Badanie kliniczne CLL-1 CAR-T w leczeniu dzieci z R/R AML

Kryteria włączenia:

1. Dobrowolne podpisanie świadomej zgody (ICF) i oczekiwanie na ukończenie badań kontrolnych oraz procedur badania.
2. Wiek od 3 do 18 lat (włącznie) i masa ciała ≥10 kg.
3. Rozpoznanie AML zgodnie z klasyfikacją WHO z 2016 roku, spełniające kryteria diagnostyczne dla nawrotu i oporności według „Chińskich wytycznych dotyczących diagnozowania i leczenia nawrotowej/opornej ostrej białaczki szpikowej (wydanie 2017)”, a obecnie brak dostępnych klinicznie istotnych opcji leczenia lub odpowiednich zarejestrowanych badań klinicznych.
4. Potwierdzenie ekspresji CLL-1 ≥50% na blastach AML za pomocą cytometrii przepływowej.
5. Ustąpienie toksyczności poprzednich terapii.
6. Wynik Karnofsky'ego (dla wieku ≥16 lat) ≥70 lub wynik Lansky'ego (dla wieku <16 lat) ≥50 podczas badania przesiewowego, oraz oczekiwany czas przeżycia >3 miesięcy.
7. Wymagana jest odpowiednia czynność wątroby, nerek, układu krwiotwórczego, płuc i serca.
8. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy z krwi podczas badania przesiewowego i zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania oraz w ciągu 1 roku po ostatniej dawce leku badawczego.
9. Mężczyźni w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie barierowej antykoncepcji lub całkowitą abstynencję do 1 roku po ostatnim leczeniu w badaniu.
10. Można dostarczyć odpowiedni preparat komórek krwi.

Kryteria wykluczenia:

1. Rozpoznanie APL.
2. Wywiad innych nowotworów złośliwych w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka in situ szyjki macicy, raka brodawkowatego tarczycy, raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry, miejscowego raka prostaty leczonego radykalną operacją oraz raka przewodowego in situ leczonego radykalną operacją.
3. Objawy zajęcia OUN lub patologii nerwów czaszkowych.
4. Pacjenci z aktywnymi infekcjami, takimi jak wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C itp., mają być wykluczeni.
5. Pacjenci z wywiadem ciężkich alergii lub znaną alergią na jakikolwiek składnik leku włączony do tego badania mają być wykluczeni.
6. Pacjenci z ciężkimi chorobami serca, opornym nadciśnieniem, aktywnymi autoimmunologicznymi lub zapalnymi chorobami neurologicznymi, klinicznie istotną aktywną chorobą naczyniowo-mózgową, nagłymi stanami onkologicznymi wymagającymi pilnej interwencji, ostrą lub przewlekłą GVHD lub jakąkolwiek niekontrolowaną infekcją wymagającą antybiotykoterapii itp. nie nadają się do włączenia.
7. Przeszczep narządu w przeszłości lub planowany przeszczep narządu (z wyjątkiem przeszczepu komórek macierzystych układu krwiotwórczego).
8. Otrzymanie allo-HSCT w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym.
9. Pacjenci, którzy niedawno przeszli poważną operację lub planują poważną operację, z wyłączeniem procedur diagnostycznych i biopsji.
10. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami psychicznymi, alkoholizmem lub nadużywaniem narkotyków.
11. Pacjenci, którzy według oceny badacza mają inne schorzenia, które czynią ich nieodpowiednimi do włączenia.