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Ambroxol ad Alto Dosaggio nella Malattia di Gaucher di Tipo III Pediatrica (GD3)

30 marzo 2026 aggiornato da: Agyany Pharma LTD

Ambroxol nella Malattia di Gaucher di Tipo III (GD3): Uno Studio Prospettico Monocentrico Aperto di 6 Mesi con una Fase di Estensione Opzionale di 12 Mesi

Tipo: Studio prospettico, in aperto, monocentrico

Durata: 6 mesi con una fase di estensione facoltativa di 12 mesi

Partecipanti: 12 pazienti pediatrici diagnosticati con malattia di Gaucher di tipo III (GD3) di età ≥3 a ≤18 anni, naive al trattamento o in terapia enzimatica sostitutiva (ERT). Saranno trattati con Ambroxolo ad alte dosi (media 35 mg/kg di peso corporeo).

Luogo: The Children's Hospital, Lahore, Pakistan.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio monocentrico, prospettico, in aperto indaga la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'Ambroxolo ad alte dosi in pazienti pediatrici con Malattia di Gaucher di tipo III (GD3) geneticamente confermata. Lo studio arruolerà 12 partecipanti di età compresa tra 3 e 18 anni, sia naive al trattamento che in terapia enzimatica sostitutiva (ERT). I partecipanti riceveranno Ambroxolo ad alte dosi per via orale (media 35 mg/kg di peso corporeo) per un periodo di 6 mesi, con un'estensione opzionale di 12 mesi.

Obiettivo Primario:

Valutare la sicurezza e la tollerabilità dell'Ambroxolo ad alte dosi somministrato con o senza ERT.

Obiettivo Secondario:

Valutare l'efficacia basandosi su un miglioramento di almeno il 20% in almeno il 50% dei partecipanti utilizzando le seguenti misure:

  • Assessment and Rating of Ataxia (SARA) per pazienti con atassia
  • Unified Myoclonus Rating Scale (UMRS) per pazienti con epilessia mioclonica
  • Livelli di Lyso-Gb1 nel sangue periferico dopo almeno 6 mesi di trattamento

Intervento:

Ambroxolo ad alte dosi somministrato per via orale (media 35 mg/kg di peso corporeo)

Luogo dello Studio:

The Children's Hospital, Lahore, Pakistan

Questo studio mira a fornire dati preliminari sulla sicurezza e l'efficacia dell'Ambroxolo come opzione terapeutica per pazienti pediatrici con GD3, potenzialmente informando futuri studi clinici su larga scala.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Pakistan
      • Lahore, Pakistan
        • The Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti pediatrici di età compresa tra 3 e 18 anni
  • Malattia di Gaucher di tipo III (GD3) confermata geneticamente
  • Naïf al trattamento o in terapia enzimatica sostitutiva (ERT)
  • Punteggio SARA ≥ 8
  • Le donne sessualmente attive devono accettare di utilizzare contraccettivi
  • Tutti i partecipanti non devono essere in gravidanza o allattamento

Criteri di esclusione:

  • Malattia viscerale potenzialmente letale (correlata o non correlata alla malattia di Gaucher)
  • Dipendenza da trasfusioni di sangue
  • Condizioni cardiovascolari, gastrointestinali, polmonari, neurologiche, endocrine o psichiatriche clinicamente significative
  • Gravi difficoltà di deglutizione
  • Insufficienza renale (eGFR < 30 mL/min/1.73 m²)
  • Terapia con chaperone recente o trattamento sperimentale negli ultimi 6 mesi
  • Gravidanza o allattamento
  • Storia di cancro, abuso di droghe o alcol, trapianto di organi maggiori o incapacità di aderire ai requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ambroxolo ad Alto Dosaggio
Tutti i partecipanti riceveranno Ambroxol ad alto dosaggio per via orale ad una dose media di 35 mg/kg di peso corporeo al giorno per 6 mesi, con un'estensione opzionale di 12 mesi. Il farmaco può essere somministrato con o senza terapia enzimatica sostitutiva (ERT).
Droga: Ambroxolo
L'Ambroxolo ad alto dosaggio sarà somministrato per via orale alla dose media di 35 mg/kg di peso corporeo giornaliero. I partecipanti riceveranno il trattamento per 6 mesi, con un'estensione facoltativa di 12 mesi. Il farmaco può essere somministrato con o senza terapia enzimatica sostitutiva (ERT) concomitante.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e Tollerabilità dell'Ambroxolo ad Alto Dosaggio
Lasso di tempo: 6 mesi (con valutazione facoltativa nell'estensione a 12 mesi)
Incidenza e Gravità degli Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento
6 mesi (con valutazione facoltativa nell'estensione a 12 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l'efficacia di Ambroxol ad alte dosi (media 35mg/kg di peso corporeo) mediante un miglioramento di almeno il 20% in almeno il 50% dei pazienti misurato con: scala di valutazione e punteggio dell'atassia (SARA) per pazienti con atassia.
Lasso di tempo: 6 mesi (con valutazione facoltativa all'estensione di 12 mesi)
50% dei partecipanti che hanno raggiunto un miglioramento ≥20% nel punteggio SARA
6 mesi (con valutazione facoltativa all'estensione di 12 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Agyany Pharma LTD

Investigatori

  • Investigatore principale: Huma Arshad Cheema, Prof., The Children's Hospital, Lahore, Pakistan

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2025

Completamento primario (Effettivo)

30 marzo 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

30 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

16 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 marzo 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGP3

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher, tipo 3

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