische behandeling voor PD zonder initiatie van dopaminerge behandeling verwacht tijdens de eerste 9 maanden van de studie of op stabiele PD-medicatie voor ≥3 maanden voorafgaand aan screening, inclusief ≥4 weken op dezelfde dosis(sen) direct voorafgaand aan screening zonder wijzigingen in dosis(sen) of medicatie(sen) verwacht tijdens de eerste 9 maanden van de studie
  • Niet zwanger of borstvoeding gevend
  • Als de deelnemer ofwel vruchtbaar is of potentieel levensvatbaar sperma produceert, moet de deelnemer akkoord gaan met het gebruik van 2 vormen van anticonceptie (barrièremethode en een tweede zeer effectieve vorm van anticonceptie, zoals gedefinieerd in het protocol) indien deelname aan potentieel reproductieve geslachtsgemeenschap (met een partner die respectievelijk potentieel levensvatbaar sperma produceert of vruchtbaar is)
  • Akkoord om niet deel te nemen aan een andere onderzoekstudie tijdens deelname aan deze studie

Exclusiecriteria:

  • Andere neurologische aandoeningen, inclusief maar niet beperkt tot de ziekte van Alzheimer, amyotrofische laterale sclerose, frontotemporale dementie, progressieve supranucleaire paralyse, corticobasaal syndroom, de ziekte van Huntington, multipele systeematrofie, dementie met Lewy-lichaampjes, secundair (bijv. door geneesmiddelen geïnduceerd) parkinsonisme, multiple sclerose of epilepsie
  • PD-geassocieerde LRRK2-pathogene variant of andere PD-geassocieerde genetische mutaties anders dan GBA1
  • Ernstige motorische fluctuaties en/of invaliderende dyskinesieën op basis van de klinische beoordeling van de onderzoeker
  • Diepe hersenstimulatie
  • Hallucinaties, wanen of andere psychotische symptomen die antipsychotische medicatie vereisen. Gebruik van dopamine-antagonisten (antipsychotica) of anticholinergica
  • Dementie door klinische diagnose en/of een MoCA-score van ≤20 en/of een voorgeschiedenis van gedragsstoornis
  • Overgevoeligheid voor GT 02287 of een van de hulpstoffen
  • Gelijktijdige medicatie inclusief geneesmiddelen die voornamelijk door CYP3A4 worden gemetaboliseerd met een smalle therapeutische breedte, substraten van BCRP met een smalle therapeutische breedte, sterke of matige remmers of sterke inductoren van CYP3A4 die het metabolisme en plasmaspiegels van GT 02287 kunnen beïnvloeden, inclusief kruidensupplementen en bepaalde voedingsmiddelen.
  • Gelijktijdige ziekte inclusief, maar niet beperkt tot cardiovasculaire aandoeningen, diabetes, auto-immuunziekte, kanker, actieve infectieziekte, psychotische stoornissen en symptomen, depressieve symptomen, drugs- en/of alcoholmisbruik zoals gedefinieerd in het protocol
  • Klinisch significante afwijkingen in laboratoriumtesten
  • Contra-indicaties voor lumbaalpunctie (LP) inclusief huidige behandeling met anticoagulantia of andere contra-indicaties die een veilige voltooiing van de LP kunnen verhinderen
  • Bloeddonatie >500 mL binnen 3 maanden
  • Malabsorptie of relevante aandoening die de absorptie van GT-02287 kan beïnvloeden
  • Deelname aan een interventionele klinische studie binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Lage Dosis GT-02287
GT-02287 400 of 600 mg/dag
Geneesmiddel: Lage dosis GT-02287
Zakjes met 400 mg/dag of 600 mg/dag werkzame stof (GT-02287), afhankelijk van het lichaamsgewicht van de deelnemer. Elke dagelijkse dosis wordt bereid als een orale suspensie door de inhoud van 1 zakje te mengen met het voertuig (geleverd in een amberkleurige glazen fles) en het benodigde volume kraanwater.
Andere namen:
  • GT-02287 400 of 600 mg/dag
Actieve vergelijker: Hoge dosis GT-02287
GT-02287 800 of 1000 mg/dag
Geneesmiddel: Hoge Dosis GT-02287
Zakjes met 800 mg/dag of 1000 mg/dag actieve stof (GT-02287), afhankelijk van het lichaamsgewicht van de deelnemer. Elke dagelijkse dosis wordt bereid als een orale suspensie door de inhoud van 1 zakje te mengen met het voertuig (geleverd in een amberkleurige glazen fles) en het benodigde volume kraanwater.
Andere namen:
  • GT-02287 800 of 1000 mg/dag
Placebo-vergelijker: Placebo
Magnesiumaluminometasilicaat (MAS)
Geneesmiddel: Placebo
Sachets met 420 tot 1200 mg MAS die niet van de actieve sachets te onderscheiden zijn. Elke dagelijkse dosis wordt bereid als een orale suspensie door de inhoud van 1 sachet te mengen met het voertuig (geleverd in een amberkleurige glazen fles) en het benodigde volume kraanwater.
Andere namen:
  • Magnesium aluminometasilicaat (MAS)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot week 48 in de som van de Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part II-score en Part III-score [Effectiviteit]
Tijdsspanne: Van baseline tot Week 48
Verandering vanaf de basislijn tot week 48 in de som van de Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) deel II-score en deel III-score, beoordeeld in de praktisch gedefinieerde OFF-toestand. MDS-UPDRS is een multidisciplinaire schaal die stoornissen en beperkingen beoordeelt en bestaat uit vier delen. Deel II beoordeelt motorische ervaringen van het dagelijks leven (bereik 0-52). Het bevat 13 vragen die door de patiënt en/of verzorger moeten worden beoordeeld. Deel III beoordeelt de motorische symptomen van de ziekte van Parkinson en wordt beoordeeld door de onderzoeker (bereik 0-132). Deel III bevat 33 scores gebaseerd op 18 items. Voor elke vraag wordt een numerieke score toegekend tussen 0-4, waarbij 0 = Normaal, 1 = Licht, 2 = Mild, 3 = Matig, 4 = Ernstig. Een hogere score duidt op ernstigere symptomen van de ziekte van Parkinson.
Van baseline tot Week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Incidentie, aard, relatie tot het onderzoeksproduct (IP) en ernst van ongewenste voorvallen (AE's); incidentie van klinisch significante bevindingen voor klinisch laboratoriumonderzoek, lichamelijk en neurologisch onderzoek, lichaamsgewicht, vitale functies, 12-afleidingen elektrocardiogrammen (ECG's), Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de MDS-UPDRS Deel II score [Effect op motorische functie]
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van uitgangswaarde tot week 48 in de MDS-UPDRS deel II-score. MDS-UPDRS is een multimodale schaal die beperkingen en handicaps beoordeelt, bestaande uit vier delen. Deel II beoordeelt motorische ervaringen in het dagelijks leven (bereik 0-52). Het bevat 13 vragen die door de patiënt en/of verzorger moeten worden beoordeeld. Een hogere score duidt op ernstigere symptomen van PD.
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de MDS-UPDRS deel III-score [Effect op motorische functie]
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de MDS-UPDRS deel III-score beoordeeld in de praktisch gedefinieerde OFF-toestand. MDS-UPDRS is een multimodale schaal die beperkingen en handicaps beoordeelt, bestaande uit vier delen. Deel III beoordeelt de motorische verschijnselen van de ziekte van Parkinson en wordt beoordeeld door de onderzoeker (bereik 0-132). Deel III bevat 33 scores gebaseerd op 18 items. Voor elke vraag wordt een numerieke score toegekend tussen 0-4, waarbij 0 = Normaal, 1 = Licht, 2 = Mild, 3 = Matig, 4 = Ernstig. Een hogere score duidt op ernstigere symptomen van de ziekte van Parkinson.
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de Timed Up and Go (TUG)-test [Effect op motorische functie]
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van uitgangswaarde tot week 48 in de Timed Up and Go (TUG)-test uitgevoerd in de praktisch gedefinieerde OFF-toestand. De TUG is een klinische test voor het beoordelen van functionele mobiliteit en balans, waarbij iemand de tijd meet die nodig is om op te staan uit een stoel, 3 meter te lopen, 180 graden te draaien, terug te lopen en weer te gaan zitten. Een tijd van minder dan 14 tot 15 seconden duidt op goede mobiliteit, terwijl langere tijden wijzen op een verhoogd risico op vallen, slechte fysieke prestaties en mogelijk neurologische problemen.
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de Parkinson's Disease Questionnaire 39 (PDQ-39) score [Effect op kwaliteit van leven]
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de Parkinson's Disease Questionnaire 39 (PDQ-39) score. De PDQ-39 is een zelfrapportagevragenlijst met 39 items, die de PD-specifieke gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven beoordeelt over de afgelopen maand. De vragenlijst meet 39 items, die 8 gezondheidsdomeinen beoordelen: mobiliteit (10 items), activiteiten van het dagelijks leven (6 items), emotioneel welzijn (6 items), stigma (4 items), sociale steun (3 items), cognitie (4 items), communicatie (3 items) en lichamelijk ongemak (3 items). Elk item wordt gescoord op de volgende schaal: 0 = nooit, 1 = af en toe, 2 = soms, 3 = vaak en 4 = altijd. Items in elke subschaal en de totaalschaal kunnen worden samengevat in een index en lineair worden getransformeerd naar een schaal van 0 (perfecte gezondheid zoals beoordeeld door de maatstaf) tot 100 (slechtste gezondheid zoals beoordeeld door de maatstaf).
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 op de Schwab en England Activities of Daily Living (SEADL) schaal [Effect op activiteiten van het dagelijks leven]
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 op de Schwab and England Activiteiten van het Dagelijks Leven (SEADL)-schaal. De SEADL-schaal beoordeelt de mogelijkheden van mensen met beperkte mobiliteit in een reeks levensactiviteiten. De schaal gebruikt een percentagescore om de vaardigheden van een persoon te beoordelen, waarbij 100% volledige onafhankelijkheid aangeeft (in staat om alle taken te doen zonder traagheid, moeilijkheden of beperkingen) en 0% volledige afhankelijkheid aangeeft (bedlegerig en bijna volledig comateus).
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de Patient Global Impression Scale - Severity (PGI-S)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van baseline naar week 48 in de Patient Global Impression Scale - Severity (PGI-S). De PGI-S is een eenvoudige, directe en gebruiksvriendelijke schaal die wordt gebruikt om de respons van een aandoening op een therapie te beoordelen. Het is een overgangsschaal waarmee de deelnemer hun huidige toestand kan beoordelen in vergelijking met hoe deze was voordat de behandeling werd gestart, op een schaal van 1 "Veel beter" tot 7 "Veel slechter", waarbij lagere scores een grotere verbetering aangeven.
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 op de Clinical Global Impressions Scale - Severity (CGI-S)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering vanaf baseline tot week 48 op de Clinical Global Impressions Scale - Severity (CGI-S). De CGI-C schaal is een door de clinicus beoordeelde maatstaf voor de ernst van een symptoom of aandoening, waarbij een enkel item op een 6-puntsschaal wordt gebruikt. De CGI-S schaal loopt van 1 ("Geen") tot 6 ("Zeer ernstig") waarbij lagere scores duiden op een lagere ernst.
Van baseline tot week 48

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van uitgangswaarde tot week 48 in de MDS-UPDRS deel I-score [Effect op niet-motorische symptomen van PD]
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van de uitgangswaarde tot week 48 in de MDS-UPDRS deel I score. De MDS-UPDRS is een multimodale schaal die uit vier delen bestaat. Deel I beoordeelt niet-motorische ervaringen in het dagelijks leven en heeft 2 componenten (bereik 0-52). Deel IA bevat 6 vragen en wordt beoordeeld door de onderzoeker (bereik 0-24). Deel IB bevat 7 vragen over niet-motorische ervaringen in het dagelijks leven die door de deelnemer moeten worden ingevuld (bereik 0-28). Voor elke vraag wordt een numerieke score toegekend tussen 0-4, waarbij 0 = Normaal, 1 = Licht, 2 = Matig, 3 = Ernstig, 4 = Zeer ernstig. Een hogere score duidt op ernstigere symptomen van PD.
Van baseline tot week 48
Verandering vanaf baseline tot week 48 in de Cognitive Summary Score (CSS) [Effect op niet-motorische symptomen van PD]
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de Cognitive Summary Score (CSS). De CSS is een samengestelde score die de resultaten van verschillende gedetailleerde neuropsychologische tests combineert tot één, gevoeligere maatstaf voor cognitief vermogen. Het vergelijkt de score met normen om tekorten in cognitieve gebieden zoals verwerkingssnelheid, werkgeheugen en verbaal geheugen te identificeren, en volgt cognitieve veranderingen in de loop van de tijd. CSS-scores kunnen variëren van 0 tot 100. Een lagere score duidt op een significantere cognitieve beperking.
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de Purdue Pegboard Test (PPT) totaalscore
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de totale score van de Purdue Pegboard Test (PPT) uitgevoerd in de praktisch gedefinieerde OFF-toestand. De PPT is een gestandaardiseerde test om fijne en grove motorische vaardigheden en coördinatie te beoordelen, die vaak wordt gebruikt om handvaardigheden te evalueren. Het meet het vermogen om armen, handen en vingers snel en nauwkeurig te bewegen door pinnen in een bord te plaatsen, zowel met individuele handen als met beide handen tegelijkertijd, en in een montagetest. De tijd en het aantal ingebrachte pinnen worden geregistreerd. Een snellere tijd duidt op een betere functie, d.w.z. een hogere score (meer pinnen) betekent een betere prestatie.
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de Geriatric Depression Scale 15-item versie (GDS-15)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de Geriatric Depression Scale 15-item versie (GDS-15). De 15-item Geriatric Depression Scale (GDS-15) is een screeningsinstrument voor depressie ontwikkeld voor gebruik bij oudere volwassenen. De GDS-15 heeft een ja-nee-formaat. Scores variëren van 0 tot 15; hoe hoger de score, hoe groter de kans dat de persoon een depressie ervaart.
Van baseline tot week 48
Verandering vanaf baseline tot week 48 in de Movement Disorder Society-Non-motor Scale (MDS-NMS) score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48

Verandering vanaf baseline tot week 48 in de Movement Disorder Society-Non-motor Scale (MDS-NMS) score. De MDS-NMS is een door een beoordelaar afgenomen schaal van 52 items om een breed scala aan niet-motorische symptomen bij de ziekte van Parkinson te beoordelen.

Het meet zowel de frequentie (0/nooit tot 4/ >51% van de tijd) als de ernst (0/niet aanwezig tot 4/grote distress of verstoring) van 13 domeinen (depressie, angst, apathie, psychose, impulscontrole/gerelateerde stoornissen, cognitie, orthostatische hypotensie, urinewegen, seksualiteit, maag-darmkanaal, slaap/waakzaamheid, pijn en overige). Elke vraag wordt gescoord door frequentie x ernst te vermenigvuldigen. Alle vraag scores voor elk domein worden opgeteld, en de scores voor elk domein worden opgeteld om de Totale Score te geven (bereik = 0-832) waarbij een hogere score een grotere belasting door niet-motorische symptomen aangeeft. Hoe hoger de totale score, hoe verder gevorderd (d.w.z. slechter) de ziekte is.
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in Neuronaal Synucleïne Ziekte (NSD) stadium
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering van de basislijn tot week 48 in het Neuronaal Synucleïne Ziekte (NSD) stadium. De NSD41 is een onderzoeksraamwerk dat de stadia van ziekten zoals PD classificeert door biologische markers en functionele beperkingen te combineren. Het gebruikt een 7-stadiensysteem, beginnend met Stadium 0 voor een genetische variant en doorlopend naar stadia op basis van de aanwezigheid van abnormaal α synucleïne eiwit, dopaminerge disfunctie en de toenemende ernst van functionele beperkingen in latere stadia. Hogere stadia duiden op ernstigere functionele beperkingen.
Van baseline tot week 48
Aantal deelnemers die een verhoging van, of start met, dopaminerge behandeling nodig hebben
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Aantal deelnemers dat tegen week 48 een toename van, of start met, dopaminerge behandeling nodig heeft.
Van baseline tot week 48
Verandering van baseline tot week 48 in de University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT) [Reukzin]
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering vanaf baseline tot week 48 in reukvermogen gemeten met de University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT). De UPSIT wordt beschouwd als een betrouwbaar en nauwkeurig instrument voor het diagnosticeren van reukverlies en het screenen op aandoeningen zoals PD. De test is een zelf af te nemen "kras-en-ruik" test met 40 items om reukfunctie kwantitatief te meten. De test omvat het krassen van een strip om een geur vrij te geven en het selecteren van de juiste identificatie uit meerkeuzeopties. De UPSIT heeft een minimumscore van 0 en een maximumscore van 40, waarbij lagere scores een grotere mate van beperking aangeven.
Van baseline tot week 48
Gemiddelde minimale plasmaspiegels van GT-02287
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Gemiddelde concentratie van GT-02287 24 uur na toediening, onmiddellijk voor de volgende dosis
Van baseline tot week 48
Gemiddelde piek plasmaspiegels van GT-02287
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 48
Gemiddelde concentratie van GT-02287 rond Cmax/tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Vanaf baseline tot week 48
Gemiddelde CSF-niveaus van GT-02287 in week 48
Tijdsspanne: Week 48
Postdose (ongeveer 4 uur postdose) concentratie van GT-02287 in CSF in week 48
Week 48
Veranderingen in mechanistische en ziektebiomarkers
Tijdsspanne: Van baseline tot week 48
Verandering in biomarkers in lichaamsvloeistoffen (CSF, bloed, plasma) van Baseline tot Week 48
Van baseline tot week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Gain Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jonas Hannestad, CMO, Gain Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

30 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

12 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 december 2025

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GANX-001-V103

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Parkinson

Klinische onderzoeken op Lage dosis GT-02287

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Armenia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren