Estudio Clínico de CLL-1 CAR-T en el Tratamiento de Niños con AML R/R

Criterios de inclusión:

1. Firmar voluntariamente el ICF y se espera que completen los exámenes y procedimientos de seguimiento del estudio.
2. Edad entre 3 y 18 años (inclusive), y peso corporal ≥10 kg.
3. Diagnóstico de LMA según la clasificación de la OMS de 2016, que cumple los criterios diagnósticos de recaída y refractariedad según las "Guías chinas para el diagnóstico y tratamiento de la leucemia mieloide aguda recidivante/refractaria (edición 2017)", y actualmente no tienen opciones de tratamiento clínicamente relevantes ni ensayos clínicos registrados adecuados disponibles.
4. Confirmación de expresión de CLL-1 ≥50% en blastos de LMA mediante citometría de flujo.
5. Recuperación de las toxicidades de terapias previas.
6. Puntuación de Karnofsky (para edad ≥16 años) ≥70 o puntuación de Lansky (para edad <16 años) ≥50 en el cribado, y una esperanza de vida >3 meses.
7. Se requiere función adecuada del hígado, riñones, sistema hematológico, pulmones y corazón.
8. Las sujetos femeninas con potencial reproductivo deben tener una prueba de embarazo en sangre negativa en el cribado y aceptar usar anticoncepción efectiva durante el estudio y dentro de 1 año después de la última dosis del fármaco del estudio.
9. Los sujetos masculinos con potencial reproductivo deben aceptar usar anticoncepción de barrera o practicar abstinencia completa hasta 1 año después del último tratamiento del estudio.
10. Se puede proporcionar una muestra de células sanguíneas elegible.

Criterios de exclusión:

1. Diagnóstico de LPA.
2. Antecedentes de otras neoplasias malignas dentro de los 3 años previos al cribado, excepto carcinoma in situ del cuello uterino tratado adecuadamente, carcinoma papilar de tiroides, cáncer de piel de células basales o escamosas, cáncer de próstata localizado tratado con cirugía radical y carcinoma ductal in situ tratado con cirugía radical.
3. Evidencia de afectación del SNC o patología de nervios craneales.
4. Se excluirán sujetos con infecciones activas como hepatitis B, hepatitis C, etc.
5. Se excluirán sujetos con antecedentes de alergias graves o alergia conocida a cualquier componente del fármaco incluido en este estudio.
6. Sujetos con enfermedades cardíacas graves, hipertensión refractaria, enfermedades autoinmunes o inflamatorias neurológicas activas, enfermedad cerebrovascular activa clínicamente significativa, emergencias oncológicas que requieren intervención urgente, EICH aguda o crónica, o cualquier infección no controlada que requiera terapia antibiótica, etc., no son aptos para la inscripción.
7. Trasplante de órgano previo o planificado (excepto trasplante de células madre hematopoyéticas).
8. Recibió alo-THCP dentro de las 6 semanas previas al cribado.
9. Sujetos que se han sometido recientemente a cirugía mayor o planean someterse a cirugía mayor, excluyendo procedimientos diagnósticos y biopsias.
10. Sujetos con trastornos mentales graves, alcoholismo o abuso de drogas.
11. Sujetos que, según el criterio del investigador, tienen otras condiciones que los hacen inadecuados para la inscripción.