Клиническое исследование CLL-1 CAR-T в лечении детей с R/R AML

Критерии включения:

1. Добровольно подписать информированное согласие и быть готовым выполнить все последующие обследования и процедуры исследования.
2. Возраст от 3 до 18 лет (включительно) и масса тела ≥10 кг.
3. Диагноз ОМЛ согласно классификации ВОЗ 2016 года, соответствующий критериям рецидива и рефрактерности в соответствии с «Китайскими рекомендациями по диагностике и лечению рецидивирующего/рефрактерного острого миелоидного лейкоза (издание 2017 года)», и в настоящее время отсутствие клинически значимых вариантов лечения или подходящих зарегистрированных клинических испытаний.
4. Подтверждение экспрессии CLL-1 ≥50% на бластах ОМЛ с помощью проточной цитометрии.
5. Восстановление после токсичности предыдущих методов лечения.
6. Оценка по шкале Карновского (для возраста ≥16 лет) ≥70 или оценка по шкале Лански (для возраста <16 лет) ≥50 при скрининге, и ожидаемая продолжительность жизни >3 месяцев.
7. Необходима адекватная функция печени, почек, гематологической системы, легких и сердца.
8. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный анализ крови на беременность при скрининге и согласиться на использование эффективной контрацепции в течение исследования и в течение 1 года после последней дозы исследуемого препарата.
9. Мужчины с репродуктивным потенциалом должны согласиться на использование барьерной контрацепции или практиковать полное воздержание до 1 года после последнего лечения в исследовании.
10. Может быть предоставлен пригодный образец клеток крови.

Критерии исключения:

1. Диагноз ОПЛ.
2. Наличие других злокачественных новообразований в анамнезе в течение 3 лет до скрининга, за исключением адекватно пролеченного рака in situ шейки матки, папиллярного рака щитовидной железы, базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи, локализованного рака предстательной железы, пролеченного радикальной операцией, и протокового рака in situ, пролеченного радикальной операцией.
3. Признаки вовлечения ЦНС или патологии черепных нервов.
4. Субъекты с активными инфекциями, такими как гепатит B, гепатит C и т.д., исключаются.
5. Субъекты с тяжелыми аллергическими реакциями в анамнезе или известной аллергией на любой компонент препарата, включенного в данное исследование, исключаются.
6. Субъекты с тяжелыми сердечными заболеваниями, рефрактерной гипертензией, активными неврологическими аутоиммунными или воспалительными заболеваниями, клинически значимым активным цереброваскулярным заболеванием, онкологическими неотложными состояниями, требующими срочного вмешательства, острой или хронической РТПХ, или любой неконтролируемой инфекцией, требующей антибактериальной терапии, и т.д., не подходят для включения.
7. Предыдущая трансплантация органов или планируемая трансплантация органов (за исключением трансплантации гемопоэтических стволовых клеток).
8. Получение алло-ТГСК в течение 6 недель до скрининга.
9. Субъекты, которые недавно перенесли серьезную операцию или планируют серьезную операцию, за исключением диагностических процедур и биопсий.
10. Субъекты с тяжелыми психическими расстройствами, алкоголизмом или наркоманией.
11. Субъекты, которые, по мнению исследователя, имеют другие состояния, делающие их непригодными для включения.