Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancja i wpływ na biomarkery preparatu GT-02287 we wczesnej chorobie Parkinsona

3 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Gain Therapeutics, Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, badanie fazy 2a oceniające skuteczność kliniczną, bezpieczeństwo, tolerancję oraz efekty biomarkerowe 2 poziomów dawek GT-02287 u uczestników z wczesną chorobą Parkinsona

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa oraz wpływu na biomarkery 2 poziomów dawkowania doustnego GT-02287 w porównaniu z placebo po 48 tygodniach leczenia u leczonych i nieleczonych wcześniej uczestników z wczesną chorobą Parkinsona (PD).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 48-tygodniowe, podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie fazy 2a, testujące dwie dawki doustnego GT-02287 u osób z wczesną chorobą Parkinsona (PD), zarówno leczonych, jak i nieleczonych.

Badanie składa się z trzech części:

  • Okres kwalifikacji trwający do 45 dni
  • Okres leczenia trwający około 341 dni
  • Okres obserwacji trwający do 33 dni. Uczestnicy będą mieli 7 wizyt w ośrodku w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa, tolerancji i biomarkerów (tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 oraz wizyta kontrolna w tygodniu 52). Dodatkowo odbędzie się 5 dodatkowych wizyt na badania laboratoryjne krwi (tydzień 2, 16, 20, 30 i 42).

Około 111 uczestników zostanie losowo przydzielonych do trzech grup (wysoka dawka, niska dawka, placebo).

Uczestnicy mogą mieć idiopatyczną PD lub być heterozygotami pod względem patogennej wariantu genu GBA1. Uczestnicy z innymi wariantami genetycznymi związanymi z PD (np. kinaza bogata w powtórzenia leucynowe 2 [LRRK2]) nie kwalifikują się. Wszyscy uczestnicy zostaną poddani genotypowaniu w celu określenia statusu genetycznego związanego z PD przed włączeniem do badania.

Na początku uczestnicy przechodzą kwalifikację i badania wyjściowe, w tym ocenę motoryczną, jakość życia, pomiary czujników oraz pobranie płynów i próbek krwi do badań biomarkerów. Niektóre badania wyjściowe mogą być przeprowadzone tuż przed podaniem leku.

Badanie będzie oceniać skuteczność poprzez różne testy motoryczne, jakość życia, postęp choroby, objawy niemotoryczne i inne objawy PD oraz testy poznawcze, a także dane z czujników noszonych na ciele.

Bezpieczeństwo będzie oceniane poprzez rejestrację zdarzeń niepożądanych, badania laboratoryjne, parametry życiowe, masę ciała, monitorowanie serca oraz kwestionariusze.

Badanie będzie również analizować poziomy GT-02287 we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym oraz jego wpływ na biomarkery.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

111

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Zdolny i gotowy do wyrażenia pisemnej świadomej zgody oraz gotowy do przestrzegania wymagań i ograniczeń badania
  • Gotowość do poddania się genetycznym badaniom i analizom związanym z PD
  • Dowolna płeć, wiek ≥30 i ≤85 lat
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥18 i ≤40 kg/m² oraz masa ciała ≥55 kg i <120 kg podczas badania przesiewowego
  • Rozpoznanie PD na podstawie kryteriów MDS
  • W ciągu 5 lat od diagnozy PD
  • Dodatni wynik SAA w płynie mózgowo-rdzeniowym na początku badania
  • Stopień zaawansowania wg Hoehn & Yahr 1-2,5 włącznie
  • Nienauczony farmakologicznego leczenia PD bez oczekiwanego rozpoczęcia leczenia dopaminergicznym w ciągu pierwszych 9 miesięcy badania lub na stabilnym leczeniu PD przez ≥3 miesiące przed badaniem przesiewowym, w tym ≥4 tygodnie w tej samej dawce/dawkach bezpośrednio przed badaniem przesiewowym bez oczekiwanych zmian dawki/dawki lub leku/leku w ciągu pierwszych 9 miesięcy badania
  • Nieciężarna ani niekarmiąca piersią
  • Jeśli uczestnik ma potencjał rozrodczy lub produkuje potencjalnie zdolne do życia plemniki, uczestnik musi zgodzić się na stosowanie 2 form antykoncepcji (metody barierowej i drugiej wysoce skutecznej formy kontroli urodzeń/antykoncepcji, zgodnie z definicją w protokole) w przypadku odbywania stosunków płciowych z potencjalnym ryzykiem prokreacji (z partnerem produkującym potencjalnie zdolne do życia plemniki lub mającym potencjał rozrodczy, odpowiednio)
  • Zgoda na nieuczestniczenie w innym badaniu interwencyjnym podczas udziału w tym badaniu

Kryteria wykluczenia:

  • Inne zaburzenia neurologiczne, w tym, ale nie ograniczając się do, choroba Alzheimera, stwardnienie zanikowe boczne, otępienie czołowo-skroniowe, postępujące porażenie nadjądrowe, zespół korowo-podstawny, choroba Huntingtona, zanik wieloukładowy, otępienie z ciałami Lewy'ego, parkinsonizm wtórny (np. polekowy), stwardnienie rozsiane lub padaczka
  • Patogenny wariant LRRK2 związany z PD lub inne mutacje genetyczne związane z PD poza GBA1
  • Częste fluktuacje ruchowe i/lub upośledzające dyskinezie na podstawie oceny klinicznej badacza
  • Głęboka stymulacja mózgu
  • Omamy, urojenia lub inne objawy psychotyczne wymagające leczenia przeciwpsychotycznego. Stosowanie antagonistów dopaminy (leków przeciwpsychotycznych) lub leków antycholinergicznych
  • Otępienie według diagnozy klinicznej i/lub wynik MoCA ≤20 i/lub historia zaburzeń zachowania
  • Nadwrażliwość na GT 02287 lub którykolwiek z jego składników pomocniczych
  • Leki współistniejące, w tym leki metabolizowane głównie przez CYP3A4 o wąskim oknie terapeutycznym, substraty BCRP o wąskim oknie terapeutycznym, silne lub umiarkowane inhibitory lub silne induktory CYP3A4, które mogą wpływać na metabolizm i stężenie w osoczu GT 02287, w tym suplementy ziołowe i niektóre pokarmy.
  • Choroby współistniejące, w tym, ale nie ograniczając się do, schorzeń sercowo-naczyniowych, cukrzycy, chorób autoimmunologicznych, nowotworów, aktywnych chorób zakaźnych, zaburzeń i objawów psychotycznych, objawów depresyjnych, nadużywania leków i/lub alkoholu zgodnie z definicją w protokole
  • Istotne klinicznie nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych
  • Przeciwwskazania do punkcji lędźwiowej (LP), w tym obecne leczenie lekami przeciwkrzepliwymi lub jakiekolwiek inne przeciwwskazania, które mogą uniemożliwić bezpieczne wykonanie LP
  • Oddanie krwi >500 ml w ciągu 3 miesięcy
  • Zaburzenia wchłaniania lub inne istotne schorzenia, które mogą wpłynąć na wchłanianie GT-02287
  • Uczestnictwo w dowolnym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, co jest dłuższe) przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Niska Dawka GT-02287
GT-02287 400 lub 600 mg/dzień
Lek: Niska dawka GT-02287
Saszetki zawierające 400 mg/dzień lub 600 mg/dzień substancji czynnej (GT-02287), w zależności od masy ciała uczestnika. Każda dzienna dawka będzie przygotowywana jako zawiesina doustna poprzez zmieszanie zawartości 1 saszetki z nośnikiem (dostarczonym w brązowej szklanej butelce) i wymaganą objętością wody z kranu.
Inne nazwy:
  • GT-02287 400 lub 600 mg/dzień
Aktywny komparator: Wysoka dawka GT-02287
GT-02287 800 lub 1000 mg/dzień
Lek: Wysoka Dawka GT-02287
Saszetki zawierające 800 mg/dzień lub 1000 mg/dzień substancji czynnej (GT-02287), w zależności od masy ciała uczestnika. Każda dzienna dawka zostanie przygotowana jako zawiesina doustna poprzez zmieszanie zawartości 1 saszetki z nośnikiem (dostarczonym w brązowej szklanej butelce) oraz wymaganej objętości wody z kranu.
Inne nazwy:
  • GT-02287 800 lub 1000 mg/dzień
Komparator placebo: Placebo
Krzemian glinowo-magnezowy (MAS)
Lek: Placebo
Saszetki zawierające od 420 do 1200 mg MAS, nieodróżnialne od saszetek z substancją czynną. Każdą dzienną dawkę przygotowuje się jako zawiesinę doustną poprzez wymieszanie zawartości 1 saszetki z nośnikiem (dostarczanym w brązowej szklanej butelce) i wymaganą objętością wody z kranu.
Inne nazwy:
  • Krzemian magnezowo-glinowy (MAS)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w sumie punktacji części II i części III Skali Unified Parkinson's Disease Rating Scale Towarzystwa Chorób Ruchu (MDS-UPDRS) [Skuteczność]
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w sumie wyników Części II i Części III Skali Jednolitej Oceny Choroby Parkinsona Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych (MDS-UPDRS) ocenianej w stanie praktycznie zdefiniowanym OFF.
MDS-UPDRS to wielomodalna skala oceniająca upośledzenie i niepełnosprawność, składająca się z czterech części.
Część II ocenia motoryczne doświadczenia życia codziennego (zakres 0-52).
Zawiera 13 pytań, które mają być oceniane przez pacjenta i/lub opiekuna.
Część III ocenia objawy motoryczne choroby Parkinsona i jest oceniana przez badacza (zakres 0-132).
Część III zawiera 33 wyniki oparte na 18 pozycjach.
Dla każdego pytania przypisuje się wynik liczbowy w zakresie 0-4, gdzie 0 = Normalny, 1 = Lekki, 2 = Łagodny, 3 = Umiarkowany, 4 = Ciężki.
Większy wynik wskazuje na cięższe objawy choroby Parkinsona.
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 48. tygodnia
Częstość występowania, charakter, związek z badanym produktem (IP) oraz nasilenie zdarzeń niepożądanych (AEs); częstość występowania istotnych klinicznie wyników badań laboratoryjnych, badań fizykalnych i neurologicznych, masy ciała, pomiarów parametrów życiowych, 12-odprowadzeniowych elektrokardiogramów (EKG), Skali Oceny Ryzyka Samobójstwa Columbia (C-SSRS)
Od punktu wyjściowego do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w skali MDS-UPDRS część II [Wpływ na funkcje motoryczne]
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 48
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w skali MDS-UPDRS Część II. MDS-UPDRS to wielomodalna skala oceniająca upośledzenie i niepełnosprawność, składająca się z czterech części. Część II ocenia doświadczenia motoryczne w codziennym życiu (zakres 0-52). Zawiera 13 pytań, które mają być ocenione przez pacjenta i/lub opiekuna. Wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy choroby Parkinsona.
Od punktu wyjściowego do tygodnia 48
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w skali MDS-UPDRS Część III [Wpływ na funkcje motoryczne]
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana wartości punktowej od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w skali MDS-UPDRS Część III oceniana w praktycznie określonym stanie OFF. MDS-UPDRS jest skalą wielomodalną oceniającą upośledzenie i niepełnosprawność składającą się z czterech części. Część III ocenia objawy ruchowe choroby Parkinsona i jest oceniana przez badacza (zakres 0-132). Część III zawiera 33 wyniki oparte na 18 pozycjach. Dla każdego pytania przypisywana jest liczbowa wartość punktowa w zakresie 0-4, gdzie 0 = Normalny, 1 = Niewielki, 2 = Łagodny, 3 = Umiarkowany, 4 = Ciężki. Wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy choroby Parkinsona.
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48 tygodnia w teście Timed Up and Go (TUG) [Wpływ na funkcje motoryczne]
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana wartości od punktu wyjściowego do 48. tygodnia w teście Timed Up and Go (TUG) przeprowadzonym w praktycznie zdefiniowanym stanie OFF. Test TUG jest klinicznym testem oceniającym mobilność funkcjonalną i równowagę, w którym osoba mierzy czas potrzebny na wstanie z krzesła, przejście 3 metrów, obrót o 180 stopni, powrót i ponowne usiąście. Czas krótszy niż 14 do 15 sekund wskazuje na dobrą mobilność, natomiast dłuższe czasy sugerują zwiększone ryzyko upadku, słabą sprawność fizyczną i potencjalne problemy neurologiczne.
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana w skali od punktu wyjściowego do 48. tygodnia w kwestionariuszu choroby Parkinsona PDQ-39 (Parkinson's Disease Questionnaire 39) [Wpływ na jakość życia]
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w skali Kwestionariusza Choroby Parkinsona 39 (PDQ-39). PDQ-39 to 39-pozycyjny kwestionariusz samoopisowy, który ocenia specyficzną dla PD jakość życia związaną ze zdrowiem w ciągu ostatniego miesiąca. Kwestionariusz mierzy 39 pozycji, które oceniają 8 dziedzin zdrowia: mobilność (10 pozycji), czynności życia codziennego (6 pozycji), dobrostan emocjonalny (6 pozycji), stygmatyzacja (4 pozycje), wsparcie społeczne (3 pozycje), funkcje poznawcze (4 pozycje), komunikacja (3 pozycje) i dyskomfort fizyczny (3 pozycje). Każda pozycja jest oceniana w następującej skali: 0 = nigdy, 1 = sporadycznie, 2 = czasami, 3 = często i 4 = zawsze. Pozycje w każdej podskali i w skali ogólnej można podsumować w indeks i przekształcić liniowo na skalę od 0 (idealne zdrowie według oceny narzędzia) do 100 (najgorsze zdrowie według oceny narzędzia).
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w skali czynności dnia codziennego Schwab i England (SEADL) [Wpływ na czynności dnia codziennego]
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w skali codziennych czynności Schwaba i Englanda (SEADL). Skala SEADL ocenia zdolności osób z upośledzoną mobilnością w zakresie różnych czynności życiowych. Skala wykorzystuje wynik procentowy do oceny umiejętności danej osoby, przy czym 100% oznacza pełną niezależność (możliwość wykonywania wszystkich obowiązków bez spowolnienia, trudności lub upośledzenia), a 0% oznacza całkowitą zależność (obłożnie chory i prawie całkowicie w śpiączce).
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48 tygodnia w Skali Ogólnego Wrażenia Pacjenta – Nasilenie (PGI-S)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w Skali Ogólnego Wrażenia Pacjenta - Nasilenie (PGI-S). PGI-S to prosta, bezpośrednia i łatwa w użyciu skala stosowana do oceny reakcji stanu na terapię. Jest to skala przejściowa, w której uczestnik ocenia swój stan obecny w porównaniu z tym, jaki był przed rozpoczęciem leczenia, w skali od 1 „Znacznie lepszy” do 7 „Znacznie gorszy”, przy czym niższe wyniki wskazują na większą poprawę.
Od punktu wyjściowego do 48. tygodnia
Zmiana od punktu wyjściowego do 48. tygodnia w Skali Ogólnego Klinicznego Obrazu - Nasilenie (CGI-S)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w Skali Globalnej Oceny Klinicznej - Nasilenie (CGI-S). Skala CGI-C jest kliniczną skalą oceny nasilenia objawu lub stanu, wykorzystującą pojedynczy element w 6-stopniowej skali. Skala CGI-S obejmuje zakres od 1 ("Brak") do 6 ("Bardzo ciężkie"), przy czym niższe wyniki wskazują na mniejsze nasilenie.
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej do tygodnia 48 w ocenie MDS-UPDRS Część I [Efekt na objawy nie-motoryczne PD]
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do tygodnia 48
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w skali MDS-UPDRS Część I. Skala MDS-UPDRS jest skalą wielomodalną składającą się z czterech części. Część I ocenia niemotoryczne doświadczenia życia codziennego i składa się z 2 komponentów (zakres 0-52). Część IA zawiera 6 pytań ocenianych przez badacza (zakres 0-24). Część IB zawiera 7 pytań dotyczących niemotorycznych doświadczeń życia codziennego, które wypełnia uczestnik (zakres 0-28). Dla każdego pytania przypisuje się wynik numeryczny w zakresie 0-4, gdzie 0 = Normalny, 1 = Lekki, 2 = Łagodny, 3 = Umiarkowany, 4 = Ciężki. Wyższy wynik wskazuje na cięższe objawy choroby Parkinsona.
Od wartości wyjściowej do tygodnia 48
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w Skali Podsumowania Poznawczego (CSS) [Wpływ na objawy nie-motoryczne PD]
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 48
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w Całościowym Wyniku Poznawczym (CSS). CSS to wynik złożony, który łączy wyniki kilku szczegółowych testów neuropsychologicznych w jedną, bardziej czułą miarę zdolności poznawczych. Porównuje wynik z normami, aby zidentyfikować deficyty w obszarach poznawczych, takich jak prędkość przetwarzania, pamięć robocza i pamięć werbalna, oraz śledzi zmiany poznawcze w czasie. Wyniki CSS mogą mieścić się w zakresie od 0 do 100. Niższy wynik wskazuje na bardziej znaczące upośledzenie funkcji poznawczych.
Od punktu wyjściowego do tygodnia 48
Zmiana od wartości wyjściowej do tygodnia 48 w całkowitym wyniku testu tablicy kołkowej Purdue (PPT)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w całkowitym wyniku testu tablicy kołkowej Purdue (PPT) przeprowadzanego w stanie praktycznie zdefiniowanym jako OFF. Test PPT jest standaryzowanym testem oceniającym umiejętności motoryczne małe i duże oraz koordynację, powszechnie stosowanym do oceny zdolności manualnych. Mierzy zdolność do szybkiego i precyzyjnego poruszania ramionami, dłońmi i palcami poprzez umieszczanie kołków w tablicy, zarówno przy użyciu poszczególnych dłoni, jak i obu dłoni jednocześnie, a także w zadaniu montażowym. Rejestrowany jest czas i liczba włożonych kołków. Krótszy czas wskazuje na lepszą funkcję, czyli wyższy wynik (więcej kołków) oznacza lepsze wykonanie.
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48 tygodnia w Skali Depresji Geriatrycznej 15-punktowej (GDS-15)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w Skali Depresji Geriatrycznej w wersji 15-punktowej (GDS-15). 15-punktowa Skala Depresji Geriatrycznej (GDS-15) to narzędzie przesiewowe do wykrywania depresji opracowane do stosowania u osób starszych. GDS-15 ma format tak/nie. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 15; im wyższy wynik, tym większe prawdopodobieństwo, że dana osoba doświadcza depresji.
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w skali zaburzeń ruchowych Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych – skala niemotoryczna (MDS-NMS)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 48. tygodnia

Zmiana od wartości początkowej do 48. tygodnia w skali Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych – Skali Objawów Pozaruchowych (MDS-NMS). MDS-NMS to 52-punktowa skala oceniana przez badacza, służąca do oceny szerokiego zakresu objawów pozaruchowych w chorobie Parkinsona.

Mierzy zarówno częstość (0/nigdy do 4/ >51% czasu), jak i nasilenie (0/nieobecne do 4/duży niepokój lub zaburzenie) w 13 domenach (depresja, lęk, apatia, psychoza, zaburzenia kontroli impulsów/pokrewne, funkcje poznawcze, niedociśnienie ortostatyczne, układ moczowy, funkcje seksualne, układ pokarmowy, sen/czuwanie, ból i inne). Każde pytanie jest punktowane poprzez pomnożenie częstości x nasilenie. Wszystkie wyniki pytań dla każdej domeny są sumowane, a wyniki dla każdej domeny są sumowane, aby uzyskać wynik całkowity (zakres = 0-832), przy czym wyższy wynik wskazuje na większe obciążenie objawami pozaruchowymi. Im wyższy wynik całkowity, tym bardziej zaawansowany (tj. gorszy) jest stan choroby.
Od punktu wyjściowego do 48. tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej do 48. tygodnia w stadium choroby neuronalnej synukleiny (NSD)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodnia 48
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w stadium choroby neuronalnej synukleiny (NSD). NSD41 to ramy badawcze klasyfikujące stadia chorób takich jak choroba Parkinsona (PD) poprzez połączenie markerów biologicznych i upośledzenia funkcjonalnego. Wykorzystuje system 7-stopniowy, zaczynając od Etapu 0 dla wariantu genetycznego i przechodząc przez kolejne etapy w oparciu o obecność nieprawidłowego białka α-synukleiny, dysfunkcję dopaminergiczną oraz rosnące nasilenie upośledzenia funkcjonalnego w późniejszych stadiach. Wyższe stadia wskazują na bardziej poważne upośledzenie funkcjonalne.
Od punktu wyjściowego do tygodnia 48
Liczba uczestników wymagających zwiększenia lub rozpoczęcia leczenia dopaminergicznym
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Liczba uczestników, którzy wymagają zwiększenia dawki lub rozpoczęcia leczenia dopaminergicznym do 48. tygodnia.
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w teście identyfikacji zapachów Uniwersytetu Pensylwanii (UPSIT) [Węch]
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 48 tygodnia
Zmiana od wartości wyjściowej do 48. tygodnia w zakresie węchu mierzonego za pomocą Testu Identyfikacji Zapachów Uniwersytetu Pensylwanii (UPSIT). UPSIT jest uważany za wiarygodne i dokładne narzędzie do diagnozowania utraty węchu oraz przesiewowego wykrywania schorzeń takich jak choroba Parkinsona.
Test jest 40-punktowym, samodzielnie wykonywanym testem typu "podrap i powąchaj", służącym do ilościowego pomiaru funkcji węchowej.
Test polega na podrapaniu paska w celu uwolnienia zapachu i wybraniu prawidłowej identyfikacji spośród opcji wielokrotnego wyboru.
UPSIT ma minimalny wynik 0 i maksymalny 40, przy czym niższe wyniki wskazują na większy stopień upośledzenia.
Od wartości początkowej do 48 tygodnia
Średnie stężenia minimalne GT-02287 w osoczu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 48. tygodnia
Średnie stężenie GT-02287 24 godziny po podaniu, bezpośrednio przed następną dawką
Od punktu wyjściowego do 48. tygodnia
Średnie maksymalne stężenia osoczowe GT-02287
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Średnie stężenie GT-02287 w okolicach Cmax/czas do maksymalnego stężenia (Tmax)
Od wartości wyjściowej do 48. tygodnia
Średnie poziomy GT-02287 w płynie mózgowo-rdzeniowym w 48. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Stężenie GT-02287 w płynie mózgowo-rdzeniowym po podaniu dawki (około 4 godziny po podaniu) w 48. tygodniu
Tydzień 48
Zmiany w biomarkerach mechanistycznych i chorobowych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 48. tygodnia
Zmiana biomarkerów w płynach ustrojowych (płynie mózgowo-rdzeniowym, krwi, osoczu) od punktu wyjściowego do 48. tygodnia
Od wartości początkowej do 48. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gain Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jonas Hannestad, CMO, Gain Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GANX-001-V103

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na Niska dawka GT-02287

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj