Utforskende studie på mRNA-terapeutisk legemiddel rettet mot CD19 for behandling av hematologiske maligniteter
Utforskningsstudie på mRNA-terapeutisk legemiddel rettet mot CD19 for behandling av hematologiske maligniteter
Maligne hematologiske svulster som hovedsakelig stammer fra voksne B-celler er hovedsakelig akutt lymfatisk leukemi (ALL) og non-Hodgkin lymfom (NHL). Samlet sett, selv om eksisterende terapier har betydelig forbedret overlevelsessatsene for de fleste pasienter, står behandlingen av tilbakefallende/refraktære pasienter fortsatt overfor betydelige utfordringer. CD19 er et av de mest klinisk verdifulle målene for B-celle maligne hematologiske svulster.
Kommersialiseringen av COVID-19-vaksinen har brakt LNP mRNA-teknologi inn i offentlighetens søkelys. Etter år med utvikling skinner den ikke bare strålende i COVID-19-vaksinen, men er også mye brukt i behandling og utforskning av kreft, sjeldne sykdommer og andre områder. Lipidnanopartikler (LNP) er for tiden den mest modne ikke-virale leveringsplattformen, i stand til å beskytte mRNA mot nuklease-nedbrytning, fremme intracellulær opptak, og oppnå effektiv translasjon in vivo.
Kjernen i LNP-mRNA-teknologien rettet mot CD19 er å innkapsle mRNA som koder for spesifikke proteiner (som anti-CD19-relaterte proteiner) i lipidnanopartikler og levere dem til kroppen gjennom intravenøs eller intramuskulær injeksjon.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400037
- Rekruttering
- Department of Hematology, Xinqiao Hospital
-
Ta kontakt med:
- Xi Zhang, MD phD
- Telefonnummer: +86 13808310064
- E-post: zhangxxi@sina.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 1. Aldersspenn 18–70 år, kjønn ikke begrenset;
- 2. Forventet overlevelsestid overstiger 12 uker;
- 3. B-celle lymfom eller lymfocytisk leukemi diagnostisert med CD19+, uten standard behandlingsalternativer anbefalt i henhold til retningslinjer;
- 4. Det finnes vurderbare lesjoner (gjelder kun for lymfompasienter);
- 5. Fysisk formstatusscore for Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) er 0 eller 1;
- Kan omfatte andre inklusjonskriterier
Eksklusjonskriterier:
- 1. Ledsaget av andre ukontrollerte maligne svulster;
- 2. Tidligere mottatt kimerisk antigenreseptorterapi eller annen transgen T-celleterapi;
- 3. Kjent historie med HIV eller hepatitt B (HBsAg-positiv og HBV-DNA når deteksjonsgrensen) eller hepatitt C-virus (anti-HCV-positiv) infeksjon;
- 4. Deltakere med historie om CNS-lymfom, maligne celler i cerebrospinalvæske, eller hjerne metastaser;
- 5. Forskeren mener at det er andre faktorer som ikke er egnet for studiedeltakerne til å delta i denne studien.
Kan omfatte andre eksklusjonskriterier
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: in vivo CAR-T-medikament basert på LNP-mRNA
|
in vivo CAR-T-legemiddel basert på LNP-mRNA
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Dosebegrensende toksisitet (DLT) og dens forekomstrate
Tidsramme: Innen 28 dager etter den første behandlingen
|
Innen 28 dager etter den første behandlingen
|
|
Maksimal tolerert dose (MTD) eller optimal biologisk dose (OBD)
Tidsramme: 3 måneder
|
3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Objektiv responsrate (ORR)
Tidsramme: 1 måned
|
1 måned
|
|
Sykdomskontrollrate (DCR)
Tidsramme: Gjennom studieavslutning, i gjennomsnitt 2 år
|
Gjennom studieavslutning, i gjennomsnitt 2 år
|
|
Progressjonsfri overlevelse (PFS)
Tidsramme: Fra datoen for første behandling til datoen for første bekreftede progresjon eller dødsdato fra hvilken som helst årsak, avhengig av hva som kom først, vurdert opp til 24 måneder
|
Fra datoen for første behandling til datoen for første bekreftede progresjon eller dødsdato fra hvilken som helst årsak, avhengig av hva som kom først, vurdert opp til 24 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Andre studie-ID-numre
- in vivo CAR-T of CD19
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .