Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vysokodávkový Ambroxol u pediatrické Gaucherovy choroby typu III (GD3)

30. března 2026 aktualizováno: Agyany Pharma LTD

Ambroxol u Gaucherovy choroby typu III (GD3): Prospektivní 6měsíční jednocentrická otevřená studie s volitelnou 12měsíční prodlouženou fází

Typ: Prospektivní, otevřená, jednocentrová studie

Doba trvání: 6 měsíců s volitelnou prodlužovací fází na 12 měsíců

Účastníci: 12 pediatrických pacientů s diagnózou Gaucherovy choroby typu III (GD3) ve věku ≥3 až ≥18 let, kteří jsou léčeni poprvé nebo jsou na enzymatické substituční terapii (ERT). Budou léčeni vysokou dávkou Ambroxolu (průměrně 35 mg/kg tělesné hmotnosti).

Místo konání: Dětská nemocnice, Láhaur, Pákistán.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato jednocentrová, prospektivní, otevřená studie zkoumá bezpečnost, snášenlivost a účinnost vysoké dávky Ambroxolu u dětských pacientů s geneticky potvrzenou Gaucherovou chorobou typu III (GD3). Studie zahrne 12 účastníků ve věku od 3 do 18 let, buď léčebně naivních, nebo podstupujících enzymovou substituční terapii (ERT). Účastníci budou po dobu 6 měsíců dostávat vysokou dávku Ambroxolu perorálně (průměrně 35 mg/kg tělesné hmotnosti), s volitelným 12měsíčním prodloužením.

Primární cíl:

Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost vysoké dávky Ambroxolu podávaného s ERT nebo bez ní.

Sekundární cíl:

Posoudit účinnost na základě alespoň 20% zlepšení u alespoň 50 % účastníků pomocí následujících měření:

  • Hodnocení a klasifikace ataxie (SARA) u pacientů s ataxií
  • Sjednocená škála hodnocení myoklonu (UMRS) u pacientů s myoklonickou epilepsií
  • Hladiny Lyso-Gb1 v periferní krvi po alespoň 6 měsících léčby

Intervence:

Vysoká dávka Ambroxolu podávaná perorálně (průměrně 35 mg/kg tělesné hmotnosti)

Místo studie:

Dětská nemocnice, Láhaur, Pákistán

Tato studie si klade za cíl poskytnout předběžné údaje o bezpečnosti a účinnosti Ambroxolu jako terapeutické možnosti pro dětské pacienty s GD3, což by mohlo přispět k budoucím rozsáhlejším klinickým studiím.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Pákistán
      • Lahore, Pákistán
        • The Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pediatričtí pacienti ve věku 3 až 18 let
  • Geneticky potvrzená Gaucherova choroba typu III (GD3)
  • Bez předchozí léčby nebo léčení enzymatickou substituční terapií (ERT)
  • SARA skóre ≥ 8
  • Sexuálně aktivní ženy musí souhlasit s používáním antikoncepce
  • Všichni účastníci nesmí být těhotné ani kojit

Kritéria pro vyloučení:

  • Život ohrožující viscerální onemocnění (související nebo nesouvisející s Gaucherovou chorobou)
  • Závislost na transfuzích krve
  • Klinicky významné kardiovaskulární, gastrointestinální, plicní, neurologické, endokrinní nebo psychiatrické stavy
  • Vážné potíže s polykáním
  • Renální insuficience (eGFR < 30 mL/min/1.73 m²)
  • Nedávná terapie chaperony nebo experimentální léčba během posledních 6 měsíců
  • Těhotenství nebo laktace
  • Anamnéza rakoviny, zneužívání drog nebo alkoholu, transplantace hlavního orgánu nebo neschopnost dodržovat požadavky studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vysoká dávka Ambroxolu
Všichni účastníci budou užívat Ambroxol v vysoké dávce perorálně v průměrné dávce 35 mg/kg tělesné hmotnosti denně po dobu 6 měsíců, s možností prodloužení na 12 měsíců. Lék může být podáván s enzymatickou substituční terapií (ERT) nebo bez ní.
Lék: Ambroxol
Vysoká dávka Ambroxolu bude podávána perorálně v průměrné denní dávce 35 mg/kg tělesné hmotnosti. Účastníci budou léčeni po dobu 6 měsíců s možností prodloužení na 12 měsíců. Lék může být podáván současně s enzymatickou substituční terapií (ERT) nebo bez ní.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost vysokých dávek ambroxolu
Časové okno: 6 měsíců (s volitelným hodnocením při 12měsíčním prodloužení)
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
6 měsíců (s volitelným hodnocením při 12měsíčním prodloužení)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit účinnost vysoké dávky (průměrně 35 mg/kg tělesné hmotnosti) ambroxolu alespoň 20% zlepšením u alespoň 50 % pacientů měřeného pomocí: hodnocení a stupnice hodnocení ataxie (SARA) pro pacienty s ataxií.
Časové okno: 6 měsíců (s volitelným vyhodnocením při 12měsíčním prodloužení)
50 % účastníků dosáhlo ≥20% zlepšení v hodnocení SARA
6 měsíců (s volitelným vyhodnocením při 12měsíčním prodloužení)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Agyany Pharma LTD

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Huma Arshad Cheema, Prof., The Children's Hospital, Lahore, Pakistan

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2025

Primární dokončení (Aktuální)

30. března 2026

Dokončení studie (Aktuální)

30. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

16. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. března 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGP3

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 3

Klinické studie na Ambroxol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Congo

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit