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Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Biomarker-Effekte von GT-02287 bei frühem Parkinson

3. Dezember 2025 aktualisiert von: Gain Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Phase-2a-Studie zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Biomarker-Effekte von 2 Dosisstufen von GT-02287 bei Teilnehmern mit frühem Parkinson-Syndrom

Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit, die Sicherheit und die Auswirkungen auf Biomarker von 2 Dosisstufen des oralen GT-02287 im Vergleich zu Placebo nach 48-wöchiger Behandlung bei behandelten und unbehandelten Teilnehmern mit früher PD zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 48-wöchige, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-2a-Studie, die zwei Dosen des oralen GT-02287 bei Menschen mit frühem Morbus Parkinson (PD) testet, sowohl behandelten als auch unbehandelten.

Die Studie besteht aus drei Teilen:

  • Ein Screening-Zeitraum von bis zu 45 Tagen
  • Ein Behandlungszeitraum von etwa 341 Tagen
  • Ein Nachbeobachtungszeitraum von bis zu 33 Tagen. Die Teilnehmer werden 7 Vor-Ort-Termine für Wirksamkeits-, Sicherheits-, Verträglichkeits- und Biomarker-Bewertungen haben (Woche 4, Woche 8, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und ein Nachbeobachtungstermin in Woche 52). Zusätzlich gibt es 5 weitere Termine für Laborbluttests (Woche 2, 16, 20, 30 und 42).

Etwa 111 Teilnehmer werden in drei Gruppen randomisiert (hohe Dosis, niedrige Dosis, Placebo).

Teilnehmer können idiopathischen PD haben oder heterozygot für eine pathogene Variante im GBA1-Gen sein. Teilnehmer mit anderen PD-assoziierten genetischen Varianten (z. B. Leucin-reiche Repeat-Kinase 2 [LRRK2]) sind nicht teilnahmeberechtigt. Alle Teilnehmer werden vor der Einschreibung genotypisiert, um ihren PD-assoziierten genetischen Status zu bestimmen.

Zu Beginn durchlaufen die Teilnehmer Screening- und Basisuntersuchungen, einschließlich motorischer Bewertungen, Lebensqualität, Sensormessungen und der Sammlung von Flüssigkeits- und Blutproben für Biomarker. Einige Basisuntersuchungen können kurz vor der Dosierung durchgeführt werden.

Die Studie wird die Wirksamkeit durch verschiedene motorische, Lebensqualitäts-, Krankheitsprogressions-, Nicht-Motorik- und andere PD-Symptomtests sowie kognitive Tests zusammen mit Daten tragbarer Sensoren messen.

Die Sicherheit wird durch die Aufzeichnung von unerwünschten Ereignissen, Labortests, Vitalzeichen, Körpergewicht, Herzüberwachung und Fragebögen bewertet.

Die Studie wird auch GT-02287-Spiegel im Blut und Rückenmarksflüssigkeit sowie seine Auswirkungen auf Biomarker analysieren.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

111

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In der Lage und bereit, eine schriftliche Einwilligungserklärung zu geben und bereit, die Anforderungen und Einschränkungen der Studie einzuhalten
  • Bereit, sich einer PD-bezogenen genetischen Testung und Analyse zu unterziehen
  • Jedes Geschlecht, ≥30 und ≤85 Jahre alt
  • Body-Mass-Index von ≥18 und ≤40 kg/m² und ein Körpergewicht von mindestens ≥55 kg und <120 kg beim Screening
  • Diagnose von PD basierend auf MDS-Kriterien
  • Innerhalb von 5 Jahren nach PD-Diagnose
  • Positives SAA in der Liquorflüssigkeit zu Studienbeginn
  • Hoehn & Yahr 1-2,5, einschließlich
  • Keine vorherige pharmakologische Behandlung für PD ohne Einleitung einer dopaminergen Behandlung, die in den ersten 9 Monaten der Studie erwartet wird, oder stabiler PD-Medikation für ≥3 Monate vor dem Screening, einschließlich ≥4 Wochen in derselben Dosis unmittelbar vor dem Screening ohne Änderungen der Dosis oder Medikation, die in den ersten 9 Monaten der Studie erwartet werden
  • Nicht schwanger oder stillend
  • Wenn der Teilnehmer entweder gebärfähig ist oder potenziell lebensfähige Spermien produziert, muss der Teilnehmer zustimmen, 2 Formen der Empfängnisverhütung (Barrieremethode und eine zweite hochwirksame Form der Geburtenkontrolle/Empfängnisverhütung, wie im Protokoll definiert) zu verwenden, wenn er potenziell reproduktiven Geschlechtsverkehr (mit einem Partner, der potenziell lebensfähige Spermien produziert oder gebärfähig ist, entsprechend) hat
  • Einverständnis, nicht an einer anderen Untersuchungsstudie teilzunehmen, während er an dieser Studie teilnimmt

Ausschlusskriterien:

  • Andere neurologische Störungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Alzheimer-Krankheit, amyotrophe Lateralsklerose, frontotemporale Demenz, progressive supranukleäre Blickparese, kortikobasales Syndrom, Huntington-Krankheit, Multisystematrophie, Demenz mit Lewy-Körperchen, sekundärer (z.B. medikamenteninduzierter) Parkinsonismus, Multiple Sklerose oder Epilepsie
  • PD-assoziierte LRRK2-pathogene Variante oder andere PD-assoziierte genetische Mutationen außer GBA1
  • Schwere motorische Fluktuationen und/oder behindernde Dyskinesien basierend auf der klinischen Bewertung des Prüfers
  • Tiefenhirnstimulation
  • Halluzinationen, Wahnvorstellungen oder andere psychotische Symptome, die eine antipsychotische Medikation erfordern Verwendung von Dopaminantagonisten (Antipsychotika) oder anticholinergen Medikamenten
  • Demenz durch klinische Diagnose und/oder ein MoCA-Score von ≤20 und/oder eine Vorgeschichte von Verhaltensbeeinträchtigungen
  • Überempfindlichkeit gegenüber GT 02287 oder einem seiner Hilfsstoffe
  • Begleitmedikation einschließlich Arzneimitteln, die hauptsächlich durch CYP3A4 metabolisiert werden und ein enges therapeutisches Fenster haben, Substrate von BCRP mit engem therapeutischen Fenster, starke oder moderate Inhibitoren oder starke Induktoren von CYP3A4, die den Metabolismus und die Plasmaspiegel von GT 02287 beeinflussen könnten, einschließlich pflanzlicher Nahrungsergänzungsmittel und bestimmter Lebensmittel.
  • Begleiterkrankungen einschließlich, aber nicht beschränkt auf kardiovaskuläre Erkrankungen, Diabetes, Autoimmunerkrankungen, Krebs, aktive Infektionskrankheiten, psychotische Störungen und Symptome, depressive Symptome, Drogen- und/oder Alkoholmissbrauch, wie im Protokoll definiert
  • Klinisch signifikante Anomalien in Labortests
  • Kontraindikationen für Lumbalpunktion (LP) einschließlich aktueller Behandlung mit Antikoagulanzien oder anderen Kontraindikationen, die eine sichere Durchführung der LP verhindern könnten
  • Blutspende >500 ml innerhalb von 3 Monaten
  • Malabsorption oder relevante Störung, die die Absorption von GT-02287 beeinträchtigen könnte
  • Teilnahme an einer klinischen Interventionsstudie innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, was länger ist, vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Niedrigdosiertes GT-02287
GT-02287 400 oder 600 mg/Tag
Arzneimittel: Niedrige Dosis GT-02287
Sachets mit 400 mg/Tag oder 600 mg/Tag Wirkstoff (GT-02287), abhängig vom Körpergewicht des Teilnehmers.
Jede Tagesdosis wird als orale Suspension zubereitet, indem der Inhalt eines Sachets mit dem Vehikel (geliefert in einer bernsteinfarbenen Glasflasche) und dem erforderlichen Volumen Leitungswasser vermischt wird.
Andere Namen:
  • GT-02287 400 oder 600 mg/Tag
Aktiver Komparator: Hohe Dosis GT-02287
GT-02287 800 oder 1000 mg/Tag
Arzneimittel: Hohe Dosis GT-02287
Beutel mit 800 mg/Tag oder 1000 mg/Tag Wirkstoff (GT-02287), abhängig vom Körpergewicht des Teilnehmers. Jede Tagesdosis wird als orale Suspension zubereitet, indem der Inhalt von 1 Beutel mit dem Vehikel (geliefert in einer braunen Glasflasche) und dem erforderlichen Volumen Leitungswasser vermischt wird.
Andere Namen:
  • GT-02287 800 oder 1000 mg/Tag
Placebo-Komparator: Placebo
Magnesiumaluminometasilikat (MAS)
Arzneimittel: Placebo
Beutel mit 420 bis 1200 mg MAS, die von den aktiven Beuteln nicht zu unterscheiden sind. Jede Tagesdosis wird als orale Suspension zubereitet, indem der Inhalt von 1 Beutel mit dem Trägermittel (geliefert in einer bernsteinfarbenen Glasflasche) und dem erforderlichen Volumen Leitungswasser vermischt wird.
Andere Namen:
  • Magnesiumaluminometasilikat (MAS)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 in der Summe der Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Teil II-Wert und Teil III-Wert [Wirksamkeit]
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 in der Summe der Werte aus Teil II und Teil III der Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), bewertet im praktisch definierten OFF-Zustand. MDS-UPDRS ist eine multimodale Skala zur Bewertung von Beeinträchtigung und Behinderung, die aus vier Teilen besteht. Teil II bewertet die motorischen Erfahrungen des täglichen Lebens (Bereich 0-52). Er enthält 13 Fragen, die vom Patienten und/oder Betreuer bewertet werden sollen. Teil III bewertet die motorischen Zeichen von PD und wird vom Prüfarzt bewertet (Bereich 0-132). Teil III enthält 33 Bewertungen basierend auf 18 Items. Für jede Frage wird eine numerische Bewertung zwischen 0-4 vergeben, wobei 0 = Normal, 1 = Leicht, 2 = Mäßig, 3 = Mittelgradig, 4 = Schwer. Ein höherer Wert deutet auf schwerere Symptome von PD hin.
Von der Baseline bis Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 48
Inzidenz, Art, Zusammenhang mit dem Prüfpräparat (IP) und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs); Inzidenz klinisch signifikanter Befunde bei klinischen Laboruntersuchungen, körperlichen und neurologischen Untersuchungen, Körpergewicht, Vitalparametern, 12-Kanal-Elektrokardiogrammen (EKGs), Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Von der Baseline bis Woche 48
Änderung von Baseline bis Woche 48 im MDS-UPDRS Teil II-Score [Effekt auf die motorische Funktion]
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im MDS-UPDRS Teil II-Score. MDS-UPDRS ist eine multimodale Skala zur Bewertung von Beeinträchtigung und Behinderung, die aus vier Teilen besteht. Teil II bewertet motorische Erfahrungen des täglichen Lebens (Bereich 0-52). Er enthält 13 Fragen, die vom Patienten und/oder der Pflegekraft bewertet werden sollen. Ein höherer Score deutet auf schwerwiegendere Symptome der PD hin.
Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im MDS-UPDRS Teil III-Score [Wirkung auf die Motorik]
Zeitfenster: Von der Ausgangsuntersuchung bis zur Woche 48
Änderung von Baseline bis Woche 48 im MDS-UPDRS Teil III-Score, bewertet im praktisch definierten OFF-Zustand. MDS-UPDRS ist eine multimodale Skala zur Bewertung von Beeinträchtigung und Behinderung, bestehend aus vier Teilen. Teil III bewertet die motorischen Symptome der PD und wird vom Prüfer bewertet (Bereich 0-132). Teil III enthält 33 Bewertungen basierend auf 18 Items. Für jede Frage wird ein numerischer Score zwischen 0-4 vergeben, wobei 0 = Normal, 1 = Leicht, 2 = Mäßig, 3 = Deutlich, 4 = Schwer. Ein höherer Score weist auf schwerere Symptome der PD hin.
Von der Ausgangsuntersuchung bis zur Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Timed Up and Go (TUG)-Test [Effekt auf die motorische Funktion]
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Timed Up and Go (TUG)-Test, der im praktisch definierten OFF-Zustand durchgeführt wurde. Der TUG ist ein klinischer Test zur Beurteilung der funktionellen Mobilität und des Gleichgewichts, bei dem eine Person misst, wie lange es dauert, von einem Stuhl aufzustehen, 3 Meter zu gehen, sich um 180 Grad zu drehen, zurückzugehen und sich wieder hinzusetzen. Eine Zeit von weniger als 14 bis 15 Sekunden weist auf eine gute Mobilität hin, während längere Zeiten auf ein erhöhtes Sturzrisiko, eine schlechte körperliche Leistungsfähigkeit und möglicherweise neurologische Probleme hindeuten.
Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Parkinson's Disease Questionnaire 39 (PDQ-39) Score [Auswirkung auf die Lebensqualität]
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Parkinson's Disease Questionnaire 39 (PDQ-39)-Score.
Der PDQ-39 ist ein 39-Punkte-Selbstauskunftsfragebogen, der die Parkinson-spezifische gesundheitsbezogene Lebensqualität im vergangenen Monat bewertet.
Der Fragebogen misst 39 Punkte, die 8 Gesundheitsbereiche erfassen: Mobilität (10 Punkte), Aktivitäten des täglichen Lebens (6 Punkte), emotionales Wohlbefinden (6 Punkte), Stigmatisierung (4 Punkte), soziale Unterstützung (3 Punkte), Kognition (4 Punkte), Kommunikation (3 Punkte) und körperliches Unbehagen (3 Punkte).
Jeder Punkt wird auf folgender Skala bewertet: 0 = nie, 1 = gelegentlich, 2 = manchmal, 3 = oft und 4 = immer.
Punkte in jeder Subskala und der Gesamtskala können zu einem Index zusammengefasst und linear auf eine Skala von 0 (perfekte Gesundheit laut Maß) bis 100 (schlechteste Gesundheit laut Maß) transformiert werden.
Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 auf der Schwab-und-England-Aktivitäten-des-täglichen-Lebens-Skala (SEADL) [Wirkung auf Aktivitäten des täglichen Lebens]
Zeitfenster: Von der Basislinie bis Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 auf der Schwab- und England-Aktivitäten-des-täglichen-Lebens-Skala (SEADL). Die SEADL-Skala bewertet die Fähigkeiten von Menschen mit eingeschränkter Mobilität in einer Reihe von Lebensaktivitäten. Die Skala verwendet einen Prozentwert, um die Fähigkeiten einer Person zu bewerten, wobei 100 % vollständige Unabhängigkeit anzeigen (in der Lage, alle Aufgaben ohne Langsamkeit, Schwierigkeiten oder Beeinträchtigungen zu erledigen) und 0 % vollständige Abhängigkeit anzeigen (bettlägerig und fast vollständig komatös).
Von der Basislinie bis Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Patient Global Impression Scale - Severity (PGI-S)
Zeitfenster: Von der Basislinie bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 auf der Patient Global Impression Scale - Severity (PGI-S). Die PGI-S ist eine einfache, direkte und leicht zu verwendende Skala zur Bewertung des Ansprechens eines Zustands auf eine Therapie. Es handelt sich um eine Übergangsskala, auf der die Teilnehmer ihren aktuellen Zustand im Vergleich zu dem Zustand vor Beginn der Behandlung auf einer Skala von 1 „Sehr viel besser“ bis 7 „Sehr viel schlechter“ bewerten, wobei niedrigere Werte eine größere Verbesserung anzeigen.
Von der Basislinie bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 in der Clinical Global Impressions Scale - Severity (CGI-S)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 in der Clinical Global Impressions Scale - Severity (CGI-S). Die CGI-C-Skala ist eine von Klinikern bewertete Messung des Schweregrads eines Symptoms oder einer Erkrankung, die ein einzelnes Item auf einer 6-Punkte-Skala verwendet. Die CGI-S-Skala reicht von 1 ("Keine") bis 6 ("Sehr schwer"), wobei niedrigere Werte einen geringeren Schweregrad anzeigen.
Von Baseline bis Woche 48

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im MDS-UPDRS Teil I-Score [Auswirkung auf nicht-motorische Symptome von PD]
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Änderung von Baseline bis Woche 48 im MDS-UPDRS Teil I-Score. Die MDS-UPDRS ist eine multimodale Skala, die aus vier Teilen besteht. Teil I bewertet nicht-motorische Erfahrungen des täglichen Lebens und hat 2 Komponenten (Bereich 0-52). Teil IA enthält 6 Fragen und wird vom Prüfer bewertet (Bereich 0-24). Teil IB enthält 7 Fragen zu nicht-motorischen Erfahrungen des täglichen Lebens, die vom Teilnehmer ausgefüllt werden müssen (Bereich 0-28). Für jede Frage wird ein numerischer Score zwischen 0-4 vergeben, wobei 0 = Normal, 1 = Leicht, 2 = Mild, 3 = Mäßig, 4 = Schwer. Ein höherer Score weist auf schwerwiegendere Symptome von PD hin.
Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im kognitiven Gesamtscore (CSS) [Auswirkung auf nicht-motorische Symptome von PD]
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im kognitiven Gesamtwert (CSS). Der CSS ist ein zusammengesetzter Wert, der die Ergebnisse mehrerer detaillierter neuropsychologischer Tests zu einem einzigen, empfindlicheren Maß für die kognitive Fähigkeit kombiniert. Er vergleicht den Wert mit Normen, um Defizite in kognitiven Bereichen wie Verarbeitungsgeschwindigkeit, Arbeitsgedächtnis und verbalem Gedächtnis zu identifizieren, und verfolgt kognitive Veränderungen im Zeitverlauf. CSS-Werte können von 0 bis 100 reichen. Ein niedrigerer Wert deutet auf eine stärkere kognitive Beeinträchtigung hin.
Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Gesamtergebnis des Purdue Pegboard Tests (PPT)
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Purdue Pegboard Test (PPT)-Gesamtergebnis, durchgeführt im praktisch definierten OFF-Zustand. Der PPT ist ein standardisierter Test zur Bewertung fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und Koordination, der häufig zur Beurteilung manueller Fertigkeiten eingesetzt wird. Er misst die Fähigkeit, Arme, Hände und Finger schnell und präzise zu bewegen, indem Stifte in eine Platte gesteckt werden, sowohl mit einzelnen Händen als auch mit beiden Händen gleichzeitig und in einer Montageaufgabe. Die Zeit und die Anzahl der eingesteckten Stifte werden aufgezeichnet. Eine schnellere Zeit weist auf eine bessere Funktion hin, d.h. eine höhere Punktzahl (mehr Stifte) bedeutet eine bessere Leistung.
Von Baseline bis Woche 48
Änderung vom Ausgangswert bis Woche 48 in der Geriatrischen Depressionsskala 15-Item-Version (GDS-15)
Zeitfenster: Von der Ausgangsuntersuchung bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 in der Geriatrischen Depressionsskala 15-Item-Version (GDS-15). Die 15-Item Geriatrische Depressionsskala (GDS-15) ist ein Screening-Instrument für Depressionen, das für die Anwendung bei älteren Erwachsenen entwickelt wurde. Die GDS-15 hat ein Ja-Nein-Format. Die Werte liegen zwischen 0 und 15; je höher der Wert, desto wahrscheinlicher leidet die Person an Depressionen.
Von der Ausgangsuntersuchung bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Movement Disorder Society-Non-motor Scale (MDS-NMS)-Score
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48

Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Movement Disorder Society-Non-motor Scale (MDS-NMS)-Score. Die MDS-NMS ist eine 52-Punkte-Skala, die von einem Bewerter durchgeführt wird, um ein breites Spektrum nicht-motorischer Symptome bei Parkinson zu bewerten.

Sie misst sowohl Häufigkeit (0/nie bis 4/ >51% der Zeit) als auch Schweregrad (0/nicht vorhanden bis 4/große Belastung oder Störung) von 13 Bereichen (Depression, Angst, Apathie, Psychose, Impulskontroll-/verwandte Störungen, Kognition, orthostatische Hypotonie, Harnwege, Sexualität, Magen-Darm, Schlaf/Wachheit, Schmerz und andere). Jede Frage wird bewertet, indem Häufigkeit x Schweregrad multipliziert werden. Alle Frage-Scores für jeden Bereich werden summiert, und die Scores für jeden Bereich werden summiert, um den Gesamt-Score (Bereich = 0-832) zu liefern, wobei ein höherer Score eine größere Belastung durch nicht-motorische Symptome anzeigt. Je höher der Gesamt-Score, desto fortgeschrittener (d.h., schlechter) ist der Krankheitszustand.
Von Baseline bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Neuronal-Synuclein-Erkrankungsstadium (NSD)
Zeitfenster: Von der Basislinie bis Woche 48
Veränderung von Baseline bis Woche 48 im Neuronalen Synuclein-Krankheits- (NSD) Stadium. Das NSD41 ist ein Forschungsrahmen, der die Stadien von Krankheiten wie PD durch die Kombination von biologischen Markern und funktioneller Beeinträchtigung klassifiziert. Es verwendet ein 7-Stufen-System, beginnend mit Stadium 0 für eine genetische Variante und fortschreitend durch Stadien basierend auf dem Vorhandensein von abnormalem α-Synuclein-Protein, dopaminerger Dysfunktion und der zunehmenden Schwere der funktionellen Beeinträchtigung in späteren Stadien. Höhere Stadien weisen auf eine schwerwiegendere funktionelle Beeinträchtigung hin.
Von der Basislinie bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer, die eine Erhöhung oder Einleitung einer dopaminergen Behandlung benötigen
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Anzahl der Teilnehmer, die bis Woche 48 eine Erhöhung oder Einleitung der dopaminergen Behandlung benötigen.
Von Baseline bis Woche 48
Veränderung von Baseline bis Woche 48 im University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT) [Geruchssinn]
Zeitfenster: Von der Basislinie bis Woche 48
Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48 im Geruchssinn gemessen mit dem University of Pennsylvania Smell Identification Test (UPSIT). Der UPSIT gilt als ein zuverlässiges und genaues Instrument zur Diagnose von Geruchsverlust und zum Screening auf Erkrankungen wie PD. Der Test ist ein 40-Punkte, selbst durchzuführender "Kratz-und-riech"-Test zur quantitativen Messung der Geruchsfunktion. Beim Test wird ein Streifen gekratzt, um einen Geruch freizusetzen, und die richtige Identifikation aus Mehrfachauswahloptionen ausgewählt. Der UPSIT hat einen Mindestwert von 0 und einen Höchstwert von 40, wobei niedrigere Werte auf einen höheren Grad der Beeinträchtigung hinweisen.
Von der Basislinie bis Woche 48
Mittlere Talspiegel von GT-02287 im Plasma
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Mittlere Konzentration von GT-02287 24 Stunden nach der Dosis, unmittelbar vor der nächsten Dosis
Von Baseline bis Woche 48
Mittlere Spitzenplasmaspiegel von GT-02287
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 48
Mittlere Konzentration von GT-02287 um Cmax/Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax)
Von Baseline bis Woche 48
Mittlere Liquor-Spiegel von GT-02287 in Woche 48
Zeitfenster: Woche 48
GT-02287-Konzentration in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) 48 Wochen nach der Dosis (Postdose, etwa 4 Stunden nach der Dosis)
Woche 48
Änderungen in mechanistischen und Krankheitsbiomarkern
Zeitfenster: Von der Basisuntersuchung bis Woche 48
Veränderung der Biomarker in Bioflüssigkeiten (CSF, Blut, Plasma) von der Baseline bis zur Woche 48
Von der Basisuntersuchung bis Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gain Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Jonas Hannestad, CMO, Gain Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

30. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GANX-001-V103

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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