Tutkimus Roxadustatin vaikutuksesta anemiaan diabeettisen munuaissairauden potilailla

Sisällyttämiskriteerit:

1. Ikä 18–60 vuotta
2. Koehenkilö on vapaaehtoisesti allekirjoittanut ja päivätty tietoon perustuvan suostumuksen (ICF), jonka eettinen toimikunta on hyväksynyt, tutkimuksen luonteen selitettyä ja koehenkilön saadessa mahdollisuuden esittää kysymyksiä.
3. Diagnosoitu tyypin 2 diabetesta aiheutuva munuaissairaus (yleensä kliininen diagnoosi, joka perustuu albuminurian ja/tai alentuneen eGFR:n esiintymiseen ilman merkkejä tai oireita muista munuaisvaurion ensisijaisista syistä), KDOQI-vaiheessa 3 tai 4 (eGFR ≥15 ml/min/1,73 m² ja <60 ml/min/1,73 m², arvioitu CKD-EPI-yhtälöllä).
4. Äskettäisen Hb-arvon tulee seurantajakson aikana olla ≥7,0 g/dL ja <10 g/dL.
5. Joko transferriinikylläisyys (TSAT) ≥5 % tai seerumin ferritiini ≥30 ng/mL seurantajakson aikana.
6. Ei erytropoeeisia stimuloivia aineita viikkoa ennen osallistumista.
7. ALT ja AST ≤1,5 × yläraja (ULN) ja normaali kokonaisbilirubiini seurantakäynneillä.
8. Paino: 40–100 kg mukaan lukien.

Poissulkemiskriteerit:

• Koehenkilöitä ei tulisi ottaa mukaan tutkimukseen, jos jokin seuraavista poissulkemiskriteereistä täyttyy:

  1. Krooninen munuaissairaus, joka johtuu muusta syystä kuin diabetesta aiheutuvasta munuaissairaudesta.
  2. eGFR <15 ml/min/1,73 m² tai dialyysi- tai munuaisensiirtohoito.
  3. Hallitsematon vaikea verenpaine (SBP ≥180 mmHg, DBP ≥100 mmHg).
  4. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä infektio tai aktiivisen taustalla olevan infektion osoitus.
  5. New York Heart Association -luokan III tai IV sydämen vajaatoiminta.
  6. Sydäninfarkti, akuutti sepelvaltimotautioireyhtymä, aivohalvaus, kohtaus tai tromboembolinen tapahtuma (esim. syvä laskimotukos tai keuhkoveritulppa) 24 viikon sisällä ennen päivää 1.
  7. Munuaisultraäänitutkimuksessa havaittu munuaissyöpä tai siihen viittaava löydös (esim. kompleksinen munuaiskysta Bosniakin luokituksen IIF tai korkeampi).
  8. Kasvainhistoria, lukuun ottamatta seuraavia: vähintään 5 vuotta sitten parantuneina tai remissiossa olevat syövät, radikaalisesti poistetut basalio- tai levyepiteelikarsinoomat tai in situ -syöpä missä tahansa paikassa.
  9. Krooninen tulehdussairaus, joka voisi vaikuttaa erytropoeesiin (esim. SLE, reumasairaus, keliakia).
  10. Kliinisesti merkittävä ruoansulatuskanavan verenvuoto.
  11. Tunnettu myelodysplastisen oireyhtymän, monen myeloomana, perinnöllisen hematologisen sairauden (kuten talassemian, sirppisoluanemian, punasoluaplasian) tai muun tunnetun CKD:stä poikkeavan anemian syyn, hemosideroosin, hemokromatoosin, tunnettujen hyytymishäiriöiden tai hyperkoagulabiliteetin historia.
  12. Mikä tahansa aiempi toimiva elinsiirto tai suunniteltu elinsiirto.
  13. Ennakoitava valintaistunto, joka saattaisi johtaa merkittävään verenvuotoon tutkimusjakson aikana.
  14. Ennakoitava dapsonin tai asetaminofenin (parasetamoli) käyttö >2,0 g/vrk tai >500 mg/annos toistettuna 6 tunnin välein yli 3 päivän ajan.
  15. Seerumin albumiini <2,5 g/dL.
  16. Androgeeni-, deferoksamiini-, deferiproni- tai deferasiroksihoidot 12 viikon sisällä ennen päivää 1.
  17. Elinajanodote <6 kuukautta.
  18. Verensiirto 12 viikon sisällä ennen päivää 1 tai odotettavissa oleva verensiirron tarve.
  19. IV-rautalääkitys seurantajakson aikana ja/tai haluttomuus pidättäytyä IV-raudasta.
  20. Immuunipuolustusta heikentävä tai systemaattinen steroidihoidot 12 viikon sisällä ennen päivää 1.
  21. Alkoholi- tai huumeiden väärinkäytön historia viimeisten 2 vuoden aikana ja kyvyttömyys välttää yli 3 alkoholijuomaa päivässä.
  22. Aiempi hoito HIF-PH-estäjällä (HIF-PHI).
  23. Tutkittavan lääkkeen tai hoidon käyttö, osallistuminen interventiotutkimukseen.
  24. Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  25. Lisääntymiskykyiset naiset ja lisääntymiskykyisiä seksuaalikumppaneita omaavat miehet, jotka eivät käytä riittävää ehkäisyä.
  26. Mikä tahansa lääketieteellinen tila, joka tutkijan mielestä saattaa aiheuttaa turvallisuusriskin koehenkilölle tässä tutkimuksessa, saattaa hämärtää tehokkuus- tai turvallisuusarviointia tai saattaa häiritä tutkimukseen osallistumista.