Klinische Studie zu CLL-1 CAR-T in der Behandlung von Kindern mit R/R AML

Einschlusskriterien:

1. Freiwillige Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF) und die Erwartung, die Nachuntersuchungen und Verfahren der Studie abzuschließen.
2. Alter von 3 bis 18 Jahren (einschließlich) und Körpergewicht ≥10 kg.
3. Diagnose von AML gemäß der WHO-Klassifikation 2016, die die diagnostischen Kriterien für Rezidiv und Refraktärität gemäß den „Chinesischen Leitlinien für Diagnose und Behandlung von rezidivierter/refraktärer akuter myeloischer Leukämie (Ausgabe 2017)“ erfüllt, und derzeit keine klinisch relevanten Behandlungsoptionen oder geeignete registrierte klinische Studien verfügbar sind.
4. Bestätigung der CLL-1-Expression ≥50% auf AML-Blasten durch Durchflusszytometrie.
5. Erholung von den Toxizitäten früherer Therapien.
6. Karnofsky-Score (für Alter ≥16 Jahre) ≥70 oder Lansky-Score (für Alter <16 Jahre) ≥50 beim Screening und eine erwartete Überlebenszeit >3 Monate.
7. Eine angemessene Funktion von Leber, Nieren, hämatologischem System, Lunge und Herz ist erforderlich.
8. Weibliche Probanden mit Kinderwunsch müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftsbluttest haben und sich einverstanden erklären, während der Studie und innerhalb von 1 Jahr nach der letzten Dosis des Studienmedikaments eine wirksame Verhütung anzuwenden.
9. Männliche Probanden mit Fortpflanzungspotenzial müssen sich einverstanden erklären, Barriereverhütung zu verwenden oder vollständige Abstinenz zu praktizieren, bis 1 Jahr nach der letzten Studienbehandlung.
10. Ein geeignetes Blutzellpräparat kann bereitgestellt werden.

Ausschlusskriterien:

1. Diagnose von APL.
2. Anamnese anderer Malignome innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening, außer angemessen behandelten Carcinoma in situ der Zervix, papillärem Schilddrüsenkarzinom, Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut, lokalisiertem Prostatakrebs, der mit radikaler Chirurgie behandelt wurde, und duktalen Carcinoma in situ, das mit radikaler Chirurgie behandelt wurde.
3. Nachweis einer Beteiligung des ZNS oder einer Hirnnervenpathologie.
4. Probanden mit aktiven Infektionen wie Hepatitis B, Hepatitis C usw. sind auszuschließen.
5. Probanden mit einer Vorgeschichte schwerer Allergien oder bekannter Allergie gegen eine in dieser Studie enthaltene Arzneimittelkomponente sind auszuschließen.
6. Probanden mit schweren Herzerkrankungen, therapierefraktärer Hypertonie, aktiven neurologischen Autoimmun- oder Entzündungserkrankungen, klinisch signifikanter aktiver zerebrovaskulärer Erkrankung, onkologischen Notfällen, die dringend eingreifen müssen, akuter oder chronischer GVHD oder unkontrollierten Infektionen, die eine Antibiotikatherapie erfordern usw., sind für die Einschreibung ungeeignet.
7. Frühere Organtransplantation oder geplante Organtransplantation (außer hämatopoetischer Stammzelltransplantation).
8. Allo-HSCT innerhalb von 6 Wochen vor dem Screening erhalten.
9. Probanden, die kürzlich eine größere Operation durchgeführt haben oder planen, eine größere Operation durchzuführen, mit Ausnahme von diagnostischen Verfahren und Biopsien.
10. Probanden mit schweren psychischen Störungen, Alkoholismus oder Drogenmissbrauch.
11. Probanden, die nach Einschätzung des Prüfers andere Bedingungen aufweisen, die sie für eine Einschreibung ungeeignet machen.