Étude de l'effet du Roxadustat sur l'anémie chez les patients atteints de néphropathie diabétique

Critères d'inclusion :

1. Âge de 18 à 60 ans
2. Le sujet a volontairement signé et daté un formulaire de consentement éclairé (FCI), approuvé par un CE, après que la nature de l'étude a été expliquée et que le sujet a eu l'occasion de poser des questions.
3. Diagnostic de néphropathie diabétique de type 2 (généralement un diagnostic clinique établi sur la présence d'albuminurie et/ou d'une réduction du DFGe en l'absence de signes ou symptômes d'autres causes primaires de lésions rénales), avec un stade KDOQI 3 ou 4 (un DFGe ≥15 ml/min/1,73 m² et <60 ml/min/1,73 m² estimé à l'aide de l'équation CKD-EPI).
4. La valeur récente de l'Hb pendant la période de dépistage doit être ≥7,0 g/dL et <10 g/dL.
5. Soit une saturation de la transferrine (TSAT) ≥5 %, soit une ferritine sérique ≥30 ng/mL pendant la période de dépistage.
6. Aucune utilisation d'un agent stimulant l'érythropoïèse pendant 1 semaine avant l'inclusion.
7. ALT et AST ≤1,5 x LSN, et bilirubine totale normale lors des visites de dépistage.
8. Poids corporel : de 40 à 100 kg inclus.

Critères d'exclusion :

• Les sujets ne doivent pas participer à l'étude si l'un des critères d'exclusion suivants est rempli :

  1. Maladie rénale chronique attribuée à une (des) cause(s) autre(s) que la néphropathie diabétique.
  2. DFGe <15 ml/min/1,73 m² ou recevant une dialyse ou une transplantation rénale.
  3. Hypertension sévère non contrôlée (PAS ≥180 mmHg, PAD ≥100 mmHg).
  4. Toute infection cliniquement significative ou signe d'une infection sous-jacente active.
  5. Insuffisance cardiaque congestive de classe III ou IV selon la New York Heart Association.
  6. Infarctus du myocarde, syndrome coronarien aigu, accident vasculaire cérébral, crise convulsive ou événement thromboembolique (par exemple, thrombose veineuse profonde ou embolie pulmonaire) dans les 24 semaines précédant le jour 1.
  7. Diagnostic ou suspicion (par exemple, kyste rénal complexe de catégorie Bosniak IIF ou supérieure) de carcinome rénal à cellules rénales lors de l'échographie rénale de dépistage.
  8. Antécédents de malignité, à l'exception des suivants : cancers considérés comme guéris ou en rémission depuis ≥5 ans, cancers de la peau basocellulaires ou épidermoïdes réséqués de manière curative, ou cancer in situ à n'importe quel site.
  9. Maladie inflammatoire chronique pouvant affecter l'érythropoïèse (par exemple, lupus érythémateux disséminé, polyarthrite rhumatoïde, maladie cœliaque).
  10. Saignement gastro-intestinal cliniquement significatif.
  11. Antécédents connus de syndrome myélodysplasique, myélome multiple, maladie hématologique héréditaire telle que la thalassémie, l'anémie falciforme, l'aplasie érythrocytaire pure, ou autres causes connues d'anémie autres que la MRC, hémosidérose, hémochromatose, trouble de la coagulation connu ou état hypercoagulable.
  12. Toute transplantation d'organe fonctionnelle antérieure ou transplantation d'organe programmée.
  13. Chirurgie élective prévue pouvant entraîner une perte sanguine significative pendant la période d'étude.
  14. Utilisation prévue de dapsone ou d'acétaminophène (paracétamol) >2,0 g/jour, ou >500 mg par dose répétée toutes les 6 heures pendant plus de 3 jours.
  15. Albumine sérique <2,5 g/dL.
  16. Traitement par androgènes, déféroxamine, défériprone ou déférasirox dans les 12 semaines précédant le jour 1.
  17. Espérance de vie <6 mois.
  18. Transfusion sanguine dans les 12 semaines précédant le jour 1 ou besoin anticipé de transfusion.
  19. Supplément de fer intraveineux pendant la période de dépistage et/ou refus de suspendre le fer intraveineux.
  20. Traitement immunosuppresseur ou stéroïdien systémique dans les 12 semaines précédant le jour 1.
  21. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours des 2 dernières années et incapacité à éviter la consommation de plus de >3 boissons alcoolisées par jour.
  22. Traitement antérieur par tout inhibiteur de HIF-PH (HIF-PHI).
  23. Utilisation d'un médicament ou traitement expérimental, participation à une étude interventionnelle.
  24. Femmes enceintes ou allaitantes.
  25. Femmes en âge de procréer et hommes ayant des partenaires sexuelles en âge de procréer qui n'utilisent pas de contraception adéquate.
  26. Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, peut présenter un risque pour la sécurité d'un sujet dans cette étude, peut fausser l'évaluation de l'efficacité ou de la sécurité, ou peut interférer avec la participation à l'étude.