Étude exploratoire sur le médicament thérapeutique à ARNm ciblant le CD19 pour le traitement des hémopathies malignes
Étude exploratoire sur un médicament thérapeutique à ARNm ciblant CD19 pour le traitement des hémopathies malignes
Les tumeurs hématologiques malignes principalement dérivées des cellules B adultes sont principalement la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) et le lymphome non hodgkinien (LNH). Globalement, bien que les thérapies existantes aient considérablement amélioré les taux de survie de la plupart des patients, le traitement des patients en rechute/réfractaires reste confronté à des défis significatifs. CD19 est l'une des cibles les plus précieuses sur le plan clinique pour les tumeurs hématologiques malignes des cellules B.
L'avènement du vaccin COVID-19 a mis la technologie LNP ARNm sous les feux des projecteurs. Après des années de développement, elle brille non seulement dans le vaccin COVID-19, mais est également largement utilisée dans le traitement et l'exploration du cancer, des maladies rares et d'autres domaines. Les nanoparticules lipidiques (LNP) sont actuellement la plateforme d'administration non virale la plus mature, capable de protéger l'ARNm de la dégradation par les nucléases, de favoriser l'absorption intracellulaire et d'atteindre une traduction efficace in vivo.
Le cœur de la technologie LNP-ARNm ciblant CD19 consiste à encapsuler l'ARNm codant pour des protéines spécifiques (telles que les protéines anti-CD19) dans des nanoparticules lipidiques et à les administrer à l'organisme par injection intraveineuse ou intramusculaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Chongqing Municipality
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Chongqing, Chongqing Municipality, Chine, 400037
- Recrutement
- Department of Hematology, Xinqiao Hospital
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Contact:
- Xi Zhang, MD phD
- Numéro de téléphone: +86 13808310064
- E-mail: zhangxxi@sina.com
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- 1. Tranche d'âge de 18 à 70 ans, sexe non limité ;
- 2. Durée de vie prévue supérieure à 12 semaines ;
- 3. Lymphome à cellules B ou leucémie lymphocytaire diagnostiquée avec CD19+, sans options de traitement standard recommandées selon les directives ;
- 4. Présence de lésions évaluables (applicable uniquement aux patients atteints de lymphome) ;
- 5. Score de l'état de performance physique du Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) de 0 ou 1 ;
- Peut inclure d'autres critères d'inclusion.
Critères d'exclusion :
- 1. Accompagné d'autres tumeurs malignes non contrôlées ;
- 2. A déjà reçu une thérapie par récepteur antigénique chimérique ou une autre thérapie par cellules T transgéniques ;
- 3. Antécédents connus d'infection par le VIH, l'hépatite B (HBsAg positif et ADN du VHB atteignant la limite de détection) ou le virus de l'hépatite C (anti-VHC positif) ;
- 4. Participants ayant des antécédents de lymphome du SNC, de cellules malignes dans le liquide céphalorachidien ou de métastases cérébrales ;
- 5. Le chercheur estime qu'il existe d'autres facteurs rendant les participants inadaptés à cette étude.
Peut inclure d'autres critères d'exclusion.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: médicament CAR-T in vivo à base d'ARNm-LNP
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médicament CAR-T in vivo à base d'ARNm-LNP
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Toxicité limitant la dose (DLT) et son taux d'incidence
Délai: Dans les 28 jours suivant le traitement initial
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Dans les 28 jours suivant le traitement initial
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Dose maximale tolérée (DMT) ou dose biologique optimale (DBO)
Délai: 3 mois
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3 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Taux de réponse objective (ORR)
Délai: 1 mois
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1 mois
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Taux de contrôle de la maladie (DCR)
Délai: Jusqu’à la fin de l’étude, soit en moyenne 2 ans
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Jusqu’à la fin de l’étude, soit en moyenne 2 ans
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Survie sans progression (PFS)
Délai: À partir de la date du traitement initial jusqu'à la date de la première progression confirmée ou de la date de décès, quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évalué jusqu'à 24 mois
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À partir de la date du traitement initial jusqu'à la date de la première progression confirmée ou de la date de décès, quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité, évalué jusqu'à 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- in vivo CAR-T of CD19
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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