Estudo Exploratório sobre Fármaco Terapêutico de mRNA que Tem como Alvo o CD19 para o Tratamento de Neoplasias Hematológicas
Estudo Exploratório sobre Fármaco Terapêutico de mRNA Dirigido ao CD19 para o Tratamento de Neoplasias Hematológicas
Os tumores hematológicos malignos derivados principalmente de células B adultas são principalmente leucemia linfoblástica aguda (LLA) e linfoma não Hodgkin (LNH). Em geral, embora as terapias existentes tenham melhorado significativamente as taxas de sobrevivência da maioria dos pacientes, o tratamento de pacientes recidivantes/refratários ainda enfrenta desafios significativos. O CD19 é um dos alvos de maior valor clínico para tumores hematológicos malignos de células B.
O advento da vacina contra a COVID-19 trouxe a tecnologia LNP-mRNA para a vista do público. Após anos de desenvolvimento, ela não só brilha intensamente na vacina contra a COVID-19, como também é amplamente utilizada no tratamento e exploração de cancro, doenças raras e outras áreas. As nanopartículas lipídicas (LNP) são atualmente a plataforma de entrega não viral mais madura, capazes de proteger o mRNA da degradação por nucleases, promover a captação intracelular e alcançar tradução eficiente in vivo.
O núcleo da tecnologia LNP-mRNA direcionada ao CD19 é encapsular o mRNA que codifica proteínas específicas (como proteínas anti-CD19 relacionadas) em nanopartículas lipídicas e administrá-las ao corpo através de injeção intravenosa ou intramuscular.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Chongqing Municipality
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Chongqing, Chongqing Municipality, China, 400037
- Recrutamento
- Department of Hematology, Xinqiao Hospital
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Contato:
- Xi Zhang, MD phD
- Número de telefone: +86 13808310064
- E-mail: zhangxxi@sina.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- 1. Faixa etária de 18-70 anos, género não limitado;
- 2. Tempo de sobrevivência esperado superior a 12 semanas;
- 3. Linfoma de células B ou leucemia linfocítica diagnosticada com CD19+, sem opções de tratamento padrão recomendadas de acordo com as diretrizes;
- 4. Existência de lesões avaliáveis (aplicável apenas a doentes com linfoma);
- 5. O estado de condição física do Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) tem pontuação 0 ou 1;
- Pode envolver outros critérios de inclusão
Critérios de Exclusão:
- 1. Acompanhado por outros tumores malignos não controlados;
- 2. Ter recebido anteriormente terapia com recetor de antigénio quimérico ou outra terapia com células T transgénicas;
- 3. Histórico conhecido de infeção por VIH ou hepatite B (HBsAg positivo e ADN do VHB atingindo o limite de deteção) ou vírus da hepatite C (anti HCV positivo);
- 4. Participantes com histórico de linfoma do SNC, células malignas no líquido cefalorraquidiano ou metástases cerebrais;
- 5. O investigador considera que existem quaisquer outros fatores que não são adequados para os participantes do estudo entrarem neste ensaio.
Pode envolver outros critérios de exclusão
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: medicamento CAR-T in vivo baseado em LNP-mRNA
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medicamento CAR-T in vivo baseado em LNP-mRNA
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Toxicidade limitante de dose (DLT) e a sua taxa de incidência
Prazo: No prazo de 28 dias após o tratamento inicial
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No prazo de 28 dias após o tratamento inicial
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Dose máxima tolerada (DMT) ou dose biológica ótima (DBO)
Prazo: 3 meses
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3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Taxa de resposta objetiva (ORR)
Prazo: 1 mês
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1 mês
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Taxa de controlo da doença (DCR)
Prazo: Até à conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Até à conclusão do estudo, uma média de 2 anos
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Sobrevivência livre de progressão (PFS)
Prazo: Desde a data do tratamento inicial até à data da primeira progressão confirmada ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até 24 meses
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Desde a data do tratamento inicial até à data da primeira progressão confirmada ou data de morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro, avaliado até 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- in vivo CAR-T of CD19
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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