소아 3형 가우셔병(GD3)에서 고용량 암브록솔
3형 고셔병(GD3)에서 암브록솔 사용: 6개월 전향적 단일기관 개방형 연구 및 12개월 선택적 연장 단계
유형: 전향적, 개방형, 단일 센터 연구
기간: 6개월 (선택적 12개월 연장 단계 포함)
참가자: 3세 이상 18세 이하로 진단된 제3형 고셔병(GD3) 소아 환자 12명으로, 치료 경험이 없거나 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 환자입니다. 이들은 고용량 암브록솔(평균 35mg/kg 체중)로 치료를 받게 됩니다.
위치: 파키스탄 라호르 소아병원.
연구 개요
상세 설명
이 단일 중심, 전향적, 개방형 연구는 유전적으로 확인된 제3형 고셔병(GD3)을 가진 소아 환자에서 고용량 암브록솔의 안전성, 내약성 및 효능을 조사합니다. 이 연구는 3세에서 18세 사이의 치료 경험이 없거나 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 12명의 참가자를 등록할 것입니다. 참가자들은 6개월 동안 경구로 고용량 암브록솔(평균 35 mg/kg 체중)을 투여받으며, 선택적으로 12개월 연장이 가능합니다.
주요 목적:
ERT와 함께 또는 없이 투여된 고용량 암브록솔의 안전성과 내약성을 평가합니다.
부차적 목적:
다음 측정 기준을 사용하여 최소 50%의 참가자에서 최소 20%의 개선을 기준으로 효능을 평가합니다:
- 운동실조증 환자의 경우 운동실조증 평가 및 등급(SARA)
- 근간대성 간질 환자의 경우 통합 근간대 등급 척도(UMRS)
- 최소 6개월 치료 후 말초혈액의 Lyso-Gb1 수치
중재:
경구 투여되는 고용량 암브록솔(평균 35 mg/kg 체중)
연구 장소:
파키스탄 라호르 소아병원
이 연구는 GD3 소아 환자를 위한 치료 옵션으로서 암브록솔에 대한 예비 안전성 및 효능 데이터를 제공하여 향후 대규모 임상 시험에 정보를 제공하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Lahore, 파키스탄
- The Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 3세에서 18세 사이의 소아 환자
- 유전적으로 확인된 제3형 고셔병(GD3)
- 치료 경험이 없거나 효소 대체 요법(ERT)을 받고 있는 환자
- SARA 점수 ≥ 8
- 성활동이 있는 여성은 피임법 사용에 동의해야 함
- 모든 참가자는 임신 중이거나 수유 중이 아니어야 함
제외 기준:
- 생명을 위협하는 내장 질환(고셔병 관련 여부와 관계없이)
- 수혈 의존성
- 임상적으로 유의한 심혈관, 위장관, 폐, 신경계, 내분비계 또는 정신과적 질환
- 심각한 삼킴 곤란
- 신부전(eGFR < 30 mL/min/1.73 m²)
- 최근 6개월 이내의 샤페론 요법 또는 연구용 치료
- 임신 또는 수유
- 암, 약물 또는 알코올 남용, 주요 장기 이식 병력, 또는 연구 요구사항 준수 불가능
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 고용량 암브록솔
모든 참가자는 6개월 동안 체중 kg당 평균 35mg의 고용량 암브록솔을 경구로 투여받게 되며, 선택적으로 12개월 연장이 가능합니다.
이 약물은 효소 대체 요법(ERT)과 함께 또는 없이 투여될 수 있습니다.
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고용량 암브록솔은 체중 kg당 평균 35mg의 용량으로 매일 경구 투여됩니다.
참가자는 6개월 동안 치료를 받게 되며, 선택적으로 12개월 연장이 가능합니다.
이 약물은 동시 효소 대체 요법(ERT)과 함께 또는 없이 투여될 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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고용량 암브록솔의 안전성 및 내약성
기간: 6개월 (12개월 연장 시 선택적 평가 포함)
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치료 중 발생한 이상사례의 발생률 및 중증도
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6개월 (12개월 연장 시 선택적 평가 포함)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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실조증 환자를 위한 실조증 평가 및 등급(SARA) 척도로 측정한 환자의 최소 50%에서 최소 20%의 개선으로 고용량(평균 35mg/kg 체중) 암브록솔의 효능을 평가한다.
기간: 6개월 (12개월 연장 시 선택적 평가 가능)
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SARA 점수에서 ≥20% 개선을 달성한 참가자의 50%
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6개월 (12개월 연장 시 선택적 평가 가능)
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Huma Arshad Cheema, Prof., The Children's Hospital, Lahore, Pakistan
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGP3
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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고셔병, 제3형에 대한 임상 시험
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Centre Hospitalier Universitaire Dijon종료됨표피암 또는 | 흉부 식도의 선암 또는 | Oesogastric Junction의 샘암종(Siewert Type I 또는 II) | 단계 cT2 N1-3 M0 또는 cT3-T4a N0 또는 N1-3 M0프랑스
암브록솔에 대한 임상 시험
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Boehringer Ingelheim완전한
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Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital완전한