Étude clinique du CAR-T CLL-1 dans le traitement des enfants atteints d'AML R/R

Critères d'inclusion :

1. Signer volontairement le formulaire de consentement éclairé (FCE) et être en mesure de réaliser les examens et procédures de suivi de l'étude.
2. Âgé de 3 à 18 ans (inclus) et poids corporel ≥10 kg.
3. Diagnostic de LAM selon la classification OMS 2016, répondant aux critères de rechute et de réfractarité selon les « Recommandations chinoises pour le diagnostic et le traitement de la leucémie aiguë myéloïde rechutée/réfractaire (édition 2017) », et ne disposant actuellement d'aucune option thérapeutique cliniquement pertinente ni d'essais cliniques enregistrés adaptés.
4. Confirmation d'une expression de CLL-1 ≥50 % sur les blastes de LAM par cytométrie en flux.
5. Récupération des toxicités des traitements antérieurs.
6. Score de Karnofsky (pour les âges ≥16 ans) ≥70 ou score de Lansky (pour les âges <16 ans) ≥50 au dépistage, et espérance de vie >3 mois.
7. Fonction hépatique, rénale, hématologique, pulmonaire et cardiaque adéquate requise.
8. Les participantes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sanguin négatif au dépistage et accepter d'utiliser une contraception efficace pendant l'étude et jusqu'à 1 an après la dernière dose du médicament à l'étude.
9. Les participants masculins en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une contraception barrière ou de pratiquer l'abstinence complète jusqu'à 1 an après le dernier traitement de l'étude.
10. Un échantillon de cellules sanguines éligible peut être fourni.

Critères d'exclusion :

1. Diagnostic de LAP.
2. Antécédents d'autres tumeurs malignes dans les 3 ans précédant le dépistage, à l'exception d'un carcinome in situ du col de l'utérus, d'un carcinome papillaire de la thyroïde, d'un carcinome basocellulaire ou spinocellulaire de la peau, d'un cancer localisé de la prostate traité par chirurgie radicale et d'un carcinome canalaire in situ traité par chirurgie radicale, tous adéquatement traités.
3. Preuve d'atteinte du SNC ou de pathologie des nerfs crâniens.
4. Les participants présentant des infections actives telles que l'hépatite B, l'hépatite C, etc., sont exclus.
5. Les participants ayant des antécédents d'allergies sévères ou une allergie connue à l'un des composants du médicament de cette étude sont exclus.
6. Les participants présentant des maladies cardiaques sévères, une hypertension réfractaire, des maladies neurologiques auto-immunes ou inflammatoires actives, une maladie cérébrovasculaire active cliniquement significative, des urgences oncologiques nécessitant une intervention immédiate, une GVHD aiguë ou chronique, ou toute infection non contrôlée nécessitant une antibiothérapie, etc., ne sont pas éligibles à l'inclusion.
7. Antécédent de greffe d'organe ou greffe d'organe prévue (à l'exception de la greffe de cellules souches hématopoïétiques).
8. Allo-GSCH réalisée dans les 6 semaines précédant le dépistage.
9. Participants ayant récemment subi une chirurgie majeure ou prévoyant une chirurgie majeure, à l'exception des procédures diagnostiques et des biopsies.
10. Participants présentant des troubles mentaux sévères, un alcoolisme ou une toxicomanie.
11. Participants qui, selon l'appréciation de l'investigateur, présentent d'autres conditions les rendant inéligibles à l'inclusion.