Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hoge Dosis Ambroxol bij Pediatrische Type III Ziekte van Gaucher (GD3)

20 augustus 2026 bijgewerkt door: Agyany Pharma LTD

Ambroxol bij type III ziekte van Gaucher (GD3): Een prospectieve 6-maanden single-center open-label studie met een optionele 12-maanden verlengingsfase

Type: Prospectieve, open-label, single center studie

Duur: 6 maanden met een optionele verlengingsfase van 12 maanden

Deelnemers: 12 pediatrische patiënten gediagnosticeerd met type III ziekte van Gaucher (GD3) in de leeftijd van ≥3 tot ≤18 jaar oud, behandeling-naïef of onder enzymvervangende therapie (ERT). Zij zullen worden behandeld met een hoge dosis Ambroxol (gemiddeld 35mg/kg lichaamsgewicht).

Locatie: The Children's Hospital, Lahore, Pakistan.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze single-center, prospectieve, open-label studie onderzoekt de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van hoge doses Ambroxol bij pediatrische patiënten met genetisch bevestigde Type III Gaucher-ziekte (GD3). De studie zal 12 deelnemers van 3 tot 18 jaar inschrijven, die ofwel nog geen behandeling hebben gehad ofwel enzymvervangende therapie (ERT) ontvangen. Deelnemers zullen gedurende een periode van 6 maanden hoge doses Ambroxol oraal toegediend krijgen (gemiddeld 35 mg/kg lichaamsgewicht), met een optionele verlenging van 12 maanden.

Primair doel:

De veiligheid en verdraagbaarheid evalueren van hoge doses Ambroxol toegediend met of zonder ERT.

Secundair doel:

De werkzaamheid beoordelen op basis van ten minste 20% verbetering in ten minste 50% van de deelnemers met behulp van de volgende maatregelen:

  • Assessment and Rating of Ataxia (SARA) voor patiënten met ataxie
  • Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) voor patiënten met myoclonische epilepsie
  • Lyso-Gb1-niveaus in perifeer bloed na ten minste 6 maanden behandeling

Interventie:

Hoge doses Ambroxol oraal toegediend (gemiddeld 35 mg/kg lichaamsgewicht)

Studielocatie:

Het Kinderziekenhuis, Lahore, Pakistan

Deze studie heeft tot doel voorlopige veiligheids- en werkzaamheidsgegevens te verstrekken over Ambroxol als therapeutische optie voor pediatrische patiënten met GD3, wat mogelijk toekomstige grootschalige klinische onderzoeken kan informeren.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Pakistan
      • Lahore, Pakistan
        • The Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pediatrische patiënten van 3 tot 18 jaar
  • Genetisch bevestigde Type III Gaucherziekte (GD3)
  • Behandelingsnaïef of enzymvervangende therapie (ERT) ontvangend
  • SARA-score ≥ 8
  • Seksueel actieve vrouwen moeten anticonceptie gebruiken
  • Alle deelnemers mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven

Exclusiecriteria:

  • Levensbedreigende viscerale ziekte (gerelateerd of niet gerelateerd aan Gaucherziekte)
  • Bloedtransfusieafhankelijkheid
  • Klinisch significante cardiovasculaire, gastro-intestinale, pulmonale, neurologische, endocriene of psychiatrische aandoeningen
  • Ernstige slikproblemen
  • Nierinsufficiëntie (eGFR < 30 mL/min/1,73 m²)
  • Recent chaperonetherapie of onderzoekbehandeling binnen de afgelopen 6 maanden
  • Zwangerschap of lactatie
  • Geschiedenis van kanker, drugs- of alcoholmisbruik, grote orgaantransplantatie, of onvermogen om aan studievoorwaarden te voldoen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hoge Dosis Ambroxol
Alle deelnemers krijgen hoge dosis Ambroxol oraal toegediend in een gemiddelde dosering van 35 mg/kg lichaamsgewicht per dag gedurende 6 maanden, met een optionele verlenging van 12 maanden. Het geneesmiddel kan worden toegediend met of zonder enzymvervangingstherapie (ERT).
Geneesmiddel: Ambroxol
Hoge dosis Ambroxol wordt oraal toegediend in een gemiddelde dosis van 35 mg/kg lichaamsgewicht per dag. Deelnemers krijgen de behandeling gedurende 6 maanden, met een optionele verlenging van 12 maanden. Het geneesmiddel kan worden gegeven met of zonder gelijktijdige enzymvervangende therapie (ERT).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagzaamheid van hoge doses Ambroxol
Tijdsspanne: 6 maanden (met optionele beoordeling bij 12-maanden verlenging)
Incidentie en Ernst van Behandelingsgerelateerde Bijwerkingen
6 maanden (met optionele beoordeling bij 12-maanden verlenging)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer de werkzaamheid van een hoge dosis (gemiddeld 35 mg/kg lichaamsgewicht) Ambroxol door minstens 20% verbetering bij minstens 50% van de patiënten gemeten met: Assessment and Rating of Ataxia (SARA)-schaal voor patiënten met ataxie.
Tijdsspanne: 6 maanden (met optionele beoordeling bij 12-maanden verlenging)
50% van de deelnemers behaalt ≥20% verbetering in SARA-score
6 maanden (met optionele beoordeling bij 12-maanden verlenging)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Agyany Pharma LTD

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Huma Arshad Cheema, Prof., The Children's Hospital, Lahore, Pakistan

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 maart 2025

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 maart 2026

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 maart 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGP3

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren