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早期パーキンソン病におけるGT-02287の有効性、安全性、耐容性、およびバイオマーカー効果

2025年12月3日 更新者：Gain Therapeutics, Inc.

早期パーキンソン病の参加者を対象としたGT-02287の2用量レベルにおける臨床的有効性、安全性、忍容性、およびバイオマーカー効果を評価する無作為化、プラセボ対照、二重盲検、第2a相試験

この研究の目的は、早期パーキンソン病（PD）の治療歴の有無にかかわらず参加者を対象に、経口GT-02287の2つの用量レベルをプラセボと比較し、48週間の治療後の有効性、安全性、およびバイオマーカーへの影響を評価することです。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、早期パーキンソン病（PD）の治療済みおよび未治療の患者を対象に、経口投与のGT-02287の2用量を試験する、48週間の二重盲検、無作為化、プラセボ対照の第2a相試験です。

この試験は3つの部分で構成されます：

  • 最大45日間のスクリーニング期間
  • 約341日間の治療期間
  • 最大33日間の追跡期間 参加者は、有効性、安全性、忍容性、およびバイオマーカー評価のために、7回の来院（第4週、第8週、第12週、第24週、第36週、第48週、および第52週の追跡訪問）を行います。 さらに、臨床検査のための血液検査のために5回の追加来院（第2週、第16週、第20週、第30週、第42週）があります。

約111名の参加者が3つの群（高用量、低用量、プラセボ）に無作為に割り付けられます。

参加者は特発性PD、またはGBA1遺伝子の病原性バリアントのヘテロ接合体であることができます。 他のPD関連遺伝子バリアント（例：leucine rich repeat kinase 2 [LRRK2]）を持つ参加者は対象外です。 すべての参加者は、登録前にPD関連遺伝子状態を決定するために遺伝子型検査を受けます。

開始時、参加者はスクリーニングおよびベースラインテスト（運動評価、生活の質、センサー測定、バイオマーカー用の体液および血液サンプルの採取を含む）を受けます。 一部のベースラインテストは、投与直前に実施される場合があります。

この試験は、様々な運動、生活の質、疾患進行、非運動およびその他のPD症状、認知テスト、およびウェアラブルセンサーデータを通じて有効性を測定します。

安全性は、有害事象の記録、臨床検査、バイタルサイン、体重、心臓モニタリング、および質問票によって評価されます。

この試験では、血液および脊髄液中のGT-02287濃度、およびバイオマーカーへの影響も分析します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

111

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

対象基準：

  • 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力と意思があり、研究の要件と制限に従う意思があること
  • PD関連遺伝子検査および分析を受ける意思があること
  • 性別不問、年齢30歳以上85歳以下
  • スクリーニング時点でのBMIが18以上40 kg/m2以下、体重が55 kg以上120 kg未満であること
  • MDS基準に基づくPD診断を受けていること
  • PD診断から5年以内であること
  • ベースライン時点で脳脊髄液中にSAA陽性を示すこと
  • Hoehn & Yahr 1-2.5（両端を含む）
  • PDに対する薬物治療未経験で、研究開始後9か月間はドーパミン作動薬治療の開始が予定されていないこと、またはスクリーニング前3か月以上安定したPD薬物治療中で、スクリーニング直前の少なくとも4週間は同用量で、研究開始後9か月間は用量または薬剤の変更が予定されていないこと
  • 妊娠中または授乳中でないこと
  • 参加者が妊娠可能な場合、または妊娠可能な精子を産生する場合、潜在的に生殖可能な性交渉（それぞれ、妊娠可能な精子を産生するパートナーまたは妊娠可能なパートナーとの）を行う場合は、2種類の避妊法（プロトコルで定義されるバリア法と第2の効果的な避妊法）を使用することに同意すること
  • 本研究に参加中は他の治験研究に参加しないことに同意すること

除外基準：

  • アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症、前頭側頭型認知症、進行性核上性麻痺、大脳皮質基底核変性症、ハンチントン病、多系統萎縮症、レビー小体型認知症、二次性（例：薬剤誘発性）パーキンソニズム、多発性硬化症、てんかんなど、他の神経疾患（これらに限定されない）
  • PD関連LRRK2病原性変異またはGBA1以外のPD関連遺伝子変異
  • 研究者の臨床評価に基づく重度の運動変動および/または障害性ジスキネジア
  • 脳深部刺激療法
  • 抗精神病薬を必要とする幻覚、妄想、または他の精神病症状 ドーパミン拮抗薬（抗精神病薬）または抗コリン薬の使用
  • 臨床診断および/またはMoCAスコア20以下および/または行動障害の既往による認知症
  • GT 02287またはその賦形剤に対する過敏症
  • 併用薬剤：主にCYP3A4で代謝される狭い治療窓を持つ薬剤、狭い治療窓を持つBCRP基質、GT 02287の代謝および血中濃度に影響を与える可能性のある強力または中等度のCYP3A4阻害剤または強力なCYP3A4誘導剤（ハーブサプリメントおよび特定の食品を含む）
  • 併存疾患：心血管疾患、糖尿病、自己免疫疾患、がん、活動性感染症、精神病性障害および症状、抑うつ症状、薬物および/またはアルコール乱用など（これらに限定されない、プロトコルで定義されるもの）
  • 臨床的に有意な検査値異常
  • 腰椎穿刺（LP）の禁忌：抗凝固薬の現在の治療またはLPの安全な実施を妨げる可能性のあるその他の禁忌
  • 3か月以内の500 mL超の献血
  • GT-02287の吸収に影響を与える可能性のある吸収不良または関連疾患
  • スクリーニング前3か月または5半減期のいずれか長い期間内の介入的臨床研究への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：低用量 GT-02287
GT-02287 400または600 mg/日
薬：低用量GT-02287
参加者の体重に応じて、1日400 mgまたは600 mgの有効成分（GT-02287）を含むサシェ。 各1日分の投与量は、1サシェの内容物をビヒクル（琥珀色ガラス瓶に供給）および必要な量の水道水と混合して経口懸濁液として調製されます。
他の名前：
  • GT-02287 400または600 mg/日
アクティブコンパレータ：高用量GT-02287
GT-02287 800または1000 mg／日
薬：高用量GT-02287
被験者の体重に応じて、1日800 mgまたは1000 mgの有効成分（GT-02287）を含むサシェ。 各日の投与量は、1サシェの内容物をビヒクル（琥珀色ガラス瓶で供給）と必要な量の水道水と混合して経口懸濁液として調製されます。
他の名前：
  • GT-02287 800 または 1000 mg／日
プラセボコンパレーター：プラセボ
アルミニウムマグネシウムメタケイ酸塩 (MAS)
薬：プラセボ
活性サシェと区別がつかない、420～1200 mgのMASを含むサシェ。 各1日用量は、1サシェの内容物をビヒクル（琥珀色のガラス瓶に供給）と必要な量の水道水で混合して調製される経口懸濁液として準備されます。
他の名前：
  • マグネシウムアルミノメタケイ酸塩 (MAS)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから第48週までのMovement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale（MDS-UPDRS）パートIIスコアとパートIIIスコアの合計の変化[有効性]
時間枠：ベースラインから48週目まで
ベースラインから48週目までの、実用的に定義されたOFF状態で評価されたMovement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale（MDS-UPDRS）パートIIスコアとパートIIIスコアの合計の変化。 MDS-UPDRSは障害と機能障害を評価する多面的な尺度であり、4つの部分で構成されています。 パートIIは日常生活の運動体験を評価します（範囲0-52）。 これは患者および/または介護者によって評価される13の質問を含みます。 パートIIIはPDの運動徴候を評価し、試験責任医師によって評価されます（範囲0-132）。 パートIIIは18項目に基づく33のスコアを含みます。 各質問には0〜4の数値スコアが割り当てられ、0 = 正常、1 = 軽度、2 = 中等度、3 = 中等度、4 = 重度を意味します。 スコアが高いほど、PDの症状がより重度であることを示します。
ベースラインから48週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象の発生率 [安全性および忍容性]
時間枠：ベースラインから48週目まで
有害事象（AE）の発生率、性質、治験薬（IP）との関連性、および重症度；臨床検査評価、身体および神経学的検査、体重、バイタルサイン測定、12誘導心電図（ECG）、コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）における臨床的に有意な所見の発生率
ベースラインから48週目まで
ベースラインから第48週までのMDS-UPDRSパートIIスコアの変化【運動機能への影響】
時間枠：ベースラインから48週まで
ベースラインから48週間後のMDS-UPDRSパートIIスコアの変化。 MDS-UPDRSは障害と機能障害を評価する多様な尺度で、4つの部分から構成されています。 パートIIは日常生活における運動機能の経験を評価します（範囲0-52）。 患者および/または介護者によって評価される13の質問が含まれています。 スコアが高いほど、PD（パーキンソン病）の症状がより重度であることを示します。
ベースラインから48週まで
MDS-UPDRS パート III スコアのベースラインから48週目までの変化 [運動機能への影響]
時間枠：ベースラインから48週目まで
ベースラインから第48週までの、実用的に定義されたOFF状態で評価されたMDS-UPDRS Part IIIスコアの変化。 MDS-UPDRSは、障害と機能障害を評価する多様な尺度であり、4つの部分で構成されています。 Part IIIはPDの運動症状を評価し、試験責任者が評価します（範囲0〜132）。 Part IIIは18項目に基づく33のスコアを含みます。 各質問に対して0〜4の数値スコアが割り当てられます。0 = 正常、1 = 軽度、2 = 中等度、3 = 重度、4 = 最重度。 スコアが高いほど、PDの症状がより重度であることを示します。
ベースラインから48週目まで
ベースラインから48週目までのTimed Up and Go（TUG）テストの変化 [運動機能への影響]
時間枠：ベースラインから48週目まで
実践的に定義されたOFF状態で実施されるTimed Up and Go（TUG）テストにおける、ベースラインから第48週までの変化。 TUGは機能的な移動能力とバランスを評価する臨床検査であり、椅子から立ち上がり、3メートル歩き、180度方向転換し、戻って歩き、再び座るまでの時間を測定する。 14〜15秒未満の時間は良好な移動能力を示し、より長い時間は転倒リスクの増加、身体能力の低下、および潜在的な神経学的問題を示唆する。
ベースラインから48週目まで
ベースラインから48週目までのパーキンソン病質問票39（PDQ-39）スコアの変化［生活の質への影響］
時間枠：ベースラインから48週目まで
パーキンソン病質問票39（PDQ-39）スコアのベースラインから48週間後の変化。 PDQ-39は、過去1か月間のパーキンソン病特異的な健康関連の生活の質を評価する39項目の自記式質問票です。 この質問票は、健康の8つの領域を評価する39項目を測定します：移動能力（10項目）、日常生活動作（6項目）、精神的健康（6項目）、スティグマ（4項目）、社会的支援（3項目）、認知機能（4項目）、コミュニケーション（3項目）、身体的不快感（3項目）。 各項目は次の尺度で採点されます：0 = 決してない、1 = 時々、2 = ときどき、3 = しばしば、4 = いつも。 各サブスケールおよび全スケールの項目は、インデックスに要約し、線形に変換して0（測定による完全な健康）から100（測定による最悪の健康）までの尺度に変換できます。
ベースラインから48週目まで
ベースラインから48週目のSchwab and England日常生活活動（SEADL）スケールの変化[日常生活活動への影響]
時間枠：ベースラインから48週まで
ベースラインから48週目までのSchwab and England日常生活動作（SEADL）スケールの変化。 SEADLスケールは、移動能力が低下した人々のさまざまな生活活動における能力を評価します。 このスケールはパーセンテージスコアを使用して個人の能力を評価し、100％は完全な自立（すべての家事を遅さ、困難、または障害なく行える）を示し、0％は完全な依存（寝たきりでほぼ完全な昏睡状態）を示します。
ベースラインから48週まで
ベースラインから第48週までの患者全般印象尺度 - 重症度（PGI-S）の変化
時間枠：ベースラインから第48週まで
ベースラインから第48週までの患者全般印象評価尺度 - 重症度（PGI-S）の変化。 PGI-Sは、治療に対する病状の反応を評価するために使用される、シンプルで直接的、かつ使いやすい尺度です。 これは移行尺度であり、参加者が治療開始前と比較して現在の病状を、1「非常に良くなった」から7「非常に悪くなった」までの尺度で評価します。スコアが低いほど改善度が高いことを示します。
ベースラインから第48週まで
ベースラインから48週目までの臨床全般印象評価尺度 - 重症度 (CGI-S) の変化
時間枠：ベースラインから第48週まで
臨床全般印象尺度-重症度（CGI-S）におけるベースラインから48週までの変化。 CGI-C尺度は、単一項目の6段階尺度を用いた、症状や状態の重症度を臨床医が評価する尺度です。 CGI-S尺度は1（「なし」）から6（「非常に重度」）までの範囲で、スコアが低いほど重症度が低いことを示します。
ベースラインから第48週まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから第48週までのMDS-UPDRS Part Iスコアの変化 [PDの非運動症状への影響]
時間枠：ベースラインから48週まで
ベースラインから48週までのMDS-UPDRS第I部スコアの変化。 MDS-UPDRSは4つの部分から構成される多様な尺度です。 第I部は日常生活における非運動症状を評価し、2つの構成要素があります（範囲0-52）。 第IA部は6つの質問を含み、検査者によって評価されます（範囲0-24）。 第IB部は参加者が回答する日常生活における非運動症状に関する7つの質問を含みます（範囲0-28）。 各質問には0-4の数値スコアが割り当てられ、0=正常、1=軽度、2=中等度、3=重度、4=最重度を示します。 スコアが高いほど、パーキンソン病の症状がより重度であることを示します。
ベースラインから48週まで
ベースラインから48週目までの認知サマリースコア（CSS）の変化 [PDの非運動症状への影響]
時間枠：ベースラインから48週まで
ベースラインから48週目までの認知サマリースコア（CSS）の変化。 CSSは、複数の詳細な神経心理学的テストの結果を組み合わせて、より敏感な認知能力の単一の測定値にした複合スコアです。 このスコアは基準と比較して、処理速度、作業記憶、言語記憶などの認知領域の欠陥を特定し、時間の経過に伴う認知の変化を追跡します。 CSSスコアは0から100の範囲です。 スコアが低いほど、より重大な認知障害を示します。
ベースラインから48週まで
ベースラインから48週目までのパデュー・ペグボードテスト（PPT）総合スコアの変化
時間枠：ベースラインから48週目まで
プラクティカルに定義されたOFF状態で実施されたパデュー・ペグボード・テスト（PPT）総合スコアのベースラインから48週までの変化。 PPTは、微細運動技能と粗大運動技能および協調性を評価する標準化テストであり、手動能力を評価するためによく使用されます。 このテストは、個々の手で、両手同時に、および組み立て作業において、ペグをボードに素早く正確に配置することで、腕、手、指を動かす能力を測定します。 挿入されたペグの数と所要時間が記録されます。 より速い時間は、より良い機能を示しており、すなわち、より高いスコア（より多くのペグ）は、より良いパフォーマンスを意味します。
ベースラインから48週目まで
老年期うつ病尺度15項目版（GDS-15）におけるベースラインから第48週までの変化
時間枠：ベースラインから48週まで
ベースラインから第48週までの老年期うつ病尺度15項目版（GDS-15）の変化。 15項目の老年期うつ病尺度（GDS-15）は、高齢者向けに開発されたうつ病スクリーニングツールです。 GDS-15ははい・いいえ形式を採用しています。 スコアは0から15の範囲で、スコアが高いほどその個人がうつ病を経験している可能性が高くなります。
ベースラインから48週まで
Movement Disorder Society-Non-motor Scale (MDS-NMS) スコアのベースラインから48週間までの変化
時間枠：ベースラインから48週まで

ベースラインから48週までの運動障害学会非運動スケール（MDS-NMS）スコアの変化。 MDS-NMSは、パーキンソン病における幅広い非運動症状を評価するための52項目の評価者実施スケールです。

これは、13の領域（うつ病、不安、無関心、精神病、衝動制御／関連障害、認知機能、起立性低血圧、泌尿器、性機能、胃腸、睡眠／覚醒、痛み、その他）の頻度（0／決してない から 4／時間の51％以上）と重症度（0／存在しない から 4／大きな苦痛または障害）の両方を測定します。 各質問は、頻度×重症度を乗算して採点されます。 各領域の全質問スコアを合計し、各領域のスコアを合計して総合スコア（範囲 = 0-832）を算出し、スコアが高いほど非運動症状の負担が大きいことを示します。 総合スコアが高いほど、疾患状態が進行している（つまり、悪化している）ことを意味します。
ベースラインから48週まで
ベースラインから48週目までの神経性シヌクレイン病（NSD）ステージの変化
時間枠：ベースラインから48週目まで
ベースラインから48週目までの神経性シヌクレイン病（NSD）ステージの変化。 NSD41は、生物学的マーカーと機能障害を組み合わせて、PDなどの疾患のステージを分類する研究フレームワークです。 これは7段階システムを使用し、遺伝子変異のステージ0から始まり、異常なαシヌクレインタンパク質の存在、ドーパミン作動性機能障害、および後期ステージにおける機能障害の重症度の増加に基づいて進行します。 より高いステージは、より重度の機能障害を示しています。
ベースラインから48週目まで
ドパミン作動薬治療の増量または開始を必要とする参加者の数
時間枠：ベースラインから第48週まで
48週目までに、ドーパミン作動性治療の増量または開始が必要となる参加者の数。
ベースラインから第48週まで
ベースラインから48週目までのペンシルベニア大学嗅覚同定検査（UPSIT）[嗅覚]における変化
時間枠：ベースラインから48週まで
ベースラインから48週間後の嗅覚の変化（ペンシルバニア大学嗅覚同定検査（UPSIT）で測定） UPSITは、嗅覚喪失の診断やパーキンソン病（PD）などの状態のスクリーニングに信頼性が高く正確なツールとされています。 この検査は、嗅覚機能を定量的に測定する40項目の自己実施型「引っかいて嗅ぐ」検査です。 検査では、ストリップを引っかいて匂いを放出し、多肢選択肢から正しい同定を選択します。 UPSITの最小スコアは0、最大スコアは40で、スコアが低いほど障害の程度が大きいことを示します。
ベースラインから48週まで
GT-02287の平均トラフ血漿中濃度
時間枠：ベースラインから48週まで
次の投与前、投与後24時間におけるGT-02287の平均濃度
ベースラインから48週まで
GT-02287の平均最高血漿濃度
時間枠：ベースラインから48週目まで
Cmax（最高血中濃度到達時間）付近のGT-02287平均濃度
ベースラインから48週目まで
第48週におけるGT-02287の平均CSFレベル
時間枠：第48週
投与後（投与後約4時間）の第48週における脳脊髄液中GT-02287濃度
第48週
機構的および疾患バイオマーカーの変化
時間枠：ベースラインから48週まで
ベースラインから48週目までのバイオフルード（CSF、血液、血漿）におけるバイオマーカーの変化
ベースラインから48週まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Gain Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Jonas Hannestad, CMO、Gain Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年5月30日

一次修了 (推定)

2028年6月30日

研究の完了 (推定)

2028年6月30日

試験登録日

最初に提出

2025年11月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月3日

最初の投稿 (実際)

2025年12月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年12月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月3日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GANX-001-V103

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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