Estudo Clínico de CLL-1 CAR-T no Tratamento de Crianças com R/R AML

Critérios de Inclusão:

1. Assinar voluntariamente o CFP e ter expectativa de completar os exames e procedimentos de seguimento do estudo.
2. Idade entre 3 e 18 anos (inclusive) e peso corporal ≥10 kg.
3. Diagnóstico de LMA de acordo com a classificação da OMS de 2016, cumprindo os critérios de diagnóstico para recidiva e refractoriedade conforme as "Diretrizes Chinesas para o Diagnóstico e Tratamento da Leucemia Mieloide Aguda Recidivada/Refratária (Edição 2017)", e atualmente não ter opções de tratamento clinicamente relevantes ou ensaios clínicos registados adequados disponíveis.
4. Confirmação da expressão de CLL-1 ≥50% em blastos de LMA por citometria de fluxo.
5. Recuperação das toxicidades de terapias anteriores.
6. Pontuação de Karnofsky (para idade ≥16 anos) ≥70 ou pontuação de Lansky (para idade <16 anos) ≥50 no rastreio, e expectativa de sobrevivência >3 meses.
7. É necessária função adequada do fígado, rins, sistema hematológico, pulmões e coração.
8. Participantes do sexo feminino com potencial reprodutivo devem ter um teste de gravidez sanguíneo negativo no rastreio e concordar em usar contraceção eficaz durante o estudo e até 1 ano após a última dose do medicamento do estudo.
9. Participantes do sexo masculino com potencial reprodutivo devem concordar em usar contraceção de barreira ou praticar abstinência completa até 1 ano após o último tratamento do estudo.
10. Pode ser fornecida uma amostra de células sanguíneas elegível.

Critérios de Exclusão:

1. Diagnóstico de LPA.
2. Histórico de outras neoplasias malignas nos 3 anos anteriores ao rastreio, exceto carcinoma in situ do colo do útero adequadamente tratado, carcinoma papilar da tiroide, carcinoma basocelular ou espinocelular da pele, cancro da próstata localizado tratado com cirurgia radical e carcinoma ductal in situ tratado com cirurgia radical.
3. Evidência de envolvimento do SNC ou patologia dos nervos cranianos.
4. Participantes com infeções ativas como hepatite B, hepatite C, etc., devem ser excluídos.
5. Participantes com histórico de alergias graves ou alergia conhecida a qualquer componente do medicamento incluído neste estudo devem ser excluídos.
6. Participantes com doenças cardíacas graves, hipertensão refratária, doenças autoimunes ou inflamatórias neurológicas ativas, doença cerebrovascular ativa clinicamente significativa, emergências oncológicas que requerem intervenção urgente, DECH aguda ou crónica, ou qualquer infeção não controlada que requeira terapia antibiótica, etc., não são adequados para inclusão.
7. Transplante de órgão anterior ou transplante de órgão planeado (exceto transplante de células estaminais hematopoiéticas).
8. Recebeu alo-TCSEH nas 6 semanas anteriores ao rastreio.
9. Participantes que realizaram recentemente cirurgia maior ou planeiam realizar cirurgia maior, excluindo procedimentos diagnósticos e biópsias.
10. Participantes com distúrbios mentais graves, alcoolismo ou abuso de drogas.
11. Participantes que, na opinião do investigador, têm outras condições que os tornam inadequados para inclusão.