Korkea-annoksinen Ambroksoli lasten tyypin III Gaucherin taudissa (GD3)
Ambroksoli tyypin III Gaucherin taudissa (GD3): Prospektiivinen 6 kuukauden yksittäiskeskuksen avoimen selkärankaisuuden tutkimus, jossa on valinnainen 12 kuukauden jatkovaihe
Tyyppi: Prospektiivinen, avoimen leiman, yksittäinen keskustutkimus
Kesto: 6 kuukautta, jossa on valinnainen 12 kuukauden laajennusvaihe
Osallistujat: 12 lastenpotilasta, joilla on diagnosoitu tyypin III Gaucherin tauti (GD3), ikä 3–18 vuotta, hoitamattomia tai saavat entsymikorvaushoitoa (ERT). Heitä hoidetaan suuriannoksin Ambroksolia (keskimäärin 35 mg/kg ruumiinpainoa).
Sijainti: Lastensairaala, Lahore, Pakistan.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä yksittäiskeskuksessa toteutettava, prospektiivinen, avoimen leiman tutkimus tutkii korkea-annoksen ambroksolin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa lapsipotilailla, joilla on geneettisesti vahvistettu tyypin III Gaucherin tauti (GD3). Tutkimukseen otetaan 12 3–18-vuotiasta osallistujaa, jotka ovat joko hoitamattomia tai saavat entsyymikorvaushoitoa (ERT). Osallistujat saavat korkea-annoksen ambroksolia suun kautta (keskimäärin 35 mg/kg ruumiinpainoa) kuuden kuukauden ajan, johon liittyy valinnainen 12 kuukauden jatko.
Pääasiallinen tavoite:
Arvioida korkea-annoksen ambroksolin turvallisuutta ja siedettävyyttä ERT:n kanssa tai ilman.
Toissijainen tavoite:
Arvioida tehoa perustuen vähintään 20 % parantumiseen vähintään 50 % osallistujista käyttäen seuraavia mittareita:
- Ataksian arviointi ja luokittelu (SARA) ataksiapotilaille
- Yhtenäinen myoklonusluokitusasteikko (UMRS) myoklonusepilepsiapotilaille
- Lyso-Gb1-tasot perifeerisessä veressä vähintään 6 kuukauden hoidon jälkeen
Interventio:
Korkea-annoksen ambroksoli annosteltuna suun kautta (keskimäärin 35 mg/kg ruumiinpainoa)
Tutkimuspaikka:
Lastensairaala, Lahore, Pakistan
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tarjota alustavia turvallisuus- ja tehotietoja ambroksolista terapeuttisena vaihtoehtona GD3-lapsipotilaille, mikä voi antaa tietoa tulevia laajempia kliinisiä tutkimuksia varten.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Lahore, Pakistan
- The Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 3–18-vuotiaat lapset ja nuoret
- Geneettisesti vahvistettu tyypin III Gaucherin tauti (GD3)
- Hoitamattomat tai entsyymikorvaushoitoa (ERT) saavat potilaat
- SARA-pisteet ≥ 8
- Sukupuolielämää harjoittavien naisten on suostuttava ehkäisyyn
- Kaikkien osallistujien ei saa olla raskaana tai imettäviä
Poissulkemiskriteerit:
- Elämää uhkaava viskeraalinen sairaus (Gaucherin taudin tai muun aiheuttama)
- Verenluovutusriippuvuus
- Kliinisesti merkittävät sydän- ja verisuoni-, ruoansulatus-, keuhko-, hermosto-, endokriini- tai psykiatriset sairaudet
- Vakavat nielemisvaikeudet
- Munuaisten vajaatoiminta (eGFR < 30 ml/min/1,73 m²)
- Viimeisen 6 kuukauden aikana saatu chaperoniterapia tai kokeellinen hoito
- Raskaus tai imetys
- Syyhistoria syöpään, päihderiippuvuuteen tai alkoholismiin, suurten elinten siirto tai kykenemättömyys noudattaa tutkimuksen vaatimuksia
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Korkea-annoksinen ambroksoli
Kaikki osallistujat saavat suun kautta suuriannosta ambroksolia keskimäärin 35 mg/kg painoa kohden päivittäin 6 kuukauden ajan, minkä jälkeen on mahdollista 12 kuukauden jatkojakso.
Lääke voidaan antaa entsyymikorvaushoidon (ERT) kanssa tai ilman sitä.
|
Suuri annos Ambroxolia annetaan suun kautta keskimäärin 35 mg/kg ruumiinpainoa päivittäin.
Osallistujat saavat hoitoa 6 kuukautta, ja hoitoa voidaan jatkaa vapaaehtoisesti 12 kuukauden ajan.
Lääkettä voidaan antaa samanaikaisesti entsyymikorvaushoidon (ERT) kanssa tai ilman sitä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korkean annoksen ambroksolin turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 6 kuukautta (valinnainen arviointi 12 kuukauden jatkolle)
|
Hoitoon liittyvien haittatapausten esiintymistiheys ja vakavuus
|
6 kuukautta (valinnainen arviointi 12 kuukauden jatkolle)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida korkea-annoksen (keskimäärin 35 mg/kg kehonpainoa) ambroksolin tehoa vähintään 20 %:n parannuksella vähintään 50 %:ssa potilaista, mitattuna ataksiapotilailla käytettävällä Assessment and Rating of Ataxia (SARA) -asteikolla.
Aikaikkuna: 6 kuukautta (valinnainen arviointi 12 kuukauden jatkolle)
|
50 % osallistujista saavuttaa ≥20 % parannuksen SARA-pisteissä
|
6 kuukautta (valinnainen arviointi 12 kuukauden jatkolle)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Huma Arshad Cheema, Prof., The Children's Hospital, Lahore, Pakistan
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Dyskinesiat
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Merkit ja oireet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Ataksia
- Myoklonus
- Gaucherin tauti
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Orgaaniset kemikaalit
- Aniliiniyhdisteet
- Amiini
- Bromhexine
- Sykloheksyyliamiinit
- Ambroxol
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGP3
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .