Высокодозный амброксол при детской болезни Гоше III типа (GD3)
Амброксол при болезни Гоше III типа (БГ3): проспективное 6-месячное одноцентровое открытое исследование с опциональной фазой продления до 12 месяцев
Тип: Проспективное, открытое, одноцентровое исследование
Продолжительность: 6 месяцев с опциональной фазой продления на 12 месяцев
Участники: 12 пациентов педиатрического профиля с диагнозом болезни Гоше III типа (БГ3) в возрасте ≥3 до ≥18 лет, ранее не получавших лечения или находящихся на ферментозаместительной терапии (ФЗТ). Они будут получать лечение высокими дозами Амброксола (в среднем 35 мг/кг массы тела).
Место проведения: Детская больница, Лахор, Пакистан.
Обзор исследования
Подробное описание
Это одноцентровое, проспективное, открытое исследование изучает безопасность, переносимость и эффективность высоких доз Амброксола у педиатрических пациентов с генетически подтверждённой болезнью Гоше III типа (БГ3). В исследовании примут участие 12 участников в возрасте от 3 до 18 лет, либо ранее не получавшие лечения, либо получающие ферментозаместительную терапию (ФЗТ). Участники будут получать высокие дозы Амброксола перорально (в среднем 35 мг/кг массы тела) в течение 6 месяцев, с возможным продлением на 12 месяцев.
Основная цель:
Оценить безопасность и переносимость высоких доз Амброксола, применяемых с ФЗТ или без неё.
Вторичная цель:
Оценить эффективность на основе улучшения не менее чем на 20% у не менее чем 50% участников по следующим показателям:
- Шкала оценки и оценки атаксии (SARA) для пациентов с атаксией
- Унифицированная шкала оценки миоклонуса (UMRS) для пациентов с миоклонической эпилепсией
- Уровни Lyso-Gb1 в периферической крови после не менее 6 месяцев лечения
Вмешательство:
Высокие дозы Амброксола, вводимые перорально (в среднем 35 мг/кг массы тела)
Место проведения исследования:
Детская больница, Лахор, Пакистан
Это исследование направлено на получение предварительных данных о безопасности и эффективности Амброксола в качестве терапевтического варианта для педиатрических пациентов с БГ3, что потенциально может послужить основой для будущих клинических исследований большего масштаба.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
-
Lahore, Пакистан
- The Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Педиатрические пациенты в возрасте от 3 до 18 лет
- Генетически подтвержденная болезнь Гоше III типа (GD3)
- Не получавшие лечение ранее или получающие ферментозаместительную терапию (ФЗТ)
- Оценка SARA ≥ 8
- Сексуально активные женщины должны согласиться на использование контрацепции
- Все участники не должны быть беременными или кормящими
Критерии исключения:
- Угрожающее жизни висцеральное заболевание (связанное или не связанное с болезнью Гоше)
- Зависимость от переливания крови
- Клинически значимые сердечно-сосудистые, желудочно-кишечные, легочные, неврологические, эндокринные или психические состояния
- Серьезные трудности с глотанием
- Почечная недостаточность (рСКФ < 30 мл/мин/1,73 м²)
- Недавняя терапия шаперонами или экспериментальное лечение в течение последних 6 месяцев
- Беременность или лактация
- Анамнез рака, злоупотребления наркотиками или алкоголем, трансплантация основного органа или неспособность соблюдать требования исследования
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Амброксол в высокой дозе
Все участники будут получать амброксол в высокой дозе перорально в средней дозе 35 мг/кг массы тела ежедневно в течение 6 месяцев с возможностью продления до 12 месяцев.
Препарат может вводиться как с ферментозаместительной терапией (ФЗТ), так и без нее.
|
Высокая доза Амброксола будет вводиться перорально в средней дозе 35 мг/кг массы тела ежедневно.
Участники будут получать лечение в течение 6 месяцев с возможностью продления на 12 месяцев.
Препарат может назначаться как с одновременной ферментозаместительной терапией (ФЗТ), так и без нее.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость высоких доз амброксола
Временное ограничение: 6 месяцев (с дополнительной оценкой при продлении на 12 месяцев)
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших на фоне лечения
|
6 месяцев (с дополнительной оценкой при продлении на 12 месяцев)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценить эффективность высокодозного (в среднем 35 мг/кг массы тела) Амброксола по улучшению не менее чем на 20% у не менее чем 50% пациентов, измеренному с помощью: шкалы оценки и рейтинга атаксии (SARA) для пациентов с атаксией.
Временное ограничение: 6 месяцев (с дополнительной оценкой на 12-месячном продолжении)
|
50% участников достигли улучшения ≥20% по шкале SARA
|
6 месяцев (с дополнительной оценкой на 12-месячном продолжении)
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Huma Arshad Cheema, Prof., The Children's Hospital, Lahore, Pakistan
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Нарушения липидного обмена
- Заболевания головного мозга, Метаболические, Врожденные
- Заболевания головного мозга, Метаболические
- Дискинезии
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Лизосомальные болезни накопления, нервная система
- Сфинголипидозы
- Липидозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Пищевые и метаболические заболевания
- Признаки и симптомы
- Неврологические проявления
- Атаксия
- Миоклонус
- Болезнь Гоше
- Лизосомальные болезни накопления
- Органические химические вещества
- Анилиновые соединения
- Амины
- Бромгексин
- Циклогексиламины
- Амброксол
Другие идентификационные номера исследования
- AGP3
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .