Estudio Exploratorio sobre un Fármaco Terapéutico de ARNm Dirigido a CD19 para el Tratamiento de Neoplasias Hematológicas
Estudio Exploratorio sobre el Fármaco Terapéutico de ARNm Dirigido a CD19 para el Tratamiento de Neoplasias Hematológicas
Los tumores hematológicos malignos derivados principalmente de células B adultas son principalmente la leucemia linfoblástica aguda (LLA) y el linfoma no Hodgkin (LNH). En general, aunque las terapias existentes han mejorado significativamente las tasas de supervivencia de la mayoría de los pacientes, el tratamiento de pacientes con recaída/refractarios aún enfrenta desafíos significativos. CD19 es uno de los objetivos de mayor valor clínico para los tumores hematológicos malignos de células B.
La llegada de la vacuna COVID-19 ha llevado la tecnología de ARNm con LNP a la vista del público. Después de años de desarrollo, no solo brilla en la vacuna COVID-19, sino que también se utiliza ampliamente en el tratamiento y exploración del cáncer, enfermedades raras y otros campos. Las nanopartículas lipídicas (LNP) son actualmente la plataforma de administración no viral más madura, capaz de proteger el ARNm de la degradación por nucleasas, promover la captación intracelular y lograr una traducción eficiente in vivo.
El núcleo de la tecnología LNP-ARNm dirigida a CD19 es encapsular el ARNm que codifica proteínas específicas (como las proteínas relacionadas con anti-CD19) en nanopartículas lipídicas y administrarlas al cuerpo mediante inyección intravenosa o intramuscular.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Chongqing Municipality
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Chongqing, Chongqing Municipality, Porcelana, 400037
- Reclutamiento
- Department of Hematology, Xinqiao Hospital
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Contacto:
- Xi Zhang, MD phD
- Número de teléfono: +86 13808310064
- Correo electrónico: zhangxxi@sina.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1. Rango de edad de 18 a 70 años, sin limitación de género;
- 2. Tiempo de supervivencia esperado superior a 12 semanas;
- 3. Linfoma de células B o leucemia linfocítica diagnosticada con CD19+, sin opciones de tratamiento estándar recomendadas según las guías;
- 4. Presencia de lesiones evaluables (aplicable solo a pacientes con linfoma);
- 5. Puntuación del estado físico del Grupo de Colaboración Oncológica Oriental (ECOG) es 0 o 1;
- Puede incluir otros criterios de inclusión
Criterios de exclusión:
- 1. Acompañado de otros tumores malignos no controlados;
- 2. Ha recibido previamente terapia de receptor de antígeno quimérico u otra terapia de células T transgénicas;
- 3. Antecedentes conocidos de infección por VIH o hepatitis B (HBsAg positivo y ADN del VHB que alcanza el límite de detección) o virus de la hepatitis C (anti-VHC positivo);
- 4. Participantes con antecedentes de linfoma del SNC, células malignas en el líquido cefalorraquídeo o metástasis cerebrales;
- 5. El investigador considera que existen otros factores que no son adecuados para que los participantes del estudio entren en este ensayo.
Puede incluir otros criterios de exclusión
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: fármaco CAR-T in vivo basado en LNP-ARNm
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fármaco CAR-T in vivo basado en ARNm-LNP
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Toxicidad limitante de dosis (DLT) y su tasa de incidencia
Periodo de tiempo: Dentro de los 28 días posteriores al tratamiento inicial
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Dentro de los 28 días posteriores al tratamiento inicial
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Dosis máxima tolerada (MTD) o dosis biológica óptima (OBD)
Periodo de tiempo: 3 meses
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3 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta objetiva (ORR)
Periodo de tiempo: 1 mes
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1 mes
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Tasa de control de la enfermedad (DCR)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Supervivencia libre de progresión (SLP)
Periodo de tiempo: Desde la fecha del tratamiento inicial hasta la fecha de la primera progresión confirmada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 24 meses
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Desde la fecha del tratamiento inicial hasta la fecha de la primera progresión confirmada o la fecha de muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- in vivo CAR-T of CD19
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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