Exploratief onderzoek naar mRNA-therapeutisch geneesmiddel gericht op CD19 voor de behandeling van hematologische maligniteiten
Kwaadaardige hematologische tumoren die voornamelijk afkomstig zijn van volwassen B-cellen, zijn voornamelijk acute lymfatische leukemie (ALL) en non-Hodgkinlymfoom (NHL). Over het algemeen, hoewel bestaande therapieën de overlevingskansen van de meeste patiënten aanzienlijk hebben verbeterd, blijft de behandeling van terugkerende/refractaire patiënten aanzienlijke uitdagingen kennen. CD19 is een van de meest klinisch waardevolle doelwitten voor B-cel kwaadaardige hematologische tumoren.
De komst van het COVID-19-vaccin heeft LNP-mRNA-technologie in het publieke zicht gebracht. Na jaren van ontwikkeling schittert het niet alleen in het COVID-19-vaccin, maar wordt het ook breed toegepast in de behandeling en verkenning van kanker, zeldzame ziekten en andere gebieden. Lipidenanodeeltjes (LNP) zijn momenteel het meest volwassen niet-virale afleveringsplatform, in staat om mRNA te beschermen tegen nuclease-afbraak, cellulaire opname te bevorderen en efficiënte vertaling in vivo te bereiken.
De kern van LNP-mRNA-technologie gericht op CD19 is het inkapselen van het mRNA dat specifieke eiwitten codeert (zoals anti-CD19-gerelateerde eiwitten) in lipidenanodeeltjes en deze via intraveneuze of intramusculaire injectie aan het lichaam af te leveren.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400037
- Werving
- Department of Hematology, Xinqiao Hospital
-
Contact:
- Xi Zhang, MD phD
- Telefoonnummer: +86 13808310064
- E-mail: zhangxxi@sina.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- 1. Leeftijdsbereik van 18-70 jaar, geslacht niet beperkt;
- 2. Verwachte overlevingstijd overschrijdt 12 weken;
- 3. B-cellymfoom of lymfatische leukemie gediagnosticeerd met CD19+, zonder standaard behandelopties aanbevolen volgens richtlijnen
- 4. Er zijn beoordeelbare laesies (alleen van toepassing op lymfoompatiënten);
- 5. De fysieke conditie score van de Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) is 0 of 1;
- Kan andere inclusiecriteria omvatten
Exclusiecriteria:
- 1. Begeleid door andere ongecontroleerde kwaadaardige tumoren;
- 2. Eerder chimere antigeenreceptortherapie of andere transgene T-celtherapie ontvangen;
- 3. Bekende geschiedenis van HIV of hepatitis B (HBsAg positief en HBV DNA bereikt de detectielimiet) of hepatitis C-virus (anti HCV positief) infectie;
- 4. Deelnemers met een voorgeschiedenis van CNS-lymfoom, kwaadaardige cellen in cerebrospinale vloeistof, of hersentumoren;
- 5. De onderzoeker is van mening dat er andere factoren zijn die niet geschikt zijn voor de studie deelnemers om aan deze proef deel te nemen.
Kan andere exclusiecriteria omvatten
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: in vivo CAR-T-medicijn gebaseerd op LNP-mRNA
|
in vivo CAR-T-geneesmiddel op basis van LNP-mRNA
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Dosisbeperkende toxiciteit (DLT) en de incidentie
Tijdsspanne: Binnen 28 dagen na de eerste behandeling
|
Binnen 28 dagen na de eerste behandeling
|
|
Maximaal getolereerde dosis (MTD) of optimale biologische dosis (OBD)
Tijdsspanne: 3 maanden
|
3 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Doelresponspercentage (ORR)
Tijdsspanne: 1 maand
|
1 maand
|
|
Ziektecontrolepercentage (DCR)
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
|
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
|
|
Progressievrije overleving (PFS)
Tijdsspanne: Vanaf de datum van de initiële behandeling tot de datum van de eerste bevestigde progressie of de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, gevolgd tot 24 maanden
|
Vanaf de datum van de initiële behandeling tot de datum van de eerste bevestigde progressie of de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, afhankelijk van wat zich het eerst voordeed, gevolgd tot 24 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- in vivo CAR-T of CD19
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .