Wysokie Dawki Ambroksolu w Pediatrycznej Chorobie Gauchera Typu III (GD3)
Ambroksol w chorobie Gauchera typu III (GD3): prospektywne, 6-miesięczne, otwarte badanie w jednym ośrodku z opcjonalną 12-miesięczną fazą przedłużenia
Typ: Prospektywne, otwarte badanie jednocentrowe
Czas trwania: 6 miesięcy z opcjonalną 12-miesięczną fazą przedłużenia
Uczestnicy: 12 pacjentów pediatrycznych z rozpoznaniem choroby Gauchera typu III (GD3) w wieku ≥3 do ≤18 lat, którzy nie byli wcześniej leczeni lub są w trakcie terapii zastępczej enzymem (ERT). Będą leczeni wysokimi dawkami ambroksolu (średnio 35 mg/kg masy ciała).
Lokalizacja: The Children's Hospital, Lahore, Pakistan.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To jednoośrodkowe, prospektywne, otwarte badanie ocenia bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność wysokich dawek Ambroksolu u pacjentów pediatrycznych z genetycznie potwierdzoną chorobą Gauchera typu III (GD3). Badanie obejmie 12 uczestników w wieku od 3 do 18 lat, którzy są leczeni po raz pierwszy lub otrzymują terapię zastępczą enzymem (ERT). Uczestnicy będą otrzymywać wysokie dawki Ambroksolu doustnie (średnio 35 mg/kg masy ciała) przez okres 6 miesięcy, z opcjonalnym przedłużeniem do 12 miesięcy.
Cel główny:
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wysokich dawek Ambroksolu podawanego z ERT lub bez niej.
Cele drugorzędne:
Ocena skuteczności na podstawie co najmniej 20% poprawy u co najmniej 50% uczestników przy użyciu następujących miar:
- Skala oceny i oceny ataksji (SARA) dla pacjentów z ataksją
- Ujednolicona skala oceny mioklonii (UMRS) dla pacjentów z padaczką miokloniczną
- Poziomy Lyso-Gb1 we krwi obwodowej po co najmniej 6 miesiącach leczenia
Interwencja:
Wysokie dawki Ambroksolu podawane doustnie (średnio 35 mg/kg masy ciała)
Lokalizacja badania:
Szpital Dziecięcy, Lahore, Pakistan
Celem tego badania jest dostarczenie wstępnych danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności Ambroksolu jako opcji terapeutycznej dla pacjentów pediatrycznych z GD3, co może stanowić podstawę dla przyszłych badań klinicznych na większą skalę.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lahore, Pakistan
- The Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Pacjenci pediatryczni w wieku od 3 do 18 lat
- Genetycznie potwierdzona choroba Gauchera typu III (GD3)
- Naiwni leczeni lub otrzymujący enzymatyczną terapię zastępczą (ERT)
- Wynik SARA ≥ 8
- Aktywne seksualnie kobiety muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji
- Wszyscy uczestnicy nie mogą być w ciąży ani karmić piersią
Kryteria wykluczenia:
- Zagrażająca życiu choroba trzewna (związana lub niezwiązana z chorobą Gauchera)
- Zależność od transfuzji krwi
- Klinicznie istotne schorzenia sercowo-naczyniowe, żołądkowo-jelitowe, płucne, neurologiczne, endokrynologiczne lub psychiatryczne
- Poważne trudności z połykaniem
- Niewydolność nerek (eGFR < 30 ml/min/1,73 m²)
- Ostatnia terapia chaperonowa lub leczenie eksperymentalne w ciągu ostatnich 6 miesięcy
- Ciaża lub laktacja
- Historia nowotworu, nadużywania narkotyków lub alkoholu, przeszczepu głównego narządu lub niezdolność do przestrzegania wymagań badania
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wysokie Dawki Ambroksolu
Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać wysoką dawkę ambroksolu doustnie w średniej dawce 35 mg/kg masy ciała dziennie przez 6 miesięcy, z opcjonalnym przedłużeniem do 12 miesięcy.
Lek może być podawany z terapią zastępczą enzymów (ERT) lub bez niej.
|
Wysokie dawki ambroksolu będą podawane doustnie w średniej dawce 35 mg/kg masy ciała dziennie.
Uczestnicy będą otrzymywać leczenie przez 6 miesięcy, z opcjonalnym przedłużeniem do 12 miesięcy.
Lek może być podawany z jednoczesną terapią zastępczą enzymami (ERT) lub bez niej.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja wysokiej dawki ambroksolu
Ramy czasowe: 6 miesięcy (z opcjonalną oceną po 12-miesięcznym przedłużeniu)
|
Częstość występowania i nasilenie niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem
|
6 miesięcy (z opcjonalną oceną po 12-miesięcznym przedłużeniu)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń skuteczność wysokiej dawki (średnio 35 mg/kg masy ciała) ambroksolu poprzez co najmniej 20% poprawę u co najmniej 50% pacjentów mierzoną za pomocą: skali oceny i oceny ataksji (SARA) dla pacjentów z ataksją.
Ramy czasowe: 6 miesięcy (z opcjonalną oceną przy 12-miesięcznym przedłużeniu)
|
50% uczestników osiągających ≥20% poprawę w skali SARA
|
6 miesięcy (z opcjonalną oceną przy 12-miesięcznym przedłużeniu)
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Huma Arshad Cheema, Prof., The Children's Hospital, Lahore, Pakistan
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Dyskinezy
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Sfingolipidozy
- Lipidozy
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Objawy i symptomy
- Objawy neurologiczne
- Ataksja
- Mioklonie
- Choroba Gauchera
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Organiczne chemikalia
- Związki aniliny
- Aminy
- Bromheksyna
- Cykloheksyloamin
- Ambroksol
Inne numery identyfikacyjne badania
- AGP3
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .