Exploratorisk studie om mRNA-terapeutiska läkemedel som riktar sig mot CD19 för behandling av hematologiska maligniteter
Exploratorisk studie om mRNA-terapeutiskt läkemedel som riktar sig mot CD19 för behandling av hematologiska maligniteter
Maligna hematologiska tumörer som huvudsakligen härstammar från vuxna B-celler är främst akut lymfoblastisk leukemi (ALL) och non-Hodgkin lymfom (NHL). Överlag, trots att befintliga terapier har förbättrat överlevnadsgraden för de flesta patienter avsevärt, står behandlingen av återfallande/refrakterära patienter fortfarande inför betydande utmaningar. CD19 är ett av de mest kliniskt värdefulla målen för B-cells maligna hematologiska tumörer.
COVID-19-vaccinets framkomst har fört LNP mRNA-teknologin in i allmänhetens åsyn. Efter år av utveckling lyser den inte bara klart i COVID-19-vaccinet, utan används också i stor utsträckning inom behandling och utforskning av cancer, sällsynta sjukdomar och andra områden. Lipidnanopartiklar (LNP) är för närvarande den mest mogna icke-virala leveransplattformen, som kan skydda mRNA från nukleasnedbrytning, främja intracellulärt upptag och uppnå effektiv translation in vivo.
Kärnan i LNP-mRNA-teknologin riktad mot CD19 är att inkapsla mRNA som kodar för specifika proteiner (såsom anti-CD19-relaterade proteiner) i lipidnanopartiklar och leverera dem till kroppen genom intravenös eller intramuskulär injektion.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400037
- Rekrytering
- Department of Hematology, Xinqiao Hospital
-
Kontakt:
- Xi Zhang, MD phD
- Telefonnummer: +86 13808310064
- E-post: zhangxxi@sina.com
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- 1. Åldersintervall 18-70 år, kön inte begränsat;
- 2. Förväntad överlevnadstid överstiger 12 veckor;
- 3. B-cellslymfom eller lymfatisk leukemi diagnostiserad med CD19+, utan rekommenderade standardbehandlingsalternativ enligt riktlinjer
- 4. Det finns bedömningsbara lesioner (gäller endast lymfompatienter);
- 5. Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) fysisk prestationsstatuspoäng är 0 eller 1;
- Kan inkludera andra inklusionskriterier
Exklusionskriterier:
- 1. Åtföljs av andra okontrollerade maligna tumörer;
- 2. Tidigare erhållit kimeriskt antigenreceptorterapi eller annan transgen T-cellsterapi;
- 3. Känd historik av HIV eller hepatit B (HBsAg positivt och HBV DNA når detektionsgränsen) eller hepatit C-virus (anti HCV positiv) infektion;
- 4. Deltagare med historik av CNS-lymfom, maligna celler i cerebrospinalvätska, eller hjärnmetastaser;
- 5. Forskaren anser att det finns andra faktorer som inte är lämpliga för studiedeltagarna att delta i denna studie.
Kan inkludera andra exklusionskriterier
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: in vivo CAR-T-läkemedel baserat på LNP-mRNA
|
in vivo CAR-T-läkemedel baserat på LNP-mRNA
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Dosbegränsande toxicitet (DLT) och dess incidensfrekvens
Tidsram: Inom 28 dagar efter den första behandlingen
|
Inom 28 dagar efter den första behandlingen
|
|
Maximal tolererad dos (MTD) eller optimal biologisk dos (OBD)
Tidsram: 3 månader
|
3 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Objektiv svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: 1 månad
|
1 månad
|
|
Sjukdomskontrollhastighet (DCR)
Tidsram: Genom studiens slutförande, i genomsnitt 2 år
|
Genom studiens slutförande, i genomsnitt 2 år
|
|
Progressionfri överlevnad (PFS)
Tidsram: Från datum för initial behandling till datum för första bekräftade progression eller dödsdatum från vilken orsak som helst, beroende på vilket som inträffade först, utvärderat upp till 24 månader
|
Från datum för initial behandling till datum för första bekräftade progression eller dödsdatum från vilken orsak som helst, beroende på vilket som inträffade först, utvärderat upp till 24 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- in vivo CAR-T of CD19
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .