Badanie wpływu roksadustatu na anemię u pacjentów z cukrzycową chorobą nerek

Kryteria włączenia:

1. Wiek od 18 do 60 lat
2. Osoba badana dobrowolnie podpisała i opatrzyła datą formularz świadomej zgody (ICF), zatwierdzony przez komisję etyczną, po wyjaśnieniu charakteru badania i umożliwieniu osobie zadawania pytań.
3. Rozpoznana cukrzycowa choroba nerek typu 2 (zwykle diagnoza kliniczna oparta na obecności albuminurii i/lub obniżonego eGFR przy braku oznak lub objawów innych pierwotnych przyczyn uszkodzenia nerek), z KDOQI stadium 3 lub 4 (eGFR ≥15 ml/min/1,73 m² i <60 ml/min/1,73 m², oszacowany za pomocą równania CKD-EPI).
4. Ostatnia wartość Hb w okresie badań przesiewowych musi wynosić ≥7,0 g/dL i <10 g/dL.
5. W okresie badań przesiewowych nasycenie transferyny (TSAT) ≥5% lub ferrytyna w surowicy ≥30 ng/mL.
6. Brak stosowania środka stymulującego erytropoezę przez 1 tydzień przed rejestracją.
7. ALT i AST ≤1,5 x górna granica normy oraz prawidłowa całkowita bilirubina podczas wizyt przesiewowych.
8. Masa ciała: od 40 do 100 kg włącznie.

Kryteria wyłączenia:

• Osoby badane nie powinny być włączane do badania, jeśli spełnione jest którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia:

  1. Przewlekła choroba nerek przypisana przyczynom innym niż cukrzycowa choroba nerek.
  2. eGFR <15 ml/min/1,73 m² lub otrzymywanie dializ lub przeszczep nerki.
  3. Niekontrolowane ciężkie nadciśnienie tętnicze (SBP ≥180 mmHg, DBP ≥100 mmHg).
  4. Jakakolwiek istotna klinicznie infekcja lub oznaki aktywnej infekcji podstawowej.
  5. Niewydolność serca według klasy III lub IV Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego.
  6. Zawał mięśnia sercowego, ostry zespół wieńcowy, udar, napad padaczkowy lub zdarzenie zakrzepowo-zatorowe (np. zakrzepica żył głębokich lub zatorowość płucna) w ciągu 24 tygodni przed Dniem 1.
  7. Rozpoznanie lub podejrzenie (np. złożona torbiel nerkowa kategorii Bosniak IIF lub wyższej) raka nerki w badaniu ultrasonograficznym nerek podczas badań przesiewowych.
  8. Wywiad nowotworowy, z wyjątkiem: nowotworów uznanych za wyleczone lub w remisji przez ≥5 lat, radykalnie wyciętych raków podstawnokomórkowych lub płaskonabłonkowych skóry lub raka in situ w dowolnym miejscu.
  9. Przewlekła choroba zapalna mogąca wpływać na erytropoezę (np. toczeń rumieniowaty układowy, reumatoidalne zapalenie stawów, celiakia).
  10. Istotne klinicznie krwawienie z przewodu pokarmowego.
  11. Znany wywiad zespołu mielodysplastycznego, szpiczaka mnogiego, dziedzicznej choroby hematologicznej, takiej jak talasemia, anemia sierpowata, czysta aplazja czerwonokrwinkowa lub inne znane przyczyny anemii inne niż przewlekła choroba nerek, hemosyderoza, hemochromatoza, znane zaburzenie krzepnięcia lub stan nadkrzepliwości.
  12. Jakikolwiek wcześniejszy funkcjonujący przeszczep narządu lub planowany przeszczep narządu.
  13. Planowana operacja elektywna, która może prowadzić do znacznej utraty krwi w trakcie badania.
  14. Planowane stosowanie dapsonu lub paracetamolu >2,0 g/dzień lub >500 mg na dawkę powtarzanej co 6 godzin przez ponad 3 dni.
  15. Albumina w surowicy <2,5 g/dL.
  16. Terapia androgenami, deferoksaminą, deferipronem lub deferazyroksem w ciągu 12 tygodni przed Dniem 1.
  17. Oczekiwana długość życia <6 miesięcy.
  18. Transfuzja krwi w ciągu 12 tygodni przed Dniem 1 lub przewidywana potrzeba transfuzji.
  19. Doustny suplement żelaza w okresie badań przesiewowych i/lub niechęć do powstrzymania się od przyjmowania doustnego żelaza.
  20. Leczenie immunosupresyjne lub ogólnoustrojowe steroidami w ciągu 12 tygodni przed Dniem 1.
  21. Wywiad nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat oraz niemożność uniknięcia spożycia więcej niż >3 napojów alkoholowych dziennie.
  22. Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek inhibitorem HIF-PH (HIF-PHI).
  23. Stosowanie leku badawczego lub leczenia, udział w badaniu interwencyjnym.
  24. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  25. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni z partnerkami seksualnymi w wieku rozrodczym, którzy nie stosują odpowiedniej antykoncepcji.
  26. Jakikolwiek stan medyczny, który w opinii badacza może stanowić zagrożenie bezpieczeństwa dla osoby w tym badaniu, może zakłócać ocenę skuteczności lub bezpieczeństwa lub może przeszkadzać w udziale w badaniu.