CLL-1 CAR-T:n kliininen tutkimus lasten R/R AML:n hoidossa
maanantai 24. elokuuta 2026 päivittänyt: Yunyan He, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Yksittäiskeskustutkimus, jossa arvioidaan CLL-1 CAR-T:n turvallisuutta ja alustavaa tehokkuutta lasten uusiutuneen/refraktaarisen akuutin myelooisen leukemian hoidossa
Tutkimus, jossa arvioidaan CLL-1-kohdennetun CAR-T-soluterapian turvallisuutta ja alustavaa tehokkuutta 3–18-vuotiailla lapsilla, joilla on uusiutunut tai lääkehoidoille vastaamaton akuutti myelooinen leukemia (r/r AML).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kyseessä on yksittäiskeskus-, yksittäisryhmä-, tutkija-aloitteinen kliininen tutkimus.
Potilaan ja/tai hänen laillisen huoltajansa perusteellisen harkinnan ja tietoon perustuvan suostumuksen antamisen jälkeen seulontajakson aikana kelpoisuuskriteerit täyttävät potilaat antavat verinäytteitä CAR-T-valmistusta varten.
Lymfodepletoivan kemoterapian jälkeen CAR-T-solujen infuusio annetaan päivänä D0.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoittavat vapaaehtoisesti ICF:n ja odotetaan suorittavan tutkimuksen seurantatutkimukset ja -menettelyt.
- Ikä 3–18 vuotta (mukaan lukien), ja ruumiinpaino ≥10 kg.
- AML-diagnoosi WHO:n vuoden 2016 luokituksen mukaan, joka täyttää uusiutumisen ja refraktäärisyyden diagnostiset kriteerit "Kiinalaiset uusiutuvan/refraktäärisen akuutin myelooisen leukemian diagnoosi- ja hoitosuositukset (2017 painos)" -asiakirjan mukaisesti, eikä tällä hetkellä ole saatavilla klinisesti merkityksellisiä hoitovaihtoehtoja tai sopivia rekisteröityjä kliinisiä tutkimuksia.
- CLL-1-ilmentymän vahvistus ≥50 % AML-blasteissa virtaussytometrialla.
- Toipuminen aiempien hoitojen myrkytysoireista.
- Karnofsky-pisteet (ikä ≥16 vuotta) ≥70 tai Lansky-pisteet (ikä <16 vuotta) ≥50 seulonnassa, ja odotettu elossaolo >3 kuukautta.
- Edellytetään sopivaa maksan, munuaisten, hematologisen järjestelmän, keuhkojen ja sydämen toimintaa.
- Lapsivuodeikäiset naispuoliset tutkittavat tulee olla seulonnassa negatiivinen veriraskaudentesti ja suostua käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 1 vuoden ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
- Lisääntymiskykyiset miespuoliset tutkittavat tulee suostua käyttämään estoehkäisyä tai harjoittamaan täydellistä pidättäytymistä 1 vuoden ajan viimeisen tutkimushoidon jälkeen.
- Kelvollinen verisolu-näyte voidaan toimittaa.
Poissulkemiskriteerit:
- APL-diagnoosi.
- Muu syöpäsairaus 3 vuoden sisällä seulonnasta, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua kohdunkaulan in situ -karsinoomaa, papillista kilpirauhassyöpää, basalisolusyöpää tai ihojen levyepiteelisolukarsinoomaa, radikaalileikkauksella hoidettua paikallistunutta eturauhassyöpää ja radikaalileikkauksella hoidettua in situ -tiehytkarsinoomaa.
- Keskushermoston osallistumisen tai kraniaalisten hermojen patologian todisteet.
- Tutkittavat, joilla on aktiivisia infektioita kuten hepatiitti B, hepatiitti C jne., suljetaan pois.
- Tutkittavat, joilla on anamneesissä vakavia allergioita tai tunnettu allergia tähän tutkimukseen sisältyvään mihin tahansa lääkeaineeseen, suljetaan pois.
- Tutkittavat, joilla on vakavia sydäntautia, refraktääristä hypertensiota, aktiivisia neurologisia autoimmuuni- tai tulehdussairauksia, kliinisesti merkittävää aktiivista cerebrovaskulaarista tautia, onkologisia hätätilanteita, jotka vaativat kiireellistä toimenpidettä, akuuttia tai kroonista GVHD:tä tai mitä tahansa kontrolloimatonta infektiota, joka vaatii antibioottihoidon jne., eivät sovellu osallistumaan.
- Aiempi elinsiirto tai suunniteltu elinsiirto (paitsi hematopoieettinen kantasolusiirto).
- Saanut allo-HSCT:n 6 viikon sisällä seulonnasta.
- Tutkittavat, jotka ovat äskettäin käyneet läpi suuren leikkauksen tai suunnittelevat suurta leikkausta, pois lukien diagnostiset toimenpiteet ja biopsiat.
- Tutkittavat, joilla on vakavia mielenterveyden häiriöitä, alkoholismia tai huumeriippuvuutta.
- Tutkittavat, joilla tutkijan arvion mukaan on muita olosuhteita, jotka tekevät heistä sopimattomia osallistumaan.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CAR-T
CAR-T-hoito
|
CLL-1 CAR-T-solujen infuusio lymfodepletoivan kemoterapiaryhmityksen jälkeen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapausten esiintyvyys
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta.
|
Potilaiden osuus, jotka kokivat kaikenlaisia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia.
|
Enintään 2 vuotta.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisvastausprosentti
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta.
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat CR, CRi, morfologisen leukemiavapaan tilan (MLFS) tai PR.
|
Jopa 2 vuotta.
|
|
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta.
|
Aika ensimmäisestä CR-, CRi-, MLFS- tai PR-arvioinnista ensimmäiseen taudin uusiutumisen/etenemisen arviointiin tai kuolemaan mihin tahansa syyhyn.
|
Enintään 2 vuotta.
|
|
Uusiutumattoman elossaolon aika
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta.
|
Potilaille, jotka saavuttavat CR:n, CRi:n tai CR:n vain MRD:llä.
Aika vastauksen saavuttamisesta relapsiin tai kuolemaan (mikä tahansa syy).
|
Enintään 2 vuotta.
|
|
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta.
|
Kaikille osallistujille.
Aika solujen infuusiosta hoidon epäonnistumiseen, relapsiin tai kuolemaan (mistä tahansa syystä).
|
Enintään 2 vuotta.
|
|
Kokonaiselossaolo
Aikaikkuna: Jopa 2 vuotta.
|
Kaikille koehenkilöille.
Aika solusuonistuksesta kuolemaan mihin tahansa syyhyn.
|
Jopa 2 vuotta.
|
|
CLL-1-positiivisten kasvainsolujen osuus
Aikaikkuna: Enintään 2 vuotta.
|
Muutokset CLL-1-positiivisten syöpäsolujen osuudessa CLL-1 CAR-T-infusion jälkeen.
|
Enintään 2 vuotta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Yunyan He, PhD, First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Maanantai 5. tammikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. maaliskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 30. maaliskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 22. joulukuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 5. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 13. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 26. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 24. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BG-CT-25-012
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .