Разведочное исследование мРНК-терапевтического препарата, нацеленного на CD19, для лечения гематологических злокачественных новообразований
Эксплораторное исследование терапевтического препарата на основе мРНК, нацеленного на CD19, для лечения гематологических злокачественных новообразований
Злокачественные гематологические опухоли, происходящие в основном из взрослых B-клеток, представлены преимущественно острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ) и неходжкинской лимфомой (НХЛ). В целом, хотя существующие методы лечения значительно повысили выживаемость большинства пациентов, терапия рецидивирующих/рефрактерных пациентов по-прежнему сталкивается со значительными трудностями. CD19 является одной из наиболее клинически значимых мишеней для B-клеточных злокачественных гематологических опухолей.
Появление вакцины против COVID-19 вывело технологию LNP mRNA в поле зрения общественности. После многолетнего развития она не только блестяще проявила себя в вакцине против COVID-19, но и широко используется в лечении и исследовании рака, редких заболеваний и других областей. Липидные наночастицы (LNP) в настоящее время являются наиболее зрелой невирусной платформой доставки, способной защищать мРНК от деградации нуклеазами, способствовать внутриклеточному поглощению и обеспечивать эффективную трансляцию in vivo.
Сущность технологии LNP-mRNA, нацеленной на CD19, заключается в инкапсуляции мРНК, кодирующей специфические белки (например, белки, связанные с анти-CD19), в липидные наночастицы и их доставке в организм посредством внутривенной или внутримышечной инъекции.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Ранняя фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Chongqing Municipality
-
Chongqing, Chongqing Municipality, Китай, 400037
- Рекрутинг
- Department of Hematology, Xinqiao Hospital
-
Контакт:
- Xi Zhang, MD phD
- Номер телефона: +86 13808310064
- Электронная почта: zhangxxi@sina.com
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- 1. Возраст от 18 до 70 лет, пол не ограничен;
- 2. Ожидаемая продолжительность жизни превышает 12 недель;
- 3. Диагностирована B-клеточная лимфома или лимфоцитарный лейкоз с экспрессией CD19+, для которых согласно клиническим рекомендациям нет стандартных вариантов лечения;
- 4. Наличие оцениваемых очагов поражения (применимо только для пациентов с лимфомой);
- 5. Общее состояние по шкале Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) равно 0 или 1;
- Могут применяться другие критерии включения
Критерии исключения:
- 1. Наличие других неконтролируемых злокачественных опухолей;
- 2. Ранее получал терапию химерными антигенными рецепторами или другую терапию генетически модифицированными T-клетками;
- 3. Известный анамнез ВИЧ-инфекции, гепатита B (положительный HBsAg и уровень ДНК HBV, достигающий предела обнаружения) или вируса гепатита C (положительный анти-HCV);
- 4. Участники с анамнезом лимфомы ЦНС, наличием злокачественных клеток в спинномозговой жидкости или метастазами в головной мозг;
- 5. Исследователь считает, что существуют любые другие факторы, которые делают участника неподходящим для включения в данное исследование.
Могут применяться другие критерии исключения
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: in vivo препарат CAR-T на основе LNP-мРНК
|
in vivo препарат CAR-T на основе LNP-мРНК
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Дозолимитирующая токсичность (DLT) и её частота встречаемости
Временное ограничение: В течение 28 дней после первоначального лечения
|
В течение 28 дней после первоначального лечения
|
|
Максимально переносимая доза (МПД) или оптимальная биологическая доза (ОБД)
Временное ограничение: 3 месяца
|
3 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота объективного ответа (ЧОО)
Временное ограничение: 1 месяц
|
1 месяц
|
|
Частота контроля заболевания (ЧКЗ)
Временное ограничение: В течение всего исследования, в среднем 2 года
|
В течение всего исследования, в среднем 2 года
|
|
Безрецидивная выживаемость (PFS)
Временное ограничение: С даты начала лечения до даты первого подтвержденного прогрессирования или даты смерти от любой причины, в зависимости от того, что наступило раньше, оценивалось в течение 24 месяцев
|
С даты начала лечения до даты первого подтвержденного прогрессирования или даты смерти от любой причины, в зависимости от того, что наступило раньше, оценивалось в течение 24 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Другие идентификационные номера исследования
- in vivo CAR-T of CD19
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .