Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Høj-dosis Ambroxol i Pediatrisk Type III Gauchers Sygdom (GD3)

30. marts 2026 opdateret af: Agyany Pharma LTD

Ambroxol i Type III Gauchers sygdom (GD3): Et prospektivt 6-måneders single-center åbent studie med en valgfri 12-måneders forlængelsesfase

Type: Prospektiv, åben-label, single center undersøgelse

Varighed: 6 måneder med en valgfri 12-måneders forlængelsesfase

Deltagere: 12 pædiatriske patienter diagnosticeret med type III Gauchers sygdom (GD3) i alderen ≥3 til ≥18 år, der enten er behandlingsnaive eller i enzymsubstitutionsbehandling (ERT). De vil blive behandlet med høj-dosis Ambroxol (gennemsnit 35 mg/kg kropsvægt).

Sted: Børnehospitalet, Lahore, Pakistan.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette single-center, prospektive, åbne-label studie undersøger sikkerheden, tolerabiliteten og effekten af høj-dosis Ambroxol hos pædiatriske patienter med genetisk bekræftet Type III Gauchers Sygdom (GD3). Studiet vil inkludere 12 deltagere i alderen 3 til 18 år, enten behandlingsnaive eller under enzymsubstitutionsbehandling (ERT). Deltagerne vil modtage høj-dosis Ambroxol oralt (gennemsnit 35 mg/kg kropsvægt) over en 6-måneders periode, med en valgfri 12-måneders forlængelse.

Primært Formål:

Evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af høj-dosis Ambroxol administreret med eller uden ERT.

Sekundært Formål:

Vurdere effekt baseret på mindst 20% forbedring hos mindst 50% af deltagerne ved hjælp af følgende målinger:

  • Assessment and Rating of Ataxia (SARA) for patienter med ataksi
  • Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) for patienter med myoklonisk epilepsi
  • Lyso-Gb1-niveauer i perifert blod efter mindst 6 måneders behandling

Intervention:

Høj-dosis Ambroxol administreret oralt (gennemsnit 35 mg/kg kropsvægt)

Studielokation:

The Children's Hospital, Lahore, Pakistan

Dette studie sigter mod at levere foreløbige sikkerheds- og effektdata om Ambroxol som en terapeutisk mulighed for pædiatriske patienter med GD3, potentielt informerende for fremtidige større kliniske forsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Pakistan
      • Lahore, Pakistan
        • The Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børnepatienter i alderen 3 til 18 år
  • Genetisk bekræftet Type III Gauchers sygdom (GD3)
  • Behandlingsnaive eller i gang med enzymsubstitutionsbehandling (ERT)
  • SARA-score ≥ 8
  • Seksuelt aktive kvinder skal acceptere at bruge prævention
  • Alle deltagere må ikke være gravide eller ammende

Eksklusionskriterier:

  • Livstruende viscerel sygdom (relateret eller urelateret til Gauchers sygdom)
  • Blodtransfusionsafhængighed
  • Klinisk signifikante kardiovaskulære, gastrointestinale, pulmonale, neurologiske, endokrine eller psykiatriske tilstande
  • Alvorlige synkebesvær
  • Nyresvigt (eGFR < 30 mL/min/1,73 m²)
  • Nylig chaperonbehandling eller forsøgsbehandling inden for de sidste 6 måneder
  • Graviditet eller amning
  • Kraftforhistorie, stof- eller alkoholmisbrug, større organtransplantation eller manglende evne til at overholde studiekravene

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Højdosis Ambroxol
Alle deltagere vil modtage høj dosis Ambroxol oralt i en gennemsnitsdosis på 35 mg/kg kropsvægt dagligt i 6 måneder, med en valgfri 12-måneders forlængelse. Lægemidlet kan administreres med eller uden enzymsubstitutionsbehandling (ERT).
Medicin: Ambroxol
Højdosis Ambroxol vil blive administreret oralt i en gennemsnitsdosis på 35 mg/kg kropsvægt dagligt.
Deltagerne vil modtage behandling i 6 måneder, med en valgfri 12-måneders forlængelse.
Lægemidlet kan gives med eller uden samtidig enzymsubstitutionsbehandling (ERT).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og Tolerabilitet af Højdosis Ambroxol
Tidsramme: 6 måneder (med valgfri vurdering ved 12-måneders forlængelse)
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger
6 måneder (med valgfri vurdering ved 12-måneders forlængelse)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder effektiviteten af høj dosis (gennemsnitlig 35 mg/kg kropsvægt) Ambroxol ved mindst 20% forbedring hos mindst 50% af patienterne målt med: Assessment and Rating of Ataxia (SARA) skala for patienter med ataksi.
Tidsramme: 6 måneder (med valgfri vurdering ved 12-måneders forlængelse)
50% af deltagerne opnår ≥20% forbedring i SARA-scoren
6 måneder (med valgfri vurdering ved 12-måneders forlængelse)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Agyany Pharma LTD

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Huma Arshad Cheema, Prof., The Children's Hospital, Lahore, Pakistan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. marts 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

30. marts 2026

Studieafslutning (Faktiske)

30. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. december 2025

Først opslået (Faktiske)

16. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. marts 2026

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGP3

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ambroxol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner