A GT-02287 hatékonysága, biztonságossága, jól tolerálhatósága és biomarkerekre gyakorolt hatása korai Parkinson-kórban
2025. december 3. frissítette: Gain Therapeutics, Inc.
Egy randomizált, placebo-kontrollált, kettős vak, 2a fázisú vizsgálat a GT-02287 két dózisszintjének klinikai hatékonyságának, biztonságosságának, tolerálhatóságának és biomarker-hatásainak értékelésére korai Parkinson-kórban szenvedő résztvevőknél
Ennek a vizsgálatnak a célja, hogy felmérje a 2 dózisszintű, szájon át szedhető GT-02287 hatékonyságát, biztonságosságát és a biomarkerekre gyakorolt hatását placebóhoz képest 48 hetes kezelés után, korai Parkinson-kóros (PD) kezelt és kezeletlen résztvevők esetében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy 48 hetes, kettős vak, randomizált, placebo-kontrollált 2a fázisú vizsgálat, amely a GT-02287 orális gyógyszer két adagját teszteli korai Parkinson-kóros (PD) betegekben, mind kezelt, mind kezeletlen betegeknél.
A vizsgálat három részből áll:
- Szűrő időszak, legfeljebb 45 napig tart
- Kezelési időszak, körülbelül 341 napig tart
- Utanvetési időszak, legfeljebb 33 napig tart A résztvevőknek 7 helyszíni látogatásuk lesz a hatékonyság, biztonság, tolerálhatóság és biomarker-értékelések miatt (4. hét, 8. hét, 12. hét, 24. hét, 36. hét, 48. hét, valamint egy utankövetési látogatás a 52. héten). Ezen kívül további 5 látogatás lesz laboratóriumi vérvizsgálatokra (2. hét, 16. hét, 20. hét, 30. hét és 42. hét).
Körülbelül 111 résztvevőt randomizálnak három csoportba (magas adag, alacsony adag, placebo).
A résztvevők lehetnek idiopátiás PD-s betegek vagy heterozigóták lehetnek a GBA1 génben előforduló kórokozó variánsra. Azok a résztvevők, akik más PD-hoz társított genetikai variánsokkal rendelkeznek (pl. leucine rich repeat kinase 2 [LRRK2]), nem jogosultak. Minden résztvevőt genotipizálni fognak, hogy meghatározzák a PD-hez társított genetikai státuszukat a beléptetés előtt.
Kezdetben a résztvevők szűrésen és alapvizsgálatokon esnek át, beleértve a motoros értékeléseket, életminőséget, szenzorméréseket, valamint folyadék- és vérvételt biológiai marker vizsgálatokra. Néhány alapvizsgálat elvégezhető közvetlenül az adagolás előtt.
A vizsgálat a hatékonyságot különböző motoros, életminőségi, betegségprogressziós, nem motoros és egyéb PD-tünetek, valamint kognitív tesztek, valamint hordozható szenzor adatok alapján méri.
A biztonságot a mellékhatások, laboratóriumi tesztek, életjelek, testsúly, szívmonitorozás és kérdőívek rögzítésével értékelik.
A vizsgálat elemzi a GT-02287 szintjét a vérben és gerincvelői folyadékban, valamint hatásait a biológiai markerekre.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
111
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Gain Therapeutics Clinical Operations
- Telefonszám: +41919211131
- E-mail: info@gaintherapeutics.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Képes és hajlandó írásbeli tájékoztatott beleegyezés megadására, és hajlandó betartani a vizsgálat követelményeit és korlátozásait
- Hajlandó PD-vel összefüggő genetikai tesztelésre és elemzésre
- Bármely nem, ≥30 és ≤85 éves kor
- Testtömegindex ≥18 és ≤40 kg/m2 és testtömeg legalább ≥55 kg és <120 kg a szűréskor
- PD diagnózis MDS kritériumok alapján
- PD diagnózistól számított 5 éven belül
- Pozitív SAA CSF-ben a kiindulásnál
- Hoehn & Yahr 1-2.5, beleértve
- Gyógyszeres PD kezelésre naiv, és nem várható a dopaminerg kezelés megkezdése a vizsgálat első 9 hónapjában, vagy stabil PD gyógyszeres kezelés ≥3 hónapja a szűrés előtt, beleértve legalább ≥4 hetet ugyanazon adag(ok)on közvetlenül a szűrés előtt, és nem várható adag- vagy gyógyszer-változás a vizsgálat első 9 hónapjában
- Nem terhes vagy szoptat
- Ha a résztvevő termékeny korú vagy potenciálisan életképes spermiumot termel, a résztvevőnek meg kell állapodnia 2 fogamzásgátló módszer (gátló módszer és egy második, a protokollban meghatározott, nagyon hatékony születésszabályozási/fogamzásgátlási módszer) használatában, ha potenciálisan reproduktív közösülésben vesz részt (olyan partnerrel, aki potenciálisan életképes spermiumot termel, illetve termékeny korú)
- Egyetértés, hogy nem vesz részt más vizsgálati tanulmányban, miközben ebben a tanulmányban vesz részt
Kizárási kritériumok:
- Egyéb neurológiai rendellenességek, ideértve, de nem kizárólagosan az Alzheimer-kórt, amiotrófiás laterálszklerózist, frontotemporális demenciát, progresszív szupranukleáris bénulást, kortikobazális szindrómát, Huntington-kórt, többrendszeres atrófiát, Lewy-testeccel járó demenciát, másodlagos (pl. gyógyszer-indukált) parkinsonizmust, sclerosis multiplexet vagy epilepsziát
- PD-hez társított LRRK2 patogén variáns vagy egyéb PD-hez társított genetikai mutációk, a GBA1 kivételével
- Súlyos motoros ingadozások és/vagy fogyatékosságot okozó diszkinéziák a vizsgálatvezető klinikai megítélése alapján
- Mély agyi stimuláció
- Hallucinációk, téveszmék vagy egyéb pszichotikus tünetek, amelyek antipszichotikus gyógyszeres kezelést igényelnek. Dopamin antagonista (antipszichotikum) vagy antikolinerg gyógyszerek használata
- Demencia klinikai diagnózis alapján és/vagy ≤20 MoCA pontszám és/vagy viselkedési zavarok előzménye
- GT 02287-hoz vagy bármely segédanyagához való túlérzékenység
- Kísérő gyógyszerek, beleértve azokat a gyógyszereket, amelyek elsődlegesen CYP3A4 által metabolizálódnak és szűk terápiás ablakkal rendelkeznek, a BCRP szubsztrátjait, amelyek szűk terápiás ablakkal rendelkeznek, erős vagy közepes gátlókat vagy erős indukálókat a CYP3A4-hez, amelyek befolyásolhatják a GT 02287 metabolizmusát és plazmaszintjét, beleértve a növényi kiegészítőket és bizonyos ételeket.
- Kísérő betegségek, ideértve, de nem kizárólagosan a szív- és érrendszeri állapotokat, cukorbetegséget, autoimmun betegséget, rákot, aktív fertőző betegséget, pszichotikus zavarokat és tüneteket, depressziós tüneteket, a protokollban meghatározott gyógyszer- és/vagy alkoholfogyasztási visszaélést
- Klinikailag jelentős eltérések laboratóriumi vizsgálatokban
- Lumbálpunkció (LP) ellenjavallatai, ideértve az aktuális antikoaguláns kezelést vagy bármely egyéb ellenjavallatot, amelyek megakadályozhatják az LP biztonságos elvégzését
- >500 mL véradás 3 hónapon belül
- Malabszorpció vagy releváns rendellenesség, amely befolyásolhatja a GT-02287 felszívódását
- Bármely intervenciós klinikai vizsgálatban való részvétel 3 hónapon belül vagy 5 felezési időn belül – attól függően, melyik a hosszabb – a szűrés előtt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Alacsony dózisú GT-02287
GT-02287 400 vagy 600 mg/nap
|
Zacskók, amelyek a résztvevő testsúlyától függően 400 mg/nap vagy 600 mg/nap hatóanyagot (GT-02287) tartalmaznak.
Az egyes napi adagokat szuszpenzióként készítik elő úgy, hogy 1 zacskó tartalmát összekeverik a hordozóval (amely barnás üvegpohárban van) és a szükséges mennyiségű csapvízzel.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Magas adagú GT-02287
GT-02287 800 vagy 1000 mg/nap
|
Sachetek, amelyek a résztvevő testtömegétől függően 800 mg/nap vagy 1000 mg/nap aktív hatóanyagot (GT-02287) tartalmaznak.
Minden napi adagot szuszpenzióként készítenek elő úgy, hogy 1 sachet tartalmát összekeverik a járművel (amely barnás üvegpalackban van szállítva) és a szükséges mennyiségű csapvízzel.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Magnézium-aluminometaszilikát (MAS)
|
A MAS 420–1200 mg-ot tartalmazó tasakok, amelyek megkülönböztethetetlenek az aktív tasakoktól.
Az egyes napi dózisokat szuszpenzióként készítik elő úgy, hogy 1 tasak tartalmát összekeverik a hordozóval (barna üvegpalackban) és a szükséges mennyiségű csapvízzel.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Mozgászavar Társaság Egységes Parkinson-kór Értékelési Skálájának (MDS-UPDRS) II. rész és III. rész pontszámának összegének változása a kiindulási értékhez képest a 48. héten [Hatékonyság]
Időkeret: Az alaptervtől a 48. hétig
|
Az alapértékhez képest a 48. héten mért változás a Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) II. részének és III. részének összegében, amelyet a gyakorlatilag definiált OFF állapotban értékeltek.
Az MDS-UPDRS egy multimodális skála, amely a károsodást és a rokkantságot értékeli, négy részből áll.
A II. rész a mindennapi élet motoros tapasztalatait értékeli (tartomány 0-52).
13 kérdést tartalmaz, amelyeket a beteg és/vagy gondozó értékel.
A III. rész a PD motoros jeleit értékeli, és a vizsgáló értékeli (tartomány 0-132).
A III. rész 33 pontszámot tartalmaz 18 tétel alapján.
Minden kérdéshez egy 0-4 közötti numerikus pontszámot rendelnek, ahol 0 = Normális, 1 = Enyhe, 2 = Közepes, 3 = Mérsékelt, 4 = Súlyos.
A magasabb pontszám a PD súlyosabb tüneteit jelzi.
|
Az alaptervtől a 48. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során fellépő mellékhatások előfordulási gyakorisága [Biztonság és jól tolerálhatóság]
Időkeret: Az alapvonalaktól a 48. hétig
|
Az események előfordulása, természete, kapcsolata a vizsgált termékkel (IP), és a mellékhatások (AE) súlyossága; Klinikailag jelentős eredmények előfordulása a klinikai laborvizsgálatok, fizikai és neurológiai vizsgálatok, testtömeg, életfunkciós mérések, 12-csatlakozós elektrokardiogramok (EKG-k), Columbia Öngyilkossági Súlyossági Értékelő Skála (C-SSRS) alapján
|
Az alapvonalaktól a 48. hétig
|
|
Az MDS-UPDRS II. rész pontszámának változása a kiindulási értéktől a 48. hétig [Hatás a motoros funkcióra]
Időkeret: Az alapértéktől a 48. hétig
|
A MDS-UPDRS II. rész pontszámának változása az alapvonalhoz képest a 48. héten.
Az MDS-UPDRS egy többmódusú skála, amely a károsodást és a fogyatékosságot értékeli, négy részből áll.
A II. rész a mindennapi élet motoros tapasztalatait értékeli (0-52 pont).
13 kérdést tartalmaz, amelyeket a beteg és/vagy gondozó értékel.
Magasabb pontszám a PD súlyosabb tüneteit jelzi.
|
Az alapértéktől a 48. hétig
|
|
A MDS-UPDRS III. rész pontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 48. héten [Hatás a motoros funkcióra]
Időkeret: Az alaptervtől a 48. hétig
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten az MDS-UPDRS III. rész pontszámában, a gyakorlatilag meghatározott OFF állapotban értékelve.
Az MDS-UPDRS egy multimodális skála, amely a károsodást és a fogyatékosságot értékeli, négy részből áll.
A III. rész a PD motoros tüneteit értékeli, és a vizsgálatvezető által van értékelve (tartomány 0-132).
A III. rész 33 pontszámot tartalmaz, amely 18 tételen alapul.
Minden kérdésnél egy 0-4 közötti numerikus pontszám van hozzárendelve, ahol 0 = Normális, 1 = Enyhe, 2 = Közepes, 3 = Mérsékelt, 4 = Súlyos.
Magasabb pontszám súlyosabb PD tüneteket jelez.
|
Az alaptervtől a 48. hétig
|
|
A változás az alapértékhez képest a 48. héten a Timed Up and Go (TUG) tesztben [Hatás a motoros funkcióra]
Időkeret: Az alaptervhez képest a 48. hézig
|
A gyakorlatilag meghatározott OFF állapotban végzett Timed Up and Go (TUG) teszten végzett változás az alapértékhez képest a 48. héten.
A TUG egy klinikai teszt a funkcionális mobilitás és egyensúly értékelésére, amelyben az időt mérik, hogy mennyi idő alatt áll fel valaki egy székből, 3 métert sétál, 180 fokot fordul, visszasétál és leül.
A 14-15 másodpercnél rövidebb idő jó mobilitást jelez, míg a hosszabb idő megnövekedett esésveszélyt, gyenge fizikai teljesítményt és potenciálisan neurológiai problémákat jelezhet.
|
Az alaptervhez képest a 48. hézig
|
|
Az alapponthoz képest bekövetkezett változás a Parkinson-kór kérdőív 39 (PDQ-39) pontszámában a 48. héten [Hatás az életminőségre]
Időkeret: Az alaptervhez képest a 48. hétig
|
Az alapértékből a 48. héten bekövetkezett változás a Parkinson-kór 39-es kérdőív (PDQ-39) pontszámában.
A PDQ-39 egy 39 tételből álló önkitöltős kérdőív, amely a Parkinson-kór-specifikus, egészséggel összefüggő életminőséget értékeli az elmúlt hónapra vonatkozóan.
A kérdőív 39 tételt mér, amelyek 8 egészségi területet értékelnek: mobilitás (10 tétel), napi tevékenységek (6 tétel), érzelmi jólét (6 tétel), stigmatizáció (4 tétel), társas támogatás (3 tétel), kognitív funkciók (4 tétel), kommunikáció (3 tétel) és testi kellemetlenségek (3 tétel).
Minden tétel a következő skálán értékelhető: 0 = soha, 1 = alkalmanként, 2 = néha, 3 = gyakran, 4 = mindig.
Az egyes alskálákban és a teljes skálán szereplő tételek összegezhetők egy indexszé, és lineárisan átalakíthatók egy 0 (a mérőeszköz által értékelt tökéletes egészség) és 100 (a mérőeszköz által értékelt legrosszabb egészség) közötti skálára.
|
Az alaptervhez képest a 48. hétig
|
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten a Schwab és England napi tevékenységek (SEADL) skáláján [Hatás a napi tevékenységekre]
Időkeret: Az alapértékektől a 48. hétig
|
A Schwab és England napi életviteli tevékenységek (SEADL) skáláján mért változás az alapvonalhoz képest a 48. héten.
A SEADL skála a mozgáskorlátozott emberek képességeit értékeli különböző életviteli tevékenységekben.
A skála százalékos pontszámot használ a személy képességeinek értékelésére, ahol a 100% teljes függetlenséget jelez (képes minden feladatot végrehajtani lassúság, nehézség vagy akadályozottság nélkül), a 0% pedig teljes függőséget jelez (ágyhoz kötött és majdnem teljesen kómás állapotban).
|
Az alapértékektől a 48. hétig
|
|
A Páciens Globális Észlelési Skála - Súlyosság (PGI-S) pontszámának változása az alapvonalhoz képest a 48. héten
Időkeret: Az alaptervtől a 48. hétig
|
A beteg globális benyomás skála – Súlyosság (PGI-S) alapértékétől a 48. hétig történt változás.
A PGI-S egy egyszerű, közvetlen, könnyen használható skála, amely a terápia válaszának értékelésére szolgál.
Ez egy átmeneti skála, amelyen a résztvevő értékeli jelenlegi állapotát a kezelés megkezdése előtti állapotához képest 1-től („Sokkal jobb”) 7-ig („Sokkal rosszabb”) terjedő skálán, ahol az alacsonyabb pontszám nagyobb javulást jelez.
|
Az alaptervtől a 48. hétig
|
|
Az alapszinttől való változás a 48. héten a Klinikai Globális Értékelési Skála - Súlyosság (CGI-S) szerint
Időkeret: A kiindulási értékektől a 48. hétig
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten a Clinical Global Impressions Scale - Severity (CGI-S) skálán.
A CGI-C skála egy klinikai szakember által értékelt mérőeszköz egy tünet vagy állapot súlyosságának mérésére, amely egyetlen tételt és 6 pontos skálát használ.
A CGI-S skála 1-től („Nincs”) 6-ig („Nagyon súlyos”) terjed, ahol az alacsonyabb pontszámok az alacsonyabb súlyosságot jelzik.
|
A kiindulási értékektől a 48. hétig
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A MDS-UPDRS I. rész pontszámának változása a kiindulási értékről a 48. hétre [A PD nem motoros tüneteire gyakorolt hatás]
Időkeret: Az alapvonaltól a 48. hétig
|
Az MDS-UPDRS I. rész pontszámának változása az alapértékhez képest a 48. héten.
Az MDS-UPDRS egy többmódús skála, amely négy részből áll.
Az I. rész a nem motoros mindennapi életbeli tapasztalatokat értékeli és 2 komponensből áll (0-52 tartomány).
Az IA rész 6 kérdést tartalmaz és a vizsgáló által értékelendő (0-24 tartomány).
Az IB rész 7 kérdést tartalmaz a nem motoros mindennapi életbeli tapasztalatokról, amelyeket a résztvevőnek kell kitöltenie (0-28 tartomány).
Minden kérdéshez egy 0-4 közötti numerikus pontszám tartozik, ahol 0 = Normális, 1 = Enyhe, 2 = Közepes, 3 = Mérsékelt, 4 = Súlyos.
A magasabb pontszám súlyosabb PD tüneteket jelez.
|
Az alapvonaltól a 48. hétig
|
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten a kognitív összegzési pontszámban (CSS) [A PD nem motoros tüneteire gyakorolt hatás]
Időkeret: Az alapvonalhoz képest a 48. hétig
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten a Kognitív Összefoglaló Pontszám (CSS) tekintetében.
A CSS egy összetett pontszám, amely számos részletes neuropszichológiai teszt eredményeit egyetlen, érzékenyebb kognitív képesség-mutatóvá egyesíti.
A pontszámot normákhoz viszonyítva azonosítja a kognitív területeken (pl. feldolgozási sebesség, munkamemória és verbális memória) mutatkozó hiányosságokat, és nyomon követi a kognitív változásokat az idő múlásával.
A CSS pontszámok 0 és 100 között mozoghatnak.
Az alacsonyabb pontszám jelentősebb kognitív károsodást jelez.
|
Az alapvonalhoz képest a 48. hétig
|
|
A Purdue Pegboard Teszt (PPT) összpontszámának változása a kiindulási értéktől a 48. hétig
Időkeret: Az alaptól a 48. hétig
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten a Purdue Pegboard Teszt (PPT) teljes pontszámában, amelyet gyakorlatilag meghatározott OFF állapotban végeztek.
A PPT egy szabványos teszt a finom és durva motoros készségek és a koordináció felmérésére, amelyet általában a kézi képességek értékelésére használnak.
Méri a karok, kezek és ujjak gyors és pontos mozgatásának képességét úgy, hogy pegeket helyeznek egy táblába, egyes kézzel és mindkét kézzel egyidejűleg, valamint egy összeszerelési feladatban.
Rögzítik az időt és a behelyezett pegek számát.
A gyorsabb idő jobb funkcióra utal, azaz a magasabb pontszám (több peg) jobb teljesítményt jelent.
|
Az alaptól a 48. hétig
|
|
A Geriátriai Depresszió Skála 15 tételes változatán (GDS-15) az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten
Időkeret: Az alapértékektől a 48. hétig
|
A Geriátriai Depresszió Skála 15 tételes változatának (GDS-15) változása a kiindulási értékhez képest a 48. héten.
A 15 tételes Geriátriai Depresszió Skála (GDS-15) egy idősebb felnőttek számára kifejlesztett depresszió szűrőeszköz.
A GDS-15 igen-nem formátumot használ.
A pontszám 0 és 15 között mozog; minél magasabb a pontszám, annál valószínűbb, hogy az egyén depressziót tapasztal.
|
Az alapértékektől a 48. hétig
|
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten a Movement Disorder Society-Non-motor Scale (MDS-NMS) pontszámban
Időkeret: Az alapvonalról a 48. hétig
|
A MDS-NMS pontszám változása a kiindulási értéktől a 48. hétig. A MDS-NMS egy 52 tételezésből álló, felmérő által kitöltett skála, amely a Parkinson-kór nem motoros tüneteinek széles skáláját értékeli. 13 területet (depresszió, szorongás, apátia, pszichózis, impulzus kontroll/kapcsolódó zavarok, kogníció, ortosztatikus hipotenzió, vizelet, szexuális, gasztrointesztinális, alvás/ébrenlét, fájdalom és egyéb) mér mind gyakoriság (0/sosem - 4/az idő >51%-ában), mind súlyosság (0/nincs jelen - 4/főszereplő nyomor vagy zavar) szempontjából. Minden kérdést úgy pontoznak, hogy megszorozzák a gyakoriságot a súlyossággal. Minden terület összes kérdéspontszámát összeadják, majd az egyes területek pontszámait összegezve kapják meg a Teljes Pontszámot (tartomány = 0-832), ahol a magasabb pontszám nagyobb nem motoros tüneti terhelést jelez. Minél magasabb a teljes pontszám, annál előrehaladottabb (azaz rosszabb) a betegség állapota. |
Az alapvonalról a 48. hétig
|
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten a Neuronális Synuclein Betegség (NSD) stádiumában
Időkeret: Az alaptól a 48. hétig
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten a Neurális Szinuklein Betegség (NSD) stádiumában.
Az NSD41 egy kutatási keretrendszer, amely olyan betegségek, mint a PD, stádiumait osztályozza a biológiai markerek és a funkcionális károsodás kombinálásával.
Egy 7 szakaszból álló rendszert alkalmaz, amely a 0. stádiummal kezdődik egy genetikai variáns esetén, majd a rendellenes α szinuklein fehérje jelenléte, a dopaminerg diszfunkció és a későbbi stádiumokban a funkcionális károsodás súlyosságának növekedése alapján halad tovább.
A magasabb stádiumok súlyosabb funkcionális károsodásra utalnak.
|
Az alaptól a 48. hétig
|
|
A dopaminerg kezelés növelését vagy kezdeményezését igénylő résztvevők száma
Időkeret: Az alapvonalról a 48. hétig
|
A 48. héten dopaminerg kezelés növelésére vagy bevezetésére szoruló résztvevők száma.
|
Az alapvonalról a 48. hétig
|
|
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a 48. héten a Pennsylvania Egyetem Szagazonosítási Tesztjében (UPSIT) [Szaglás]
Időkeret: Az alapponttól a 48. hétig
|
Az olfakció változása az alapértékhez képest a 48. héten a Pennsylvaniai Egyetem Szagazonosítási Tesztjével (UPSIT) mérve. Az UPSIT-t megbízható és pontos eszköznek tartják a szagvesztés diagnosztizálására és olyan állapotok, mint a PD szűrésére.
A teszt egy 40 tételből álló, önkitöltős "karcolj és szagolj" teszt az olfaktorikus funkció mennyiségi mérésére.
A teszt során egy csíkot kell megkarcolni egy illat felszabadításához, majd a helyes azonosítást ki kell választani a többválasztós lehetőségek közül.
Az UPSIT minimális pontszáma 0, maximális pontszáma 40, az alacsonyabb pontszámok a nagyobb mértékű károsodást jelzik.
|
Az alapponttól a 48. hétig
|
|
A GT-02287 átlagos csúcspontmenti plazmaszintje
Időkeret: Az alapvizsgálattól a 48. hétig
|
GT-02287 átlagos koncentrációja 24 órával az adagolás után, közvetlenül a következő adag előtt
|
Az alapvizsgálattól a 48. hétig
|
|
A GT-02287 átlagos csúcsvérplazma-szintje
Időkeret: Az alapvonalról a 48. hétig
|
A GT-02287 átlagos koncentrációja a Cmax környékén / maximális koncentráció elérésének ideje (Tmax)
|
Az alapvonalról a 48. hétig
|
|
A GT-02287 átlagos CSF-szintje a 48. héten
Időkeret: 48. hét
|
A GT-02287 CSF-beli koncentrációja a 48. héten, dózis utáni időpontban (kb. 4 órával a dózis beadása után)
|
48. hét
|
|
Mechanisztikus és betegség biomarkerjeinek változásai
Időkeret: Az alapvonalhoz képest a 48. hétig
|
Biomarkerek változása a testnedvekben (CSF, vér, plazma) az alapvonalhoz képest a 48. héten
|
Az alapvonalhoz képest a 48. hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Jonas Hannestad, CMO, Gain Therapeutics, Inc.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2026. május 30.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. június 30.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. június 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. november 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 3.
Első közzététel (Tényleges)
2025. december 12.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. december 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 3.
Utolsó ellenőrzés
2025. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GANX-001-V103
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .