Tutkimus mRNA-terapeuttisen lääkkeen CD19-kohdentamisesta hematologisten maligniteettien hoidossa
Tutkimus CD19:ää kohdistavan mRNA-terapeuttisen lääkkeen käytöstä hematologisten kasvainten hoidossa
Pahanlaatuiset hematologiset kasvaimet, jotka pääasiassa johtuvat aikuisten B-soluista, ovat lähinnä akuutti lymfaattinen leukemia (ALL) ja ei-Hodgkinin lymfooma (NHL). Kokonaisuutena, vaikka olemassa olevat terapiat ovat parantaneet merkittävästi useimpien potilaiden selviytymisprosentteja, relapsoituneiden/refraktaaristen potilaiden hoito kohtaa edelleen merkittäviä haasteita. CD19 on yksi kliinisesti arvokkaimmista kohteista B-soluperäisille pahanlaatuisille hematologisille kasvaimille.
COVID-19-rokotteen saapuminen on tuonut LNP-mRNA-teknologian yleisön näkyville. Vuosien kehityksen jälkeen se ei ole loistanut vain COVID-19-rokotteessa, vaan sitä käytetään laajasti syövän, harvinaisten sairauksien ja muiden alojen hoidossa ja tutkimuksessa. Lipidi-nanopartikkelit (LNP) ovat tällä hetkellä kypsin ei-viraalinen toimitusalusta, joka pystyy suojaamaan mRNA:ta nukleaasidegradaatiolta, edistämään solunsisäistä ottoa ja saavuttamaan tehokkaan translaation in vivo.
CD19:een kohdistuvan LNP-mRNA-teknologian ydin on kapseloida spesifisiä proteiineja (kuten anti-CD19-liittyviä proteiineja) koodaava mRNA lipidinanopartikkeleihin ja toimittaa ne elimistöön laskimonsisäisen tai lihasensisäisen ruiskutuksen kautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, Kiina, 400037
- Rekrytointi
- Department of Hematology, Xinqiao Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Xi Zhang, MD phD
- Puhelinnumero: +86 13808310064
- Sähköposti: zhangxxi@sina.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- 1. Ikä 18–70 vuotta, sukupuolella ei ole merkitystä;
- 2. Odotettu elinikä ylittää 12 viikkoa;
- 3. CD19+ -positiivinen B-solulymfooma tai lymfosyyttinen leukemia, jolle ei ole suositeltuja standardihoidon vaihtoehtoja hoitosuosituksien mukaan
- 4. Arvioitavia muutoksia (vain lymfoomapotilaille);
- 5. Itäisen syöpäyhteistyöryhmän (ECOG) fyysisen kunnon pistemäärä on 0 tai 1;
- Sisältää mahdollisesti muita osallistumiskriteerejä
Poissulkemiskriteerit:
- 1. Mukana olevat muut hallitsemattomat pahanlaatuiset kasvaimet;
- 2. Aiemmin saatu kimeerisen antigeenireseptoriterapia tai muu transgeeninen T-soluterapia;
- 3. Tunnettu HIV- tai hepatiitti B (HBsAg-positiivinen ja HBV DNA havaintorajalla) tai hepatiitti C -virus (anti HCV -positiivinen) -infektiohistoria;
- 4. Osallistujat, joilla on CNS-lymfooman historia, pahanlaatuisia soluja selkäydinnesteessä tai aivometastaaseja;
- 5. Tutkijan mukaan on olemassa muita tekijöitä, jotka eivät sovellu tutkimukseen osallistumiseen.
Sisältää mahdollisesti muita poissulkemiskriteerejä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: in vivo CAR-T-lääke LNP-mRNA:han perustuen
|
in vivo CAR-T-lääkeaine, joka perustuu LNP-mRNA:han
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Annosrajoittava myrkyllisyys (DLT) ja sen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Alkuperäisen hoidon jälkeen 28 päivän kuluessa
|
Alkuperäisen hoidon jälkeen 28 päivän kuluessa
|
|
Suurin siedetty annos (MTD) tai optimaalinen biologinen annos (OBD)
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
3 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Objektiivinen vasteaste (ORR)
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
1 kuukausi
|
|
Sairauden hallintataso (DCR)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 2 vuotta
|
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 2 vuotta
|
|
Edistymätön selviytyminen (PFS)
Aikaikkuna: Alkuhoidon päivämäärästä ensimmäisen vahvistetun eteneemisen päivämäärään tai minkä tahansa syyn aiheuttaman kuoleman päivämäärään, kumpi tapahtui ensin, arvioitu jopa 24 kuukauden ajan
|
Alkuhoidon päivämäärästä ensimmäisen vahvistetun eteneemisen päivämäärään tai minkä tahansa syyn aiheuttaman kuoleman päivämäärään, kumpi tapahtui ensin, arvioitu jopa 24 kuukauden ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- in vivo CAR-T of CD19
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .