Klinische studie van CLL-1 CAR-T bij de behandeling van kinderen met R/R AML

Insluitingscriteria:

1. Vrijwillig de ICF ondertekenen en naar verwachting de follow-uponderzoeken en -procedures van de studie voltooien.
2. Leeftijd van 3 tot 18 jaar (inclusief) en lichaamsgewicht ≥10 kg.
3. Diagnose van AML volgens de WHO-classificatie van 2016, voldoen aan de diagnostische criteria voor recidief en refractariteit volgens de "Chinese richtlijnen voor diagnose en behandeling van recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie (editie 2017)", en momenteel geen klinisch relevante behandelingsopties of geschikte geregistreerde klinische onderzoeken beschikbaar hebben.
4. Bevestiging van CLL-1-expressie ≥50% op AML-blasten door middel van flowcytometrie.
5. Herstel van toxiciteiten van eerdere behandelingen.
6. Karnofsky-score (voor leeftijd ≥16 jaar) ≥70 of Lansky-score (voor leeftijd <16 jaar) ≥50 bij screening, en een verwachte overleving >3 maanden.
7. Geschikte functie van de lever, nieren, hematologisch systeem, longen en hart is vereist.
8. Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest in het bloed hebben bij screening en instemmen met effectieve anticonceptie tijdens de studie en binnen 1 jaar na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
9. Mannelijke proefpersonen met voortplantingspotentieel moeten instemmen met barrière-anticonceptie of volledige onthouding tot 1 jaar na de laatste behandeling in het onderzoek.
10. Geschikt bloedcelspecimen kan worden verstrekt.

Uitsluitingscriteria:

1. Diagnose van APL.
2. Geschiedenis van andere maligniteiten binnen 3 jaar voorafgaand aan screening, behalve adequaat behandeld carcinoma in situ van de cervix, papillair schildkliercarcinoom, basaalcel- of plaveiselcelhuidkanker, gelokaliseerde prostaatkanker behandeld met radicale chirurgie, en ductaal carcinoma in situ behandeld met radicale chirurgie.
3. Bewijs van betrokkenheid van het CZS of craniale zenuwpathologie.
4. Proefpersonen met actieve infecties zoals hepatitis B, hepatitis C, enz., worden uitgesloten.
5. Proefpersonen met een geschiedenis van ernstige allergieën of bekende allergie voor een geneesmiddelcomponent in deze studie worden uitgesloten.
6. Proefpersonen met ernstige hartziekten, refractaire hypertensie, actieve neurologische auto-immuun- of ontstekingsziekten, klinisch significante actieve cerebrovasculaire aandoening, oncologische spoedgevallen die dringende interventie vereisen, acute of chronische GVHD, of ongecontroleerde infecties die antibiotische therapie vereisen, enz., zijn ongeschikt voor inclusie.
7. Eerdere orgaantransplantatie of geplande orgaantransplantatie (behalve hematopoëtische stamceltransplantatie).
8. Allo-HSCT ontvangen binnen 6 weken voorafgaand aan screening.
9. Proefpersonen die recent een grote operatie hebben ondergaan of van plan zijn een grote operatie te ondergaan, exclusief diagnostische procedures en biopsieën.
10. Proefpersonen met ernstige psychische stoornissen, alcoholisme of drugsverslaving.
11. Proefpersonen die, naar het oordeel van de onderzoeker, andere aandoeningen hebben die hen ongeschikt maken voor inclusie.